Jedno z najważniejszych centrów hematoonkologii dziecięcej w Europie – Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu – osiągnęło symboliczny, 50. zabieg podania komórek CAR-T u pacjenta pediatrycznego. Ośrodek notuje wyniki leczenia przewyższające wiele czołowych klinik światowych, a rozwój terapii obejmuje dziś także projekty akademickie dla dorosłych chorych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak wygląda pełna ścieżka terapii CAR-T u dzieci, od kwalifikacji po podanie komórek.
- Jakie wyniki leczenia osiąga wrocławski ośrodek i dlaczego przewyższają one zagraniczne dane.
- Jak rozwijane są terapie genowe i projekty CAR-T dla dorosłych pacjentów.
- Dlaczego Akademickie CAR-T mogą zwiększyć dostępność leczenia w Polsce.
50. pacjentka i nowy etap leczenia najmłodszych
50. pacjentką była 9-letnia dziewczynka z Katowic, u której po transplantacji szpiku doszło do nawrotu ostrej białaczki limfoblastycznej. Zespół pod kierownictwem prof. Krzysztofa Kałwaka od lat stosuje CAR-T coraz wcześniej w przebiegu choroby, jeszcze przed kolejnymi wznowami. Oznacza to realną szansę na trwałą remisję u pacjentów, którzy wcześniej nie mieli dostępu do takiej możliwości.
Proces przygotowania do terapii obejmuje pobranie limfocytów T, ich wysyłkę do zagranicznego laboratorium oraz kilkutygodniowe leczenie pomostowe zmniejszające liczbę blastów. Bezpośrednio przed wlewem stosuje się chemioterapię limfodeplecyjną, tworząc warunki do przyjęcia „uzbrojonych” komórek.
– To są dwa małe woreczki po 5-10 mililitrów, które są na wagę życia – podkreśla prof. Krzysztof Kałwak.
Całą procedurę wrocławski zespół ma perfekcyjnie wypracowaną – każdy etap jest standaryzowany i prowadzony przy wsparciu ośrodków macierzystych pacjentów.
Od pierwszego Olka do dzisiejszych standardów
Wrocław był pierwszym miejscem w Polsce, gdzie 3 marca 2020 r. podano CAR-T dziecku. Pierwszym pacjentem był chłopiec, który przez 7 lat zmagał się z nawrotową chorobą mimo licznych terapii. Po trzech miesiącach od podania uzyskał minimalną chorobę resztkową na poziomie niewykrywalnym i funkcjonuje dziś bez cech wznowy. Nadal otrzymuje immunoglobuliny, co wynika z długotrwałej aktywności komórek CAR-T – podobnie jak w najstarszym opisanym przypadku na świecie.
– To jest tak zwany pożądany objaw uboczny. Zresztą najstarsza na świecie pacjentka, Emily Whitehead leczona w 2012 roku, ma to samo – cały czas ma komórki CAR-T w sobie. Z dotychczasowych obserwacji wynika, że większość pacjentów bardzo długo utrzymuje te namnożone komórki w swoim organizmie. Olek już prawie 6 lat – mówi dr Monika Mielcarek-Siedziuk, pediatra, transplantolog dziecięcy, lekarka, która wykonała aferezy u wszystkich dzieci poddawanych terapii CAR-T.
W kolejce do leczenia jest już grupa kolejnych dzieci. Najbliższe podanie zaplanowano na koniec grudnia, następne – na początek 2026 r.
Skuteczność wyższa niż w czołowych ośrodkach zagranicznych
USK we Wrocławiu to dziś jeden z największych europejskich ośrodków terapii komórkowej w pediatrii. Spośród 50 dzieci leczonych dotąd CAR-T, aż 47 miało ostrą białaczkę limfoblastyczną B-komórkową, a troje oporne chłoniaki złośliwe. Pierwsza dziesiątka została leczona jeszcze przed refundacją – dzięki środkom zebranym w ramach publicznych zbiórek.
Skuteczność, którą przedstawia zespół prof. Kałwaka, robi wrażenie: 3-letnie przeżycie całkowite w całej grupie wynosi ok. 82%, a u pacjentów z nawrotem po transplantacji aż 87%. Dwuletenie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66%, czyli wynik o 16% wyższy niż notowany w porównywalnej grupie amerykańskiej.
Poza Wrocławiem terapię CAR-T w pediatrycznych białaczkach wykonuje tylko ośrodek w Bydgoszczy, z 8 dotychczas leczonymi pacjentami.
Genowe terapie przyszłości
Klinika rozwija równolegle kolejne projekty. Zespół ma już na koncie terapię genową w rzadkim niedoborze odporności RAG1-SCID. Ośrodek przygotowuje się także do akredytacji dla leczenia leukodystrofii metachromatycznej oraz planuje wprowadzenie CAR-T w opornym nerwiaku zarodkowym współczulnym we współpracy z partnerami we Włoszech.
Nowa ścieżka dla dorosłych pacjentów
W sierpniu 2025 r. zespół Kliniki Hematologii, Nowotworów Krwi i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, kierowany przez prof. Tomasza Wróbla, po raz pierwszy w kraju podał pacjentowi dorosłemu komórki CAR-T wytworzone całkowicie w ramach ośrodka akademickiego. Projekt wspiera Agencja Badań Medycznych oraz prywatni darczyńcy.
Dzięki lokalnej produkcji skraca się czas od aferezy do podania – nawet o połowę – a koszty są znacznie niższe niż w terapii komercyjnej. Otwiera to drogę dla chorych, którzy nie spełniają kryteriów refundacyjnych, np. ze względu na wiek lub rzadki podtyp chłoniaka.
Pierwszym pacjentem był mężczyzna z nawrotowym chłoniakiem. Badanie obejmie od 9 do 18 osób rekrutowanych z całej Polski w ciągu około półtora roku. Do programu kierują zwykle ośrodki prowadzące leczenie tych chorych.
Główne wnioski
- USK we Wrocławiu wykonał już 50 terapii CAR-T u dzieci – to jeden z największych ośrodków w Europie w zakresie pediatrycznych terapii komórkowych.
- Skuteczność leczenia należy do najwyższych: 3-letnie przeżycie całkowite wynosi ok. 82%, a u dzieci po nawrocie po transplantacji aż 87%.
- Dwuletenie przeżycie wolne od wznowy przekracza 66%, co oznacza wynik o 16% wyższy w porównaniu z publikowanymi danymi amerykańskimi.
- We Wrocławiu rozwijane są zarówno terapie genowe, jak i Akademickie CAR-T, które skracają czas wytworzenia komórek i mogą zwiększyć dostęp do nowoczesnego leczenia dorosłych pacjentów.
Źródło:
- https://usk.wroc.pl/index.php?option=com_content&view=article&id=4350Itemid=28
