Europejska Agencja Leków (EMA) rozpoczęła fazowy przegląd (rolling review) daraksonrasibu – eksperymentalnego leku przeznaczonego do leczenia pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu. Decyzja została podjęta przez Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie wyników badania III fazy. Zastosowanie przeglądu fazowego ma skrócić czas oceny terapii i przyspieszyć dostęp pacjentów do innowacyjnych metod leczenia, przy zachowaniu obowiązujących standardów dotyczących jakości, bezpieczeństwa i skuteczności.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym jest przegląd fazowy (rolling review) i dlaczego EMA zastosowała go wobec daraksonrasibu,
- Jakie znaczenie może mieć daraksonrasib dla pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki po wcześniejszym leczeniu,
- Dlaczego przerzutowy rak trzustki pozostaje chorobą o bardzo ograniczonych możliwościach terapeutycznych,
- W jaki sposób EMA przyspiesza ocenę innowacyjnych terapii onkologicznych, zachowując wymagania dotyczące jakości, bezpieczeństwa i skuteczności.
EMA rozpoczęła fazowy przegląd daraksonrasibu
Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków rozpoczął ocenę daraksonrasibu w ramach procedury określanej jako rolling review, czyli przeglądu fazowego. Mechanizm ten umożliwia stopniową analizę kolejnych części dokumentacji dotyczącej leku jeszcze przed złożeniem pełnego wniosku o dopuszczenie do obrotu. W praktyce oznacza to, że eksperci EMA oceniają dane:
- jakościowe,
- niekliniczne,
- kliniczne,
w miarę ich udostępniania przez producenta. Pozwala to skrócić czas potrzebny na końcową ocenę leku po złożeniu kompletnej dokumentacji.
Czym jest daraksonrasib?
Daraksonrasib jest rozwijany jako terapia dla pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, u których wcześniejsze leczenie okazało się nieskuteczne i doszło do progresji choroby. To grupa chorych, która obecnie dysponuje bardzo ograniczonymi możliwościami terapeutycznymi.
Według EMA średnia przewidywana długość życia pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki po niepowodzeniu wcześniejszego leczenia wynosi około 6 miesięcy. Z tego względu istnieje pilna potrzeba opracowania nowych skutecznych terapii.
Decyzję oparto na wynikach badania III fazy
Rozpoczęcie przeglądu fazowego było możliwe dzięki wynikom badania klinicznego III fazy. W badaniu porównano skuteczność daraksonrasibu z chemioterapią u pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki.
To właśnie wyniki tego badania stanowiły podstawę do rozpoczęcia wcześniejszej oceny przez EMA. Jednocześnie producent będzie przekazywał kolejne dane dotyczące jakości, bezpieczeństwa oraz skuteczności leku, które będą sukcesywnie analizowane przez ekspertów Agencji.
Rak trzustki nadal należy do nowotworów o najgorszym rokowaniu
Rak trzustki pozostaje jednym z najbardziej agresywnych nowotworów złośliwych. W przypadku choroby przerzutowej rokowanie jest szczególnie niekorzystne, zwłaszcza u pacjentów, u których doszło do progresji po wcześniejszym leczeniu.
Możliwości terapeutyczne na tym etapie są ograniczone, dlatego każda nowa terapia budzi duże zainteresowanie środowiska medycznego. EMA podkreśla, że właśnie z powodu ogromnej niezaspokojonej potrzeby medycznej daraksonrasib został objęty przyspieszoną ścieżką oceny.
Lek został uznany za priorytet w projekcie Cancer Medicines Pathfinder
Daraksonrasib został zakwalifikowany do programu Cancer Medicines Pathfinder, prowadzonego przez Europejską Agencję Leków. Program wspiera rozwój terapii, które mogą odpowiadać na najważniejsze niezaspokojone potrzeby medyczne w onkologii.
Dzięki temu lek uzyskał możliwość wcześniejszego rozpoczęcia procesu oceny jeszcze przed formalnym złożeniem pełnego wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu.
