Na październikowej liście refundacyjnej mają pojawić się nowe leki dla pacjentów z chorobami rzadkimi – ustaliło RMF FM. Jedną z zapowiedzianych zmian jest objęcie refundacją Agamree stosowanego w dystrofii mięśniowej Duchenne’a. Refundowany ma być również lek dla pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua (VHL). Projekt nowego wykazu Ministerstwo Zdrowia ma przedstawić we wrześniu, a obwieszczenie zacznie obowiązywać 1 października 2026 r.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Które nowe leki na choroby rzadkie mają zostać objęte refundacją od 1 października 2026 r.
- Jakie zmiany są planowane dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a i zespołem von Hippla-Lindaua.
- Dlaczego Elevidys nie zostanie objęty refundacją w Polsce.
- Kiedy Ministerstwo Zdrowia ma przedstawić projekt październikowej listy refundacyjnej.
Agamree ma być refundowany od 1 października
Jak informuje RMF FM, Ministerstwo Zdrowia podjęło już pierwsze decyzje dotyczące październikowej listy refundacyjnej. Jedna z nich dotyczy leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) – rzadkiej, postępującej choroby genetycznej prowadzącej do osłabienia i zaniku mięśni.
Od października refundacją ma zostać objęty Agamree. Informację tę potwierdziła w rozmowie z RMF FM wiceministra zdrowia Katarzyna Kacperczyk, odpowiedzialna za politykę lekową. Według stacji miesięczny koszt terapii wynosi obecnie blisko 30 tys. zł.
Dostęp do leczenia farmakologicznego pacjentów z DMD jest ograniczony. W Polsce z chorobą zmaga się około 400 chłopców.
Elevidys nie będzie refundowany w Polsce
Zapowiedź refundacji Agamree nie dotyczy terapii genowej Elevidys, na którą wiosną zbierano pieniądze dla polskich dzieci z DMD. Zbiórka prowadzona przez Piotra Hanckego, znanego jako Łatwogang, przyniosła w ciągu kilku dni blisko 20 mln zł na leczenie trzech chłopców.
Ministerstwo Zdrowia zapowiedziało, że Elevidys nie zostanie objęty refundacją w Polsce. Jak przypomina RMF FM, ma to związek z decyzją Europejskiej Agencji Leków (EMA), która odmówiła dopuszczenia terapii do obrotu w Unii Europejskiej. W ocenie EMA przedstawione dane nie pozwoliły potwierdzić korzyści klinicznych uzasadniających dopuszczenie preparatu.
W głównym badaniu obejmującym 125 dzieci poprawę obserwowano zarówno w grupie otrzymującej terapię, jak i placebo, natomiast różnica pomiędzy grupami nie osiągnęła istotności statystycznej. Negatywne stanowisko dotyczące stosowania terapii genowych niezatwierdzonych w Europie przedstawiło również Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych.
Natomiast producent terapii, Roche, zapowiedział ponowne złożenie wniosku do EMA.
Zgłoszono przypadki ciężkiego uszkodzenia wątroby po Elevidys
W dyskusji dotyczącej Elevidys istotne pozostają również informacje o bezpieczeństwie terapii. W czerwcu 2025 r. amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) informowała o dwóch przypadkach śmiertelnej ostrej niewydolności wątroby u niechodzących chłopców z DMD, którym podano Elevidys.
U obu pacjentów odnotowano znaczny wzrost aktywności enzymów wątrobowych, a w ciągu dwóch miesięcy od podania terapii konieczna była hospitalizacja. Opisano również poważny, ale niezakończony zgonem przypadek ostrego uszkodzenia wątroby z dodatkowymi powikłaniami.
Refundacja także dla pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua
Październikowy wykaz ma przynieść kolejną zmianę dotyczącą chorób rzadkich. RMF FM informuje, że refundacją zostanie objęty także lek przeznaczony dla pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua (VHL).
VHL jest rzadką chorobą genetyczną związaną z predyspozycją do rozwoju różnych nowotworów i zmian guzowatych. Według informacji podanych przez stację w Polsce choruje na nią ponad tysiąc osób.
Projekt październikowej listy refundacyjnej we wrześniu
Ministerstwo Zdrowia ma przedstawić wstępny wykaz refundacyjny we wrześniu 2026 r. Następnie projekt zostanie skierowany do konsultacji. Nowe obwieszczenie ma obowiązywać od 1 października.
Będzie to czwarte obwieszczenie refundacyjne w 2026 r. Poprzednią listę Ministerstwo Zdrowia opublikowało 17 czerwca. Obowiązujący od 1 lipca wykaz przyniósł 25 nowych cząsteczko-wskazań, obejmujących terapie onkologiczne, nieonkologiczne oraz leczenie chorób rzadkich. W porównaniu z wcześniejszym obwieszczeniem dodano 177 nowych produktów lub wskazań refundacyjnych.
Główne wnioski
- Agamree ma zostać objęty refundacją od 1 października 2026 r. – lek jest stosowany u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a (DMD).
- W Polsce z DMD zmaga się około 400 chłopców, a miesięczny koszt terapii Agamree wynosi obecnie blisko 30 tys. zł.
- Elevidys nie zostanie objęty refundacją w Polsce – EMA odmówiła dopuszczenia terapii do obrotu w Unii Europejskiej.
- Październikowa lista ma objąć również lek dla pacjentów z zespołem von Hippla-Lindaua (VHL), a jej wstępny wykaz MZ ma przedstawić we wrześniu.
Źródło:
- https://www.rmf24.pl/fakty/polska/news-ktore-leki-beda-refundowane-ustalenia-rmf-fm,nIdn,1013110
