Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) zakończył lipcowe posiedzenie, wydając 13 pozytywnych opinii w sprawie nowych leków. Rekomendacje dotyczą innowacyjnych terapii w obszarach chorób rzadkich, nowotworów, HIV oraz depresji poporodowej. Komitet opublikował także decyzje negatywne, rozszerzenia wskazań i wycofania wniosków. Poniżej przedstawiamy najważniejsze rozstrzygnięcia.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie nowe leki otrzymały pozytywną opinię CHMP w lipcu 2025 roku.
- Dlaczego leki takie jak lenacapawir, sebetralstat i zuranolon mogą zmienić praktykę kliniczną.
- Które preparaty nie otrzymały rekomendacji ze względu na brak skuteczności lub dane bezpieczeństwa.
- Jakie zmiany dotkną już zatwierdzone terapie, w tym szczepionki i inhalatory.
Leki z pozytywną opinią CHMP
Wśród leków rekomendowanych do dopuszczenia do obrotu znalazły się preparaty m.in. dla pacjentów z chorobami ultra-rzadkimi, nowotworami, zaburzeniami psychicznymi oraz zakażeniem HIV-1. Szczególnie istotne są:
- Aqneursa (levacetylleucine) – dla chorych na chorobę Niemanna-Picka typu C. To rzadka, postępująca i śmiertelna choroba genetyczna o podłożu lipidowym.
- Ekterly (sebetralstat) – pierwszy doustny lek na ostre napady dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), umożliwiający szybsze podanie i eliminujący potrzebę iniekcji.
- Romvimza (vimseltinib) – nowa opcja leczenia dla dorosłych z objawowym guzowatym zapaleniem błony maziowej.
- Tryngolza (olezarsen) – wskazany w dziedzicznym zespole chylomikronemii, związanym z ekstremalnym poziomem trójglicerydów.
- Voranigo (vorasidenib) – dla pacjentów z glejakami niskiego stopnia, w tym astrocytoma i oligodendroglioma.
Profilaktyka HIV – tylko 2 zastrzyki rocznie
CHMP zarekomendował dopuszczenie do obrotu leku Yeytuo (lenacapavir) jako środka przedekspozycyjnego (PrEP) przeciw HIV-1. Preparat będzie podawany co 6 miesięcy w formie podskórnego zastrzyku. Rozwiązanie to ma potencjał znacząco zwiększyć przestrzeganie zaleceń profilaktyki i zmniejszyć liczbę nowych zakażeń – szczególnie w grupach wysokiego ryzyka.
Nowe opcje w psychiatrii – lek na depresję poporodową
Na liście leków z pozytywną opinią znalazł się również Zurzuvae (zuranolon) – preparat przeznaczony do leczenia depresji poporodowej u dorosłych. Depresja poporodowa dotyka nawet 10–15% kobiet po porodzie, wpływając zarówno na zdrowie psychiczne matki, jak i rozwój dziecka.
Leki biologiczne i biopodobne
Komitet wydał pozytywne opinie dla czterech leków biopodobnych:
- Bildyos i Bilprevda (denosumab) – wskazania: osteoporoza, utrata masy kostnej i zapobieganie zdarzeniom kostnym w przebiegu nowotworów.
- Eyluxvi (aflibercept) – w leczeniu zwyrodnienia plamki związanego z wiekiem.
- Usrenty (ustekinumab) – leczenie łuszczycy (w tym dziecięcej) oraz chorób zapalnych jelit.
Dodatkowo, dopuszczono dwa generyki: Macitentan Accord i Macitentan AccordPharma dla pacjentów z nadciśnieniem płucnym.
Odrzucone wnioski – negatywne opinie
CHMP wydał negatywne opinie dla trzech preparatów:
- Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) – terapia genowa dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a.
- Jelrix – autologiczne komórki chrzęstne do leczenia ubytków chrząstki w kolanie.
- Nurzigma (pridopidine) – terapia dla dorosłych z chorobą Huntingtona.
Kisunla po reanalizie z szansą dla pacjentów z Alzheimerem
Po ponownej analizie danych, CHMP zarekomendował dopuszczenie do obrotu Kisunla (donanemab) u pacjentów z wczesną postacią choroby Alzheimera, bez dwóch kopii genu ApoE4.
Aktualizacje i wycofania – m.in. nowy skład szczepionek COVID-19
Wśród pozostałych decyzji CHMP:
- Zalecenie aktualizacji składu szczepionek Comirnaty i Spikevax na sezon 2025/2026 – nowe warianty LP.8.1.
- Rozszerzeń wskazań dla leków, które są już dopuszczone do obrotu w UE: Alhemo, Baqsimi, Clopidogrel Zentiva, Invokana, mResvia, Sirturo, Taltz i Tevimbra.
- Zgoda na reformulację Trixeo i Riltrava – z użyciem gazu o niskim potencjale cieplarnianym.
- Wycofanie wniosków o rejestrację trzech leków: Aplidin, Ifinwil i Nidlegy.
- Rozpoczęcie przeglądu leku Tecovirimat SIGA w związku z nowymi danymi dotyczącymi małpiej ospy (mpox).
- CHMP zatwierdził decyzję PRAC o zniesieniu ograniczeń wiekowych dla szczepionki Ixchiq przeciw chikungunya.
Główne wnioski
- CHMP zarekomendował 13 nowych leków, w tym doustny preparat na HAE (Ekterly), półroczną PrEP (lenacapawir) oraz zuranolon w depresji poporodowej.
- Trzy leki otrzymały negatywne opinie, w tym terapia genowa Elevidys oraz Nurzigma dla chorych na Huntingtona.
- Kisunla (donanemab) został ostatecznie zatwierdzony w leczeniu wczesnej postaci choroby Alzheimera u pacjentów bez dwóch kopii genu ApoE4.
- EMA zaleciła aktualizację składu szczepionek Comirnaty i Spikevax.
Źródło:
- https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-21-24-july-2025
