Globalny wyścig o przełomowe terapie onkologiczne nabiera tempa. Amerykańska firma biofarmaceutyczna C4 Therapeutics oraz szwajcarski koncern Roche ogłosiły rozszerzenie wieloletniej współpracy badawczej w zakresie nowej generacji leków przeciwnowotworowych. Nowa umowa koncentruje się na opracowaniu koniugatów degraderów przeciwciał (DAC) – innowacyjnej klasy terapii łączącej precyzję przeciwciał z technologią ukierunkowanej degradacji białek. Potencjalna wartość współpracy przekracza 1 miliard dolarów, co czyni ją jednym z ważniejszych projektów w obszarze nowoczesnych terapii onkologicznych rozwijanych obecnie przez sektor biotechnologiczny.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega nowa współpraca między C4 Therapeutics i Roche oraz dlaczego jej potencjalna wartość przekracza 1 miliard dolarów
- Czym są koniugaty degraderów przeciwciał (DAC) i dlaczego uznaje się je za obiecującą nową klasę terapii przeciwnowotworowych
- Jak w ramach projektu zostaną połączone technologie koniugatów przeciwciało–lek (ADC) oraz ukierunkowanej degradacji białek (TPD)
- Jakie znaczenie dla przyszłości leczenia raka mogą mieć platforma TORPEDO® i degradery białek opracowywane przez C4 Therapeutics
Trzecia współpraca C4 Therapeutics i Roche
Nowa umowa stanowi trzeci etap współpracy między obiema firmami i rozszerza partnerstwo rozpoczęte w 2016 roku. Wspólny projekt będzie koncentrował się na opracowaniu terapii skierowanych przeciwko dwóm nieujawnionym celom onkologicznym, z możliwością rozszerzenia programu o trzeci cel terapeutyczny. W ramach współpracy:
- C4 Therapeutics zaprojektuje degradery białek, które będą pełnić rolę tzw. ładunków terapeutycznych,
- Roche opracuje przeciwciała celujące w konkretne struktury komórkowe i połączy je z degraderami.
Roche będzie również odpowiedzialne za dalszy rozwój kandydatów na leki – od badań przedklinicznych po badania kliniczne – a także za ich potencjalną komercjalizację. Andrew Hirsch, prezes i dyrektor generalny C4 Therapeutics, podkreślił znaczenie tej współpracy:
Przez ostatnią dekadę C4T i Roche współpracowały, aby prowadzić badania nad ukierunkowaną degradacją białek i ustanowić tę metodę jako nowy sposób leczenia raka – powiedział Andrew Hirsch, prezes i dyrektor generalny C4 Therapeutics. Nasza nowa współpraca wykorzystuje możliwości C4T w zakresie projektowania wysoce katalitycznych i selektywnych degraderów, a także ładunków degradujących dla DAC, a także bogate doświadczenie Roche w opracowywaniu ADC ze specyficznym wiązaniem. Łącznie te możliwości tworzą potężną, nową metodę, która może zaoferować pacjentom przełomowe leki.
Ponad miliard dolarów w potencjalnych płatnościach
Umowa przewiduje znaczące wynagrodzenie dla C4 Therapeutics na różnych etapach rozwoju projektu. Firma otrzyma:
- 20 milionów dolarów płatności z góry za rozpoczęcie dwóch programów badawczych,
- dodatkową płatność, jeśli Roche zdecyduje się na uruchomienie programu dla trzeciego celu terapeutycznego,
- płatności za osiągnięcie kolejnych kamieni milowych związanych z odkryciem, rozwojem klinicznym i rejestracją leków.
Łączna wartość potencjalnych płatności może przekroczyć 1 miliard dolarów, a dodatkowo C4 Therapeutics będzie uprawniona do otrzymywania tantiem od przyszłej sprzedaży leków opracowanych w ramach współpracy.
Czym są koniugaty degraderów przeciwciał (DAC)?
Koniugaty degraderów przeciwciał (DAC – Degrader Antibody Conjugates) stanowią nową klasę leków przeciwnowotworowych, która łączy dwie zaawansowane technologie terapeutyczne:
- koniugaty przeciwciało–lek (ADC) – umożliwiające precyzyjne dostarczenie substancji terapeutycznej do komórki nowotworowej,
- ukierunkowaną degradację białek (TPD) – technologię polegającą na selektywnym niszczeniu białek chorobotwórczych.
