Europejska Agencja Leków (EMA) poinformowała 15 października 2026 r. o pozytywnej rekomendacji dla leku Rasonque (daraxonrasib), przeznaczonego do leczenia dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną linię leczenia. W badaniu III fazy mediana przeżycia całkowitego wyniosła 12,4 miesiąca w grupie otrzymującej nowy lek wobec 6,7 miesiąca u pacjentów leczonych chemioterapią. Rekomendacja Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) otwiera drogę do dopuszczenia terapii do obrotu na terenie Unii Europejskiej.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie wyniki uzyskano w badaniu III fazy leku Rasonque u pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki.
- Na czym polega mechanizm działania daraxonrasibu i dla jakich pacjentów jest przeznaczony.
- Dlaczego EMA skróciła procedurę oceny leku do mniej niż 150 dni.
- Jakie decyzje są jeszcze konieczne, aby Rasonque mógł trafić do pacjentów w Unii Europejskiej.
Rasonque – nowa opcja leczenia przerzutowego raka trzustki
Rasonque zawiera daraxonrasib, inhibitor białek RAS, które uczestniczą w regulacji wzrostu i przeżycia komórek. Mutacje genów RAS występujące w gruczolakoraku trzustki prowadzą do nieustannej aktywacji tych białek, sprzyjając niekontrolowanemu namnażaniu komórek nowotworowych. Daraxonrasib wiąże się z cyklofiliną A, tworząc kompleks oddziałujący na białka RAS i hamujący ich aktywność. Mechanizm ten prowadzi do obumierania komórek nowotworowych i spowolnienia wzrostu guza. Lek jest podawany doustnie.
Nowa terapia jest przeznaczona dla pacjentów z chorobą przerzutową, u których zastosowano już wcześniejsze leczenie. Jest to grupa chorych o niekorzystnym rokowaniu i ograniczonych możliwościach terapeutycznych, szczególnie po progresji nowotworu.
Badanie III fazy: mediana przeżycia wyniosła 12,4 miesiąca
Podstawą rekomendacji CHMP były wyniki międzynarodowego, otwartego badania klinicznego III fazy, obejmującego 500 pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki. U wszystkich uczestników doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu systemowym. U 92% badanych potwierdzono obecność mutacji RAS G12.
Wyniki wykazały przewagę daraxonrasibu nad chemioterapią w dwóch istotnych punktach końcowych:
- Mediana przeżycia całkowitego (OS) wyniosła 12,4 miesiąca w grupie Rasonque wobec 6,7 miesiąca w grupie chemioterapii.
- Mediana czasu, w którym choroba nie postępowała, wyniosła 7,2 miesiąca u pacjentów otrzymujących Rasonque, w porównaniu z 3,6 miesiąca u chorych leczonych chemioterapią.
Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi podczas stosowania Rasonque były biegunka, wysypka, zapalenie błony śluzowej jamy ustnej, nudności i wymioty.
EMA przyspieszyła ocenę leku. Procedura trwała mniej niż 150 dni
Rasonque został zakwalifikowany do projektu EMA Cancer Medicines Pathfinder, którego celem jest usprawnienie oceny innowacyjnych terapii onkologicznych odpowiadających na niezaspokojone potrzeby medyczne.
W przypadku daraxonrasibu zastosowano etapową ocenę dokumentacji (phased review). CHMP rozpoczął analizę danych na początku lipca 2026 r., jeszcze przed złożeniem kompletnego wniosku rejestracyjnego. Dokumentacja dotycząca jakości, badań nieklinicznych i klinicznych była oceniana sukcesywnie, w miarę jej przekazywania przez producenta.
Dzięki temu czas oceny skrócono do mniej niż 150 dni. Dla porównania standardowa procedura może obejmować do 210 aktywnych dni oceny, a cały proces, wraz z odpowiedziami firmy na pytania regulatora, trwa zazwyczaj około roku.
EMA zamierza wykorzystać doświadczenia z oceny Rasonque przy wdrażaniu rozwiązań przewidzianych w nowych unijnych przepisach farmaceutycznych.
Rak trzustki w Polsce. Około 4 tys. nowych przypadków rocznie
Gruczolakorak stanowi do 90% nowotworów złośliwych trzustki. Zachorowalność zwiększa się wraz z wiekiem, a ponad 80% przypadków dotyczy osób po 55. roku życia. Choroba najczęściej rozpoznawana jest w siódmej i ósmej dekadzie życia. W Polsce każdego roku diagnozuje się około 4 tys. nowych przypadków raka trzustki. Liczba zachorowań rośnie, a średni wiek pacjentów się obniża.
Szczególnie trudna pozostaje sytuacja osób z chorobą przerzutową, u których doszło do progresji pomimo wcześniejszego leczenia. Dostępne schematy chemioterapii mają ograniczoną skuteczność i mogą wiązać się ze znaczną toksycznością.
Kiedy Rasonque będzie dostępny dla pacjentów w UE?
Pozytywna opinia CHMP nie jest jeszcze równoznaczna z dopuszczeniem leku do obrotu. Rekomendacja zostanie przekazana Komisji Europejskiej, która ma rozpatrzyć wniosek w przyspieszonym trybie.
Jeżeli Komisja wyda pozwolenie na dopuszczenie Rasonque do obrotu, będzie ono obowiązywać na terenie całej Unii Europejskiej.
Kolejnym etapem będą krajowe decyzje dotyczące ceny i refundacji. W Polsce ewentualne finansowanie daraxonrasibu ze środków publicznych będzie wymagało odrębnych rozstrzygnięć. EMA nie podała terminu, w którym terapia mogłaby stać się dostępna dla polskich pacjentów.
Główne wnioski
- EMA rekomenduje dopuszczenie do obrotu leku Rasonque (daraxonrasib) dla dorosłych pacjentów z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki po co najmniej jednej wcześniejszej linii leczenia.
- Mediana przeżycia całkowitego wyniosła 12,4 miesiąca w grupie Rasonque wobec 6,7 miesiąca u pacjentów otrzymujących chemioterapię. W badaniu III fazy uczestniczyło 500 chorych.
- EMA skróciła ocenę leku do mniej niż 150 dni dzięki etapowej analizie dokumentacji w ramach projektu Cancer Medicines Pathfinder.
- O dopuszczeniu Rasonque do obrotu w UE zdecyduje Komisja Europejska. Kwestie ceny i refundacji będą następnie rozstrzygane przez poszczególne państwa członkowskie.
Źródło:
- https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-authorisation-rasonque-metastatic-pancreatic-cancer
