16 stycznia 2025 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007, opracowanej przez zespół prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego Collegium Medicum (UJ CM). iQ-007 to pierwszy w swojej klasie kandydat na lek przeciwpadaczkowy, stworzony z myślą o leczeniu Zespołu Draveta – jednej z najcięższych form padaczki genetycznej.
Otrzymanie statusu leku sierocego otwiera drzwi do szybszego rozwoju i rejestracji leku w USA, może to zmienić życie wielu pacjentów cierpiących na rzadkie choroby neurologiczne.
iQ-007 – co oznacza status leku sierocego?
Status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD) przyznawany przez FDA ma na celu wsparcie rozwoju terapii dla chorób rzadkich. Tego rodzaju leki są przeznaczone dla schorzeń dotykających mniej niż 5 na 10 tysięcy osób. Przyznanie ODD wiąże się z szeregiem korzyści, takich jak:
- uproszczona i szybsza procedura rejestracyjna,
- możliwość skorzystania z naukowego doradztwa FDA,
- dodatkowy okres wyłączności rynkowej po rejestracji,
- wydłużenie ochrony patentowej.
Wprowadzenie iQ-007 na rynek amerykański może stać się kluczowym krokiem w walce z Zespołem Draveta, a także potencjalnie innymi chorobami neurologicznymi.
Zespół Draveta – wyzwanie dla medycyny
Zespół Draveta to rzadka, genetyczna forma encefalopatii padaczkowej, diagnozowana już we wczesnym dzieciństwie. Choroba spowodowana mutacją genu SCN1A prowadzi do ciężkich, lekoopornych napadów padaczkowych, znacząco wpływając na rozwój psychoruchowy dziecka.
Jak podkreśla prof. Krzysztof Kamiński:
Biorąc pod uwagę, jak trudna w leczeniu jest ta choroba, a także jej nieodwracalne skutki w rozwoju dziecka, istnieje nieustanne zapotrzebowanie na nowe – przede wszystkim skuteczniejsze, ale i lepiej tolerowane – leki do terapii zespołu Draveta. Nowatorski mechanizm działania iQ-007 oraz dotychczas uzyskane wyniki wskazują na jego użyteczność również w tym niezwykle uciążliwym zespole padaczkowym. Ponadto, jego dobra tolerancja, a w szczególności brak senności, otępienia i zaburzeń pamięci, dają nadzieję na wprowadzenie nowej skutecznej i bezpiecznej terapii innych rodzajów napadów u dzieci.
Nowatorski mechanizm działania iQ-007
Cząsteczka iQ-007 wyróżnia się unikalnym mechanizmem działania, który polega na redukcji nadmiaru glutaminianu w przestrzeni synaptycznej mózgu. Glutaminian, jako główny neuroprzekaźnik pobudzający, odgrywa kluczową rolę w funkcjonowaniu ośrodkowego układu nerwowego, jednak jego patologiczny nadmiar prowadzi do wielu chorób neurologicznych.
iQ-007 może nie tylko pomóc pacjentom z Zespołem Draveta, ale także stanowić innowacyjne podejście do terapii innych schorzeń, takich jak:
- choroba Alzheimera,
- choroba Parkinsona,
- stwardnienie rozsiane,
- udary mózgu,
- depresja i zaburzenia lękowe
- autyzmu,
- uzależnień.
Droga do komercjalizacji i rozwoju
Cząsteczka iQ-007 została skomercjalizowana w 2020 roku przez Uniwersytet Jagielloński za pośrednictwem Centrum Transferu Technologii CITTRU, a licencja trafiła do iQure Pharma Inc. Faza przedkliniczna została zrealizowana przez dział R&D iQure we współpracy z zespołem badawczym UJ CM, a finansowanie zapewnił kapitał typu Venture Funding z USA, Niemiec i Wielkiej Brytanii.
Źródło:
- cm-uj.krakow.pl
