Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) podsumował listopadowe posiedzenie, na którym wydał dziesięć pozytywnych opinii dotyczących nowych leków, w tym terapii genowej, leków onkologicznych oraz preparatów stosowanych w diagnostyce PET. Komitet poinformował także o rozszerzeniach wskazań dla czterech już zarejestrowanych terapii, wycofaniu trzech wniosków oraz o trwających procedurach ponownego rozpatrywania negatywnych opinii.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie 10 nowych leków otrzymało pozytywną opinię CHMP w listopadzie 2025.
- Jakie terapie i szczepionki mogą wkrótce trafić do obrotu w UE dzięki decyzjom CHMP.
- Które wnioski o dopuszczenie do obrotu zostały wycofane.
- Jakie procedury ponownego rozpatrzenia są obecnie prowadzone przez CHMP.
Nowe leki z pozytywną opinią CHMP
Listopadowe posiedzenie przyniosło szeroki pakiet pozytywnych rekomendacji, obejmujący zarówno terapie innowacyjne, jak i leki biopodobne oraz generyczne. Wśród zaakceptowanych produktów znalazły się rozwiązania dla chorób rzadkich, onkologii, diabetologii oraz diagnostyki obrazowej.
Profilaktyka obrzęku naczynioruchowego – Dawnzera
CHMP zarekomendował dopuszczenie leku Dawnzera (donidalorsen) do rutynowej profilaktyki nawracających napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego u dorosłych i młodzieży od 12. roku życia. Choroba wiąże się z nagłymi obrzękami twarzy, kończyn, gardła lub przewodu pokarmowego, które mogą stanowić bezpośrednie zagrożenie życia.
Diagnostyka PET – GalenVita
Pozytywną opinię uzyskał generator radionuklidu GalenVita (germanium-68/chlor gallu-68), służący do wytwarzania roztworu chlorku galu-68. Ten z kolei wykorzystywany jest do znakowania cząsteczek stosowanych w pozytonowej tomografii emisyjnej, głównie w diagnostyce nowotworów.
Nowa terapia dla pacjentek z rakiem piersi – Inluriyo
CHMP poparł rejestrację Inluriyo (imlunestrant) do leczenia dorosłych pacjentek z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem piersi związanym z mutacją ESR1.
Opóźnianie wystąpienia cukrzycy typu 1 – Teizeild
Teizeild (teplizumab) otrzymał pozytywną opinię jako pierwsza terapia przeznaczona do opóźnienia przejścia do 3. fazy cukrzycy typu 1 u dorosłych i dzieci od 8. roku życia znajdujących się w stadium 2 choroby. Lek rozwijano w ramach programu PRIME, wspierającego innowacyjne terapie o wysokim potencjale klinicznym.
Nowa szczepionka przeciw krztuścowi – Vacpertagen
Komitet zarekomendował dopuszczenie szczepionki Vacpertagen, zawierającej bezkomórkowy komponent krztuśca, stosowanej w profilaktyce tej wysoce zakaźnej choroby wieku dziecięcego i dorosłych.
Pierwsza terapia genowa dla zespołu Wiskotta-Aldricha – Waskyra
CHMP wydał pozytywną opinię dla Waskyra (etuvetidigene autotemcel), pierwszej terapii genowej opracowanej dla pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha – rzadką, dziedziczną chorobą dotyczącą komórek odporności i krwi, występującą niemal wyłącznie u mężczyzn.
Terapia raka prostaty – Enzalutamide Accordpharma
Pozytywnie oceniono również Enzalutamide Accordpharma, zgłoszony w ramach procedury hybrydowej. Lek przeznaczony jest do leczenia raka prostaty, a jego dokumentacja łączy dane z badań referencyjnego produktu i nowe wyniki.
Dwa leki biopodobne i jeden generyczny
Komitet wydał pozytywne opinie dla dwóch leków biopodobnych:
– Ondibta (insulin glargine) w terapii cukrzycy,
– Osqay (denosumab) stosowanego w leczeniu osteoporozy i utraty masy kostnej.
Ponadto Teduglutide Viatris (teduglutide), lek generyczny, otrzymał pozytywną opinię w terapii zespołu krótkiego jelita.
Cztery rozszerzenia wskazań terapeutycznych
CHMP zarekomendował poszerzenie zastosowania dla czterech leków obecnych w obrocie: Koselugo, Minjuvi, Veyvondi oraz Xerava. Szczegółowe zakresy rozszerzeń znajdą się w dokumentach rejestracyjnych publikowanych przez regulatora.
Wycofane wnioski o dopuszczenie do obrotu
Trzech producentów wycofało swoje zgłoszenia przed zakończeniem oceny:
– Insulin Aspart Injection (insulin aspart) – terapia cukrzycy u dorosłych i dzieci od 1. roku życia,
– Nurzigma (pridopidine) – lek rozwijany w chorobie Huntingtona,
– Ohtuvayre (ensifentrine) – lek wziewny planowany do terapii POChP.
CHMP udostępni dokumenty typu Q&A, wyjaśniające przyczyny wycofań.
Procedury ponownego rozpatrzenia
Po ponownym rozpatrzeniu wniosku dla Aqneursa (levacetylleucine) stosowanego w chorobie Niemanna-Picka typu C komitet utrzymał wcześniejsze stanowisko, że substancja nie powinna być uznana za nową substancję czynną.
Właściciel pozwolenia dla Rezurock (belumosudil) wniósł o ponowne rozpatrzenie negatywnej opinii przyjętej w październiku 2025 r. Po otrzymaniu pełnego uzasadnienia CHMP przeprowadzi re-examination i wyda ostateczne stanowisko.
Główne wnioski
- CHMP wydał 10 pozytywnych opinii, obejmujących terapie onkologiczne, genowe, diabetologiczne, diagnostyczne oraz szczepionki.
- Pozytywną opinię otrzymała pierwsza terapia genowa dla zespołu Wiskotta-Aldricha oraz pierwszy lek opóźniający rozwój cukrzycy typu 1 u pacjentów w stadium 2.
- Trzy wnioski zostały wycofane przez producentów: insulin aspart, pridopidine oraz ensifentrine.
- Trwają dwie procedury re-examination: negatywna opinia dla levacetylleucine została podtrzymana, a wniosek dla belumosudil jest ponownie analizowany.
Źródło:
- https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-10-13-november-2025
