Francuska grupa farmaceutyczna Servier ogłosiła podpisanie umowy przejęcia aktywa neurologicznego KER-0193 od brytyjskiej firmy Kaerus Bioscience. Potencjalna terapia dla pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS), czyli najczęstszą genetyczną przyczyną spektrum autyzmu, ma być krokiem milowym w budowie neurologicznego portfolio Servier. Wartość transakcji może sięgnąć nawet 450 mln dolarów.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie znaczenie ma przejęcie KER-0193 przez Servier dla rozwoju terapii FXS.
- Dlaczego KER-0193 uzyskał status leku sierocego i pediatrycznego w USA.
- Kiedy planowane jest rozpoczęcie II fazy badań klinicznych nad nową terapią.
- Jaką rolę odegrały Kaerus Bioscience i fundusz Medicxi w rozwoju leku.
Pierwszy krok Servier w neurologii
KER-0193 to pierwszy nabytek Servier w obszarze neurologii i jednocześnie strategiczny ruch wpisujący się w plan rozwoju firmy do 2030 roku. Jak podkreślił Claude Bertrand, wiceprezes ds. B+R w Servier, przejęcie to „wzmacnia długoterminowe zaangażowanie firmy w budowę wiodącego portfolio w zakresie chorób rzadkich”. Firma planuje rozpoczęcie badania klinicznego fazy II w 2026 roku, obejmującego pacjentów z FXS w Europie i Stanach Zjednoczonych.
Potencjalny pierwszy lek na FXS
Zespół łamliwego chromosomu X to rzadka, genetycznie uwarunkowana choroba neurorozwojowa. Odpowiada za około 1% przypadków autyzmu i niepełnosprawności intelektualnej na świecie, dotykając średnio 1 na 7 000 mężczyzn i 1 na 11 000 kobiet. Obecnie nie istnieją zatwierdzone terapie dla FXS.
KER-0193, będący doustnym modulatorem kanałów potasowych BK, został zaprojektowany tak, by wpływać na zaburzoną funkcję tych kanałów związaną z patogenezą FXS. W badaniach przedklinicznych wykazał poprawę deficytów poznawczych, sensorycznych i behawioralnych. W marcu 2025 r. zakończono fazę I badań klinicznych u zdrowych ochotników, potwierdzając bezpieczeństwo i dobrą tolerancję preparatu.
Status leku sierociego i pediatrycznego
KER-0193 uzyskał od FDA zarówno status leku sierocego, jak i status leku na rzadką chorobę pediatryczną w terapii FXS, a to zwiększa jego potencjał regulacyjny i komercyjny.
Firma Kaerus Bioscience, która powstała w 2016 r. z inicjatywy funduszu Medicxi, otrzyma płatność wstępną oraz możliwość uzyskania dalszych wynagrodzeń uzależnionych od postępu prac rozwojowych i komercjalizacji. Maksymalna wartość umowy została oszacowana na 450 mln dolarów.
Decyzja z potencjałem globalnym
Dr Robert Ring, CEO Kaerus Bioscience, zaznaczył, że „zaangażowanie Servier w neurologię i jego globalne możliwości czynią z niego idealnego partnera do dalszego rozwoju KER-0193”. Z kolei współzałożycielka Medicxi, Michèle Ollier, podkreśliła, że projekt był od początku zorientowany na stworzenie pierwszego w swojej klasie leku dla pacjentów z FXS.
Główne wnioski
- Servier przejął od Kaerus Bioscience cząsteczkę KER-0193, potencjalną terapię zespołu łamliwego chromosomu X (FXS), za maksymalnie 450 mln dolarów.
- KER-0193 to pierwszy projekt neurologiczny Servier, wpisujący się w strategię firmy do 2030 roku i rozwój leków na choroby rzadkie.
- KER-0193 uzyskał od FDA status leku sierocego i leku na rzadką chorobę pediatryczną, a jego faza I zakończyła się pomyślnie w marcu 2025 roku.
- Rozpoczęcie badania klinicznego fazy II w FXS planowane jest na 2026 rok, z udziałem pacjentów w Europie i USA.
Źródło:
- Komunikat prasowy
