Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) utrzymał decyzję o zawieszeniu pozwolenia na dopuszczenie do obrotu leku Oxbryta, stosowanego w terapii anemii sierpowatej. Decyzja zapadła po analizie nowych danych klinicznych wskazujących na zwiększone ryzyko zgonów i powikłań bólowych u pacjentów przyjmujących preparat. Lek nie będzie dostępny w UE do odwołania.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego EMA podtrzymała decyzję o zawieszeniu leku Oxbryta.
- Jakie wyniki badań klinicznych przesądziły o ocenie ryzyka voxelotoru.
- Czym skutkuje zawieszenie dla lekarzy i pacjentów w UE.
- Jakie działania podjęto na poziomie regulatora europejskiego.
CHMP: ryzyko zgonu przewyższa korzyści
Decyzja CHMP to efekt przeglądu danych z dwóch najnowszych badań klinicznych. W jednym z nich, obejmującym dzieci z anemią sierpowatą narażone na udary, zmarło 8 pacjentów otrzymujących Oxbrytę, podczas gdy w grupie placebo odnotowano 2 zgony.
Drugie badanie, oceniające skuteczność preparatu w leczeniu owrzodzeń nóg, wykazało łącznie 9 zgonów wśród uczestników przyjmujących lek — w tym 8 w fazie otwartej, gdy wszyscy pacjenci byli leczeni Oxbrytą.
Oprócz zwiększonej śmiertelności, badania wykazały także większą liczbę epizodów silnego bólu, w tym kryzysów naczyniowo-okluzyjnych, u pacjentów leczonych voxelotorem (substancją czynną Oxbryty), w porównaniu do grupy placebo.
Rewizja po wrześniowym zawieszeniu
Pierwsze działania EMA podjęto już 26 września 2024 roku, kiedy to CHMP zarekomendował tymczasowe zawieszenie leku. Powodem była analiza danych rejestrowych, wskazujących na częstsze napady bólowe po włączeniu terapii. Choć ostateczne wyniki tych analiz nie potwierdziły wzrostu liczby epizodów bólu, dane z dwóch omawianych badań klinicznych okazały się rozstrzygające.
Brak możliwości ograniczenia ryzyka
W trakcie przeglądu CHMP nie zidentyfikował żadnej grupy pacjentów, dla której bilans korzyści i ryzyka stosowania Oxbryty byłby pozytywny. Nie znaleziono również skutecznych sposobów na ograniczenie ryzyk związanych ze stosowaniem leku. Mechanizm leżący u podstaw zwiększonej śmiertelności i częstości powikłań bólowych pozostaje niewyjaśniony.
Lek voxelotor wycofany z praktyki klinicznej
Zawieszenie oznacza, że Oxbryta — dostępna od 2022 roku w leczeniu hemolitycznej anemii sierpowatej u pacjentów od 12. roku życia — pozostaje niedostępna dla lekarzy i pacjentów w całej Unii Europejskiej. Preparat był dopuszczony zarówno jako monoterapia, jak i w skojarzeniu z hydroksykarbamidem.
CHMP uwzględnił w swojej decyzji opinie ekspertów klinicznych, pacjentów oraz Komitetu ds. Oceny Ryzyka w ramach Nadzoru nad Bezpieczeństwem Farmakoterapii (PRAC). Ostateczne rozstrzygnięcie należy teraz do Komisji Europejskiej, która wyda wiążącą decyzję prawną.
Główne wnioski
- EMA potwierdziła zawieszenie dopuszczenia do obrotu leku Oxbryta po analizie nowych danych klinicznych wskazujących na zwiększone ryzyko zgonów i kryzysów bólowych u pacjentów z anemią sierpowatą.
- W jednym z badań odnotowano 8 zgonów w grupie dzieci przyjmujących lek wobec 2 zgonów w grupie placebo, co miało kluczowe znaczenie dla oceny bezpieczeństwa.
- CHMP nie zidentyfikował grupy pacjentów, dla których lek przynosiłby korzyści przewyższające ryzyko, ani skutecznych metod ograniczenia niepożądanych efektów.
- Oxbryta pozostaje niedostępna w całej Unii Europejskiej, a decyzja zostanie formalnie zatwierdzona przez Komisję Europejską.
Źródło:
- https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-confirms-suspension-sickle-cell-disease-medicine-oxbryta