W klasycznych ADC skuteczność terapii bywa ograniczona przez wąski margines terapeutyczny, czyli różnicę między dawką skuteczną a toksyczną. DAC mogą potencjalnie rozwiązać ten problem dzięki wykorzystaniu degraderów białek.
Małocząsteczkowe degradery działają katalitycznie, co oznacza, że jedna cząsteczka może doprowadzić do degradacji wielu cząsteczek białka chorobotwórczego. Dzięki temu możliwe jest osiągnięcie silniejszego efektu terapeutycznego przy niższej dawce leku.
Platforma TORPEDO® – technologiczne zaplecze projektu
Kluczowym elementem technologii rozwijanej przez C4 Therapeutics jest platforma TORPEDO®, która umożliwia projektowanie i optymalizację degraderów białek. Platforma ta integruje szereg nowoczesnych narzędzi badawczych, w tym:
- biblioteki związków chemicznych kodowane DNA (DEL),
- narzędzia biologii strukturalnej i proteomiki,
- modele projektowania leków wspomagane sztuczną inteligencją.
Dzięki temu możliwe jest projektowanie wysoko selektywnych degraderów, które mogą celować w białka wcześniej uznawane za trudne lub niemożliwe do leczenia. Technologia ta ma zastosowanie nie tylko w onkologii, lecz także w badaniach nad chorobami zapalnymi, neurodegeneracyjnymi oraz neurozapalnymi.
Strategiczne znaczenie technologii degradacji białek
Ukierunkowana degradacja białek jest obecnie jednym z najbardziej dynamicznie rozwijających się obszarów biotechnologii. Podejście to pozwala wykorzystać naturalny system recyklingu białek w komórce do eliminacji struktur odpowiedzialnych za rozwój chorób. Boris Zaïtra, dyrektor ds. rozwoju biznesu w Roche, podkreślił długoterminowy charakter współpracy:
Roche od samego początku wierzyło w celowaną degradację białek i jej potencjał w zakresie różnicowania, nawiązując po raz pierwszy partnerstwo z C4T w 2016 roku. Nasza relacja z C4 Therapeutics opiera się na dekadzie zaufania i wspólnych ambicjach naukowych. Z przyjemnością nawiązujemy trzecią współpracę, rozszerzając tym samym naszą długotrwałą współpracę, aby być pionierami w rozwijającej się technologii koniugatów degraderów z przeciwciałami (DAC).
Rozwój DAC może w przyszłości umożliwić skuteczniejsze leczenie trudnych w terapii nowotworów, w których tradycyjne metody farmakologiczne okazują się niewystarczające.
O firmie C4 Therapeutics
C4 Therapeutics to amerykańska firma biofarmaceutyczna działająca na etapie badań klinicznych. Przedsiębiorstwo koncentruje się na rozwoju leków wykorzystujących mechanizm ukierunkowanej degradacji białek.
Firma rozwija programy onkologiczne skierowane przeciwko różnym celom terapeutycznym, wykorzystując do tego wspomnianą platformę TORPEDO®. Technologie opracowywane przez C4 Therapeutics mają potencjał do przezwyciężania oporności na leczenie oraz do celowania w białka, które dotychczas pozostawały poza zasięgiem tradycyjnych terapii.
Główne wnioski
- Nowa umowa między C4 Therapeutics i Roche obejmuje rozwój terapii opartych na koniugatach degraderów przeciwciał (DAC), a łączna wartość potencjalnych płatności dla C4T może przekroczyć 1 miliard dolarów.
- Na start współpracy C4 Therapeutics otrzyma 20 milionów dolarów płatności z góry, a kolejne środki mogą zostać wypłacone w ramach kamieni milowych związanych z odkryciem, rozwojem klinicznym i komercjalizacją leków.
- Program obejmuje rozwój terapii dla dwóch nieujawnionych celów onkologicznych z możliwością rozszerzenia projektu o trzeci cel terapeutyczny, jeśli Roche zdecyduje się skorzystać z opcji.
- Technologia DAC łączy koniugaty przeciwciało–lek (ADC) z ukierunkowaną degradacją białek (TPD), co może zwiększyć skuteczność terapii i poprawić indeks terapeutyczny w leczeniu trudnych nowotworów.
Źródło:
- C4 Therapeutics
