Johnson & Johnson podjął decyzję o zakończeniu rozwoju eksperymentalnej terapii przeznaczonej do leczenia umiarkowanego do ciężkiego atopowego zapalenia skóry. Krok ten nastąpił po zaplanowanej analizie okresowej badania klinicznego fazy 2b, która wykazała, że lek nie spełniał wewnętrznie ustalonych, wysokich kryteriów skuteczności wymaganych do dalszego rozwoju klinicznego. Decyzja wpisuje się w szerszą strategię optymalizacji portfela badawczo-rozwojowego spółki i koncentracji zasobów na programach o największym potencjale klinicznym i regulacyjnym.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego Johnson & Johnson zakończył rozwój terapii na atopowe zapalenie skóry, mimo przejęcia aktywa za ok. 1,25 mld USD i dobrej tolerancji leku w badaniu fazy 2b,
- Jakie kryteria skuteczności klinicznej decydują dziś o dalszym losie projektów R&D w dużych firmach biofarmaceutycznych,
- Dlaczego Genmab wycofał akasunlimab, mimo „zachęcających” danych i zaawansowanego etapu rozwoju klinicznego,
- Jak J&J i Genmab realokują zasoby po zamknięciu kosztownych programów klinicznych i na które projekty stawiają dalej.
Johnson & Johnson kończy rozwój terapii na atopowe zapalenie skóry
J&J przerwała badanie fazy 2b DUPLEX-AD kandydata JNJ-95475939, inhibitora IL-4 i IL-31, porównywanego z terapią ukierunkowaną na IL-4/IL-13 (standardem rynkowym jest m.in. Dupixent). Decyzję podjęto po zaplanowanej analizie okresowej.
Wyniki zaplanowanej analizy okresowej spełniły wstępnie określone kryteria wcześniejszego zakończenia badania, ponieważ nie osiągnęły wysokiego progu skuteczności, który ustaliliśmy na potrzeby postępów w naszych programach rozwoju klinicznego w zakresie atopowego zapalenia skóry – poinformowała spółka w oświadczeniu z 26 grudnia.
Spółka podkreśliła, że lek był dobrze tolerowany, jednak brak wystarczającej przewagi skutecznościowej przesądził o zamknięciu projektu. Decyzja jest tym bardziej znacząca, że J&J nabyła aktywo w połowie 2024 r. od Numab Therapeutics za ok. 1,25 mld USD. Ówczesne „zachęcające dane wstępne” nie przełożyły się na oczekiwany efekt kliniczny w populacji pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego AZS.
Jednocześnie J&J akcentuje ciągłość inwestycji w zapalne dermatozy. W portfelu pozostają m.in. ikotrokinra (współpraca z Protagonist Therapeutics), doustny peptyd raz dziennie, który w dwóch badaniach fazy III w łuszczycy plackowatej wykazał przewagę nad terapią Bristol Myers Squibb (Sotyktu). Spółka sygnalizuje więc przesunięcie akcentów, a nie odejście od obszaru.
Genmab wycofuje akasunlimab po przeglądzie portfela
Również w okresie świątecznym Genmab ogłosił zakończenie rozwoju akasunlimabu – bispecyficznego przeciwciała anty-PD-L1×4-1BB – po własnym, wewnętrznym przeglądzie portfela i analizie konkurencji. Projekt był wcześniej współrozwijany z BioNTech, a następnie kontynuowany samodzielnie przez Genmab, w tym w badaniach fazy 3.
Decyzja ta została podjęta w ramach strategicznego skupienia się firmy Genmab na najbardziej wartościowych możliwościach w jej portfelu na późnym etapie rozwoju oraz po dogłębnej ocenie zmieniającego się otoczenia konkurencyjnego – podała spółka w komunikacie z 29 grudnia.
Jak dodał również CEO Genmab, dr Jan van de Winkel.
Chociaż dane są zachęcające, atrakcyjne możliwości, jakie dostrzegamy w naszym portfelu badawczym w późnej fazie, skłoniły nas do skoncentrowania inwestycji tam, gdzie naszym zdaniem możemy zapewnić największe korzyści pacjentom i akcjonariuszom.
Decyzję wzmocniły zaktualizowane dane z fazy 2, które – przy dłuższej obserwacji – wskazały medianę całkowitego przeżycia bliższą 12,3 miesiąca niż 17,5 miesiąca sugerowanym przez wcześniejsze odczyty. W ocenie analityków (William Blair) taki profil nie uzasadniał dalszych nakładów w obliczu silnej konkurencji w immunoonkologii.
Koncentracja na projektach o najwyższym wpływie klinicznym i regulacyjnym
Decyzje podjęte przez Johnson & Johnson oraz Genmab w końcówce roku wpisują się w coraz wyraźniejszy trend w globalnej biofarmacji: priorytetyzację projektów o najwyższym potencjale klinicznym, regulacyjnym i komercyjnym już na wczesnych oraz średnich etapach rozwoju. W realiach rosnących kosztów badań klinicznych, zaostrzających się wymagań regulatorów i coraz silniejszej konkurencji rynkowej, duże podmioty coraz częściej rezygnują z programów, które nie wykazują jednoznacznej przewagi terapeutycznej.
W przypadku Johnson & Johnson zakończenie rozwoju terapii JNJ-95475939 w atopowym zapaleniu skóry było konsekwencją niespełnienia wysokiego, z góry określonego progu skuteczności klinicznej. Pomimo dobrej tolerancji leku, brak wyraźnej przewagi nad istniejącymi terapiami biologicznymi – zwłaszcza inhibitorami osi IL-4/IL-13 – nie uzasadniał dalszej eskalacji kosztów rozwoju klinicznego w konkurencyjnym segmencie dermatologicznym.
Z kolei Genmab podjął decyzję o wstrzymaniu rozwoju akasunlimabu po całościowym przeglądzie portfela i analizie zmieniającego się krajobrazu immunoonkologii. Choć dotychczasowe dane kliniczne określano jako „zachęcające”, dłuższy okres obserwacji oraz coraz większa presja konkurencyjna w obszarze terapii immunomodulujących wpłynęły na ponowną ocenę relacji ryzyka do potencjalnych korzyści. Spółka zdecydowała się skoncentrować inwestycje na programach w późnej fazie rozwoju, które – w jej ocenie – oferują większą szansę na realny wpływ kliniczny i sukces rejestracyjny.
Główne wnioski
- Wysokie progi skuteczności klinicznej stają się normą – J&J zakończył badanie fazy 2b, ponieważ terapia nie spełniła z góry określonych kryteriów skuteczności, mimo korzystnego profilu bezpieczeństwa.
- Decyzje portfelowe zapadają coraz wcześniej – zarówno Johnson & Johnson, jak i Genmab wstrzymały rozwój projektów przed wejściem w kosztowne, długoterminowe badania fazy III.
- Konkurencja rynkowa i dane długoterminowe mają kluczowe znaczenie – w przypadku akasunlimabu pogorszenie krzywej całkowitego przeżycia oraz presja konkurencyjna w immunoonkologii wpłynęły na negatywną ocenę potencjału projektu.
- Wycofanie terapii nie oznacza odwrotu od innowacji – oba koncerny przekierowują kapitał i zasoby do programów o najwyższym oczekiwanym wpływie klinicznym i regulacyjnym.
Źródło:
- Johnson & Johnson
- Genmab
