Lekarze z Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach jako pierwsi na świecie zastosowali allogeniczne komórki CAR-T u chorej na twardzinę układową w ramach badania klinicznego fazy I. To przełomowy moment dla immunoterapii, bo po raz pierwszy technologia CAR-T została użyta w tak zaawansowanej postaci nie u pacjenta onkologicznego, ale z chorobą autoimmunologiczną wymagającą pilnej interwencji. Terapię podano 44-letniej pacjentce z województwa śląskiego w ramach projektu sponsorowanego przez Bristol-Myers Squibb.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak doszło do pierwszego na świecie podania allogenicznych komórek CAR-T pacjentce z twardziną układową.
- Dlaczego zastosowanie allogenicznych CAR-T może zmienić leczenie chorób autoimmunologicznych.
- Jakie doświadczenia i dane kliniczne stoją za podaniem CAR-T poza onkologią.
- Jak wygląda współpraca ośrodków z Gliwic i Bytomia oraz jakie są kolejne kroki badań.
CAR-T poza onkologią – nowe otwarcie dla immunoterapii
Gliwicki ośrodek od lat należy do krajowych pionierów terapii CAR-T. Takie leczenie wykonano tam już u 74 osób z nowotworami hematologicznymi. Teraz technologia została użyta w innym wskazaniu – u chorej na twardzinę układową, która prowadzi do włóknienia skóry i narządów oraz uszkodzeń naczyń.
W badaniu wykorzystano komórki CAR-T produkowane nowatorską metodą. Jak podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w gliwickim oddziale NIO-PIB, prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, klasyczna procedura polega na modyfikowaniu limfocytów pacjenta:
– CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T – najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej – tłumaczy profesor.
Terapia jest obecnie zarejestrowana wyłącznie dla chorób układu krwiotwórczego, ale badania nad jej wykorzystaniem w nowotworach litych i chorobach autoimmunologicznych dynamicznie przyspieszają.
Wyniki wcześniejszych terapii u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi
Wstępne dane z badań światowych są wyjątkowo obiecujące. Dotyczy to m.in. tocznia rumieniowatego układowego, idiopatycznych miopatii zapalnych oraz twardziny układowej.
– Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy. Badania kliniczne w tym zakresie są w toku – podkreśla prof. Giebel.
Dlaczego allogeniczne CAR-T to tak duża zmiana?
Dotychczas wykorzystywano komórki autologiczne – produkowane z limfocytów samego pacjenta. To proces obciążający system, czasochłonny i wymagający rozbudowanej infrastruktury. Rośnie również zapotrzebowanie, a wiele ośrodków działa już na granicy swoich możliwości.
Dlatego w badaniach pojawiła się alternatywa: komórki pozyskiwane od zdrowych dawców, modyfikowane tak, by uniknąć odrzucenia.
– Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek. Takie podejście może sprostać rosnącemu zapotrzebowaniu i wyzwaniom logistycznym w terapii CAR-T – wyjaśnia prof. Giebel.
Właśnie taką formę – gotowy produkt, nigdy wcześniej niestosowany u ludzi – podano pacjentce w Gliwicach 6 października 2025 r.
Współpraca hematologów i reumatologów
Po dwutygodniowej obserwacji pacjentka została wypisana do domu w dobrym stanie. Teraz pozostaje pod kontrolą Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który zakwalifikował ją do badania.
– Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia – podkreśla dr n. med. Aleksandra Zoń-Giebel, kierownik Oddziału Reumatologii i Rehabilitacji w bytomskim szpitalu, prywatnie żona prof. Sebastiana Giebla.
Bytomscy reumatolodzy zakwalifikowali już kolejną pacjentkę z twardziną układową. Jej infuzję zaplanowano jeszcze w tym miesiącu.
Główne wnioski
- Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach jako pierwszy na świecie podał allogeniczne CAR-T pacjentce z twardziną układową w ramach badania klinicznego fazy I.
- Terapia wykorzystuje gotowy produkt CAR-T od dawcy, wcześniej nigdy niestosowany u ludzi, co może uprościć i przyspieszyć dostępność immunoterapii komórkowej.
- 44-letnia pacjentka po dwutygodniowej obserwacji została wypisana do domu i pozostaje pod stałą kontrolą reumatologiczną w Bytomiu.
- Bytomski ośrodek zakwalifikował już kolejną pacjentkę do podania eksperymentalnych allogenicznych CAR-T, a infuzję zaplanowano w tym miesiącu.
Źródło:
- Mat. prasowy