Rolling review ma przyspieszyć dostęp do nowych terapii
Procedura rolling review została opracowana po to, aby skrócić czas potrzebny na ocenę najbardziej obiecujących produktów leczniczych. W odróżnieniu od standardowego procesu producent nie musi czekać na skompletowanie całej dokumentacji. Poszczególne pakiety danych są oceniane sukcesywnie. Takie rozwiązanie:
- skraca końcowy etap oceny,
- pozwala wcześniej identyfikować ewentualne pytania ekspertów,
- może przyspieszyć wydanie opinii CHMP.
Jednocześnie EMA podkreśla, że wszystkie leki oceniane w tym trybie muszą spełniać identyczne wymagania dotyczące jakości, bezpieczeństwa oraz skuteczności jak produkty oceniane standardową ścieżką.
Przegląd daraksonrasibu będzie testem nowych rozwiązań unijnego prawa farmaceutycznego
Ocena daraksonrasibu ma również znaczenie dla przyszłości europejskiego systemu rejestracji leków. EMA wskazuje, że proces ten będzie jednym z pierwszych praktycznych przykładów rozwiązań przewidzianych w reformie unijnego prawa farmaceutycznego.
Nowe przepisy mają zwiększyć wykorzystanie przeglądów fazowych przy ocenie innowacyjnych terapii, szczególnie wtedy, gdy dotyczą one chorób o wysokim niezaspokojonym zapotrzebowaniu medycznym. Celem jest stworzenie bardziej elastycznego i sprawniejszego systemu oceny nowych leków.
Daraksonrasib posiada status leku sierocego
Dodatkowym potwierdzeniem znaczenia rozwijanej terapii jest przyznanie daraksonrasibowi statusu leku sierocego. Europejska Agencja Leków nadała takie oznaczenie 20 kwietnia 2026 roku. Status ten przysługuje terapiom opracowywanym w leczeniu rzadkich chorób lub schorzeń, dla których dostępne możliwości terapeutyczne są ograniczone.
Jak długo potrwa ocena?
EMA podkreśla, że obecnie nie można przewidzieć dokładnego terminu zakończenia procesu. Mimo to oczekuje się, że całkowity czas oceny będzie krótszy niż w standardowej procedurze, ponieważ znaczna część analiz zostanie wykonana jeszcze przed formalnym złożeniem kompletnego wniosku o dopuszczenie do obrotu.
EMA rozważa podobne procedury dla kolejnych terapii
Europejska Agencja Leków zapowiada, że w przyszłości możliwość zastosowania przeglądu fazowego będzie analizowana również w przypadku innych rozwijanych leków. Każdy przypadek będzie oceniany indywidualnie. Pod uwagę będą brane przede wszystkim:
- potencjał terapii do zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych,
- znaczenie dla zdrowia publicznego,
- poziom innowacyjności,
- możliwość rzeczywistego przyspieszenia procesu oceny.
Wspólna ocena kliniczna będzie prowadzona niezależnie
EMA przypomina również, że daraksonrasib podlega przepisom unijnego rozporządzenia dotyczącego oceny technologii medycznych (HTA). Oznacza to, że równolegle będzie prowadzona wspólna ocena kliniczna koordynowana przez Sekretariat HTA przy Komisji Europejskiej. Proces ten pozostaje jednak niezależny od procedury oceny prowadzonej przez EMA i nie wpływa na decyzję dotyczącą pozwolenia na dopuszczenie leku do obrotu.
Główne wnioski
- Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) rozpoczął przegląd fazowy daraksonrasibu – eksperymentalnego leku dla pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu.
- Decyzję o rozpoczęciu procedury oparto na wynikach badania III fazy, w którym porównano daraksonrasib z chemioterapią u wcześniej leczonych pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki.
- Daraksonrasib został uznany za terapię priorytetową w programie Cancer Medicines Pathfinder oraz otrzymał status leku sierocego w Unii Europejskiej 20 kwietnia 2026 r.
- EMA podkreśla, że choć rolling review może skrócić czas oceny i przyspieszyć dostęp pacjentów do nowych terapii, lek nadal musi spełnić takie same wymagania dotyczące jakości, bezpieczeństwa i skuteczności jak wszystkie inne produkty lecznicze.
Źródło:
- https://www.euronews.com/health/2026/07/07/scientists-find-new-way-to-fight-antibiotic-resistant-bacteria
