W dniach 22–25 kwietnia 2025 roku odbyło się posiedzenie Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA). Podczas spotkania zarekomendowano zatwierdzenie 16 nowych terapii oraz rozszerzenie wskazań dla dziesięciu już zatwierdzonych leków. Decyzje te odzwierciedlają dynamiczny rozwój w obszarze leczenia chorób rzadkich, onkologii i nowoczesnych terapii biologicznych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie nowe terapie zyskały pozytywną opinię Europejskiej Agencji Leków w kwietniu 2025 roku.
- W jakich obszarach medycyny EMA rekomendowała nowe leki, w tym dla chorób rzadkich i onkologii.
- Jakie leki biopodobne uzyskały pozytywne rekomendacje i dlaczego to istotne dla systemu ochrony zdrowia.
- Które istniejące terapie rozszerzyły swoje wskazania i jakie wnioski zostały wycofane.
Nowe terapie zatwierdzone przez Komitet CHMP
Wśród 16 nowych rekomendowanych leków znalazły się preparaty o znaczącym potencjale terapeutycznym. Pozytywną opinię otrzymał Alyftrek (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), przeznaczony do leczenia mukowiscydozy u dzieci od 6. roku życia i dorosłych z co najmniej jedną mutacją inną niż klasy I w genie CFTR. Mukowiscydoza to choroba dziedziczna prowadząca do uszkodzeń płuc, układu pokarmowego oraz innych narządów.
Kolejnym lekiem jest Attrogy (diflunisal), wskazany do leczenia dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej – schorzenia, w którym patologiczne białka odkładają się w tkankach organizmu, w tym wokół nerwów.
Warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu otrzymał Duvyzat (givinostat), stosowany w terapii dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u dzieci od szóstego roku życia zdolnych do samodzielnego chodzenia. DMD jest rzadką i śmiertelną chorobą genetyczną prowadzącą do postępującego osłabienia mięśni.
Sephience (sepiapterin) uzyskał pozytywną opinię dla leczenia hiperfenyloalaninemii u dzieci i dorosłych z fenyloketonurią, chorobą genetyczną powodującą nadmierne gromadzenie fenyloalaniny we krwi i mózgu.
Tepezza (teprotumumab) został oceniony pozytywnie w terapii umiarkowanej do ciężkiej postaci choroby oczu Gravesa. Jest to rzadka choroba autoimmunologiczna prowadząca do zapalenia tkanek wokół oczu, dla której dotychczasowe opcje leczenia były ograniczone.
Warunkową rekomendację uzyskał także Ziihera (zanidatamab), przeznaczony dla dorosłych z nieoperacyjnym, miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym HER2-dodatnim rakiem dróg żółciowych.
Dodatkowo zatwierdzono Oczyesa (octreotide) do leczenia akromegalii, choroby skutkującej nadmiernym wzrostem kości rąk, stóp i twarzy, spowodowanym nadprodukcją hormonu wzrostu.
Nowe leki biopodobne wśród rekomendacji EMA
Komitet wydał również pozytywne opinie dla dziewięciu leków biopodobnych:
- Dazublys (trastuzumab) – stosowany w leczeniu raka piersi w stadium wczesnym i przerzutowym,
- Denbrayce, Enwylma, Vevzuo i Yaxwer (wszystkie zawierające denosumab) – przeznaczone do zapobiegania zdarzeniom kostnym u dorosłych z zaawansowanymi nowotworami oraz do leczenia olbrzymiokomórkowego guza kości,
- Denosumab BBL, Izamby, Junod i Zadenvi (również zawierające denosumab) – zatwierdzone do leczenia osteoporozy i utraty masy kostnej.
Rozwój leków biopodobnych w Europie ma kluczowe znaczenie dla zwiększenia dostępności innowacyjnych terapii i obniżenia kosztów leczenia.
Rozszerzenia wskazań terapeutycznych i ponowne rozpatrzenie wniosków
Komitet CHMP zarekomendował rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla dziesięciu istniejących leków, w tym:
- Adcetris,
- Adempas,
- Amvuttra,
- Calquence,
- Cystadrops,
- Jivi,
- Veklury,
- Vyvgart,
- Xofluza,
- szczepionki przeciwko grypie zoonotycznej Seqirus.
W odniesieniu do leku Kisunla (donanemab) stosowanego w leczeniu wczesnego stadium choroby Alzheimera, po wcześniejszej negatywnej opinii producent wnioskował o ponowne rozpatrzenie sprawy. CHMP po przeanalizowaniu nowych przesłanek wyda ostateczną rekomendację.
Wycofano natomiast wniosek o rejestrację leku Dazluma (troriluzole hydrochloride monohydrate) na spinocerebelarną ataksję typu 3 oraz wniosek o rozszerzenie wskazań dla Ngenla (somatrogon) w leczeniu dorosłych z niedoborem hormonu wzrostu.
Źródło:
- ema.europa.eu
