Cząsteczka iQ-007, opracowana przez naukowców z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum, pomyślnie zakończyła I fazę badań klinicznych. W randomizowanym, podwójnie zaślepionym i kontrolowanym placebo badaniu uczestniczyło 72 zdrowych ochotników. Oceniano bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę kandydata na lek. Według przekazanych wyników iQ-007 była dobrze tolerowana, a uzyskane dane wspierają jej dalszy rozwój kliniczny.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak przebiegała I faza badań klinicznych iQ-007 z udziałem 72 zdrowych ochotników.
- Jakie wyniki dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji cząsteczki uzyskano.
- Jak działa iQ-007 i gdzie rozpoczęła się historia jej rozwoju.
- Dlaczego iQ-007 jest rozwijana w kierunku chorób neurologicznych.
72 zdrowych ochotników otrzymało iQ-007
Badanie I fazy przeprowadzono na przełomie 2025 i 2026 roku. Uczestniczyło w nim 72 zdrowych ochotników, którym podawano pojedyncze oraz wielokrotne dawki iQ-007. Taki schemat pozwolił ocenić cząsteczkę również przy dłuższej ekspozycji.
Badanie było randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo. Zwiększenie dawki następowało po analizie danych uzyskanych u uczestników otrzymujących wcześniejsze dawki.
Głównym celem tego etapu rozwoju nie jest jeszcze wykazanie skuteczności terapii u pacjentów. I faza służy przede wszystkim ocenie bezpieczeństwa i tolerancji badanego produktu oraz jego zachowania w organizmie człowieka.
W przypadku iQ-007 analizowano profil bezpieczeństwa, tolerancję oraz farmakokinetykę. Jak informuje Uniwersytet Jagielloński Collegium Medicum, uzyskane wyniki wskazują na dobrą tolerancję cząsteczki, a jej właściwości farmakologiczne pozwalają kontynuować rozwój kliniczny.
– Zakończenie fazy I badań klinicznych stanowi istotny krok w kierunku opracowania innowacyjnej terapii ukierunkowanej na patomechanizmy związane z nadmierną aktywnością układu glutaminergicznego – mówi prof. Krzysztof Kamiński z Wydziału Farmaceutycznego UJ CM.
iQ-007 powstała w laboratorium UJ CM
Historia cząsteczki rozpoczęła się w Katedrze Chemii Farmaceutycznej Wydziału Farmaceutycznego UJ CM. Zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego prowadził badania nad nowymi możliwościami leczenia chorób neurologicznych, koncentrując się na glutaminianie – głównym neuroprzekaźniku pobudzającym w ośrodkowym układzie nerwowym.
Efektem tych prac była iQ-007, określana jako pierwsza w swojej klasie cząsteczka działająca poprzez allosteryczną aktywację transportera EAAT2. Mechanizm ten ma wspierać za pośrednictwem astrocytów naturalne usuwanie glutaminianu z mózgu. Nadmierne stężenie tego neuroprzekaźnika może prowadzić do uszkodzenia komórek nerwowych i ma znaczenie m.in. w padaczce oraz chorobach neurodegeneracyjnych.
W 2020 roku Uniwersytet Jagielloński, za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, udzielił licencji na wynalazek amerykańskiej firmie biotechnologicznej iQure Pharma. Dalsze prace prowadzono we współpracy firmy z naukowcami UJ CM oraz polskimi i zagranicznymi ośrodkami badawczymi.
Przed rozpoczęciem badań u ludzi cząsteczka przeszła etap badań przedklinicznych. Oceniano jej działanie w modelach eksperymentalnych i bezpieczeństwo, a także przygotowywano postać produktu odpowiednią do zastosowania w badaniu klinicznym.
FDA nadała iQ-007 status leku sierocego w zespole Dravet
Na początku 2025 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała iQ-007 status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet – rzadkiej i ciężkiej postaci padaczki rozpoczynającej się w dzieciństwie.
Dwa miesiące później iQure Pharma rozpoczęła I fazę rozwoju klinicznego po uzyskaniu pozytywnej opinii australijskiego Human Research Ethics Committee. Było to pierwsze badanie iQ-007 z udziałem ludzi.
Zainteresowanie cząsteczką nie ogranicza się do padaczki. Projekt otrzymał również grant The Michael J. Fox Foundation na rozwój programu badań dotyczącego potencjalnego zastosowania iQ-007 w chorobie Parkinsona.
Główne wnioski
- iQ-007 pomyślnie zakończyła I fazę badań klinicznych z udziałem 72 zdrowych ochotników.
- W badaniu oceniano bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę, a uzyskane wyniki wskazują na dobrą tolerancję iQ-007.
- Cząsteczka opracowana na Wydziale Farmaceutycznym UJ CM działa poprzez allosteryczną aktywację transportera EAAT2.
- FDA przyznała iQ-007 status leku sierocego w zespole Dravet, a projekt otrzymał także grant The Michael J. Fox Foundation na badania dotyczące potencjalnego zastosowania w chorobie Parkinsona.
Źródło:
- https://cm-uj.krakow.pl/historia-jednej-czasteczki/
