Poszukiwanie terapii, które nie tylko łagodzą objawy, ale także wpływają na przebieg choroby Parkinsona, pozostaje jednym z największych wyzwań współczesnej neurologii. Nowy grant przyznany przez The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) może przyspieszyć rozwój innowacyjnego podejścia terapeutycznego opartego na modulacji transportera EAAT2. W centrum projektu znajduje się cząsteczka iQ-007, opracowana przez naukowców z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum i rozwijana przez amerykańską firmę biotechnologiczną iQure Pharma.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym jest cząsteczka iQ-007 i dlaczego budzi zainteresowanie ekspertów zajmujących się chorobą Parkinsona,
- Dlaczego transporter EAAT2 może stać się nowym celem terapeutycznym w leczeniu chorób neurodegeneracyjnych,
- Jakie znaczenie ma grant The Michael J. Fox Foundation dla rozwoju innowacyjnej terapii,
- Jak polskie odkrycie naukowe trafiło do międzynarodowych badań klinicznych.
Grant MJFF wspiera rozwój nowej strategii leczenia choroby Parkinsona
Amerykańska firma biotechnologiczna iQure Pharma poinformowała o uzyskaniu prestiżowego grantu badawczego przyznanego przez The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF). Finansowanie zostanie przeznaczone na rozwój programu terapeutycznego wykorzystującego modulację funkcji transportera EAAT2 u pacjentów z chorobą Parkinsona.
Projekt koncentruje się na ocenie wpływu regulacji poziomu glutaminianu w mózgu na funkcjonowanie układu nerwowego oraz identyfikacji biomarkerów, które pozwolą wytypować osoby mogące odnieść największe korzyści z nowej terapii.
Czym jest iQ-007?
iQ-007 to innowacyjny modulator transportera EAAT2 odpowiadającego za regulację poziomu glutaminianu w ośrodkowym układzie nerwowym. Glutaminian jest jednym z najważniejszych neuroprzekaźników, jednak jego nadmiar może prowadzić do uszkodzenia neuronów. Zaburzenia wychwytu glutaminianu są uznawane za jeden z mechanizmów uczestniczących w rozwoju wielu chorób neurodegeneracyjnych, w tym choroby Parkinsona.
iQ-007 działa jako pierwszy w swojej klasie allosteryczny aktywator EAAT2 rozwijany w badaniach klinicznych. Mechanizm działania koncentruje się na astrocytach – komórkach podporowych układu nerwowego – i ma na celu przywrócenie prawidłowej równowagi glutaminianowej. Eksperci podkreślają, że jest to zupełnie inne podejście niż klasyczne terapie stosowane obecnie u pacjentów z chorobą Parkinsona, które przede wszystkim uzupełniają niedobór dopaminy i łagodzą objawy.
Polska innowacja z międzynarodowym potencjałem
Historia iQ-007 rozpoczęła się na Wydziale Farmaceutycznym Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum. Cząsteczka została opracowana przez zespół kierowany przez prof. Krzysztofa Kamińskiego. W 2020 roku technologia została skomercjalizowana przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencję otrzymała amerykańska firma iQure Pharma. Od tego momentu rozwój projektu odbywa się we współpracy przedsiębiorstwa biotechnologicznego z naukowcami UJ CM, co stanowi przykład skutecznego transferu wiedzy akademickiej do sektora badań klinicznych i przemysłu.
Nie tylko choroba Parkinsona. iQ-007 rozwijany także w innych wskazaniach
Potencjał terapeutyczny cząsteczki wykracza poza leczenie choroby Parkinsona. iQ-007 rozwijany jest również jako kandydat na lek w takich schorzeniach jak:
- padaczka lekooporna,
- stwardnienie zanikowe boczne (ALS),
- migrena.
Rozwój programu już wcześniej przyniósł istotne osiągnięcia regulacyjne. W styczniu ubiegłego roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) nadała iQ-007 status leku sierocego w leczeniu zespołu Dravet. Trzy miesiące później Human Research Ethics Committee w Australii wyraziła zgodę na rozpoczęcie pierwszej fazy badań klinicznych z udziałem zdrowych ochotników.
Dlaczego modulacja EAAT2 może zmienić leczenie chorób neurodegeneracyjnych?
Coraz więcej badań wskazuje, że zaburzenia homeostazy glutaminianu odgrywają istotną rolę w procesach neurodegeneracyjnych. EAAT2 odpowiada za usuwanie nadmiaru glutaminianu z przestrzeni międzykomórkowej, chroniąc neurony przed toksycznym działaniem tego neuroprzekaźnika.
Poprawa funkcji transportera może ograniczać procesy prowadzące do obumierania komórek nerwowych i tym samym wpływać nie tylko na objawy, ale również na postęp choroby. Jeżeli wyniki badań potwierdzą skuteczność tej strategii, modulacja EAAT2 może stać się jednym z najbardziej obiecujących kierunków rozwoju terapii neuroprotekcyjnych.
Profesor Krzysztof Kamiński: potrzebne są terapie modyfikujące przebieg choroby
Przyznanie grantu MJFF zostało pozytywnie ocenione przez twórców technologii.
Pacjenci cierpiący na chorobę Parkinsona potrzebują leków, które będą w stanie istotnie spowolnić lub modyfikować przebieg choroby. Opracowanie takiej terapii byłoby prawdziwym przełomem w jej leczeniu – podkreśla profesor Kamiński.
The Michael J. Fox Foundation – światowy lider finansowania badań nad chorobą Parkinsona
The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research jest największą na świecie organizacją non profit finansującą badania nad chorobą Parkinsona. Fundacja została założona w 2000 roku przez aktora Michaela J. Foxa, który sam choruje na tę chorobę. Jej działalność koncentruje się na wspieraniu innowacyjnych terapii, rozwoju biomarkerów oraz nowych metod diagnostycznych, a także przyspieszaniu wdrażania wyników badań do praktyki klinicznej.
Do tej pory organizacja przeznaczyła na projekty badawcze ponad 2,5 miliarda dolarów, stając się jednym z najważniejszych partnerów wspierających rozwój nowoczesnych terapii neurologicznych na świecie.
Główne wnioski
- iQure Pharma otrzymała prestiżowy grant The Michael J. Fox Foundation na rozwój terapii choroby Parkinsona wykorzystującej modulację transportera EAAT2.
- Cząsteczka iQ-007 została opracowana przez naukowców Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum i jest pierwszym w swojej klasie allosterycznym aktywatorem EAAT2 rozwijanym klinicznie.
- Projekt ma na celu nie tylko ocenę skuteczności terapii, ale także identyfikację biomarkerów, które pozwolą wybrać pacjentów odnoszących największe korzyści z leczenia.
- Grant MJFF potwierdza międzynarodowy potencjał polskich badań oraz rosnące znaczenie modulacji EAAT2 jako nowego kierunku leczenia chorób neurodegeneracyjnych.
Źródło:
- https://www.uj.edu.pl/wiadomosci/-/journal_content/56_INSTANCE_d82lKZvhit4m/10172/161167140
