Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię dla worasydenibu – pierwszej ukierunkowanej terapii molekularnej dla pacjentów z glejakiem rozlanym II stopnia z mutacją IDH. Jeśli Komisja Europejska zatwierdzi lek, będzie to pierwszy i jedyny taki preparat dostępny w UE, dedykowany tej grupie chorych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jaką rolę odgrywa mutacja IDH w glejakach rozlanych i jakie ma znaczenie kliniczne.
- Na czym polega działanie worasydenibu i dla jakiej grupy pacjentów może być przełomem.
- Jakie wyniki osiągnięto w badaniu klinicznym III fazy INDIGO.
- W jakich krajach worasydenib został już zarejestrowany i gdzie trwa proces oceny.
Worasydenib – pierwsza taka terapia w Europie
25 lipca 2025 roku Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) pozytywnie zaopiniował dopuszczenie worasydenibu do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Jest to pierwszy lek ukierunkowany molekularnie dla dorosłych i młodzieży z glejakiem rozlanym II stopnia, z mutacją R132 dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) lub mutacją R172 dehydrogenazy izocytrynianowej 2 (IDH2). Terapia ma być stosowana w monoterapii u pacjentów po interwencji chirurgicznej, bez konieczności natychmiastowego wdrożenia radioterapii lub chemioterapii.
Preparat może objąć także osoby od 12. roku życia i powyżej 40 kg masy ciała. Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej w sprawie rejestracji spodziewana jest w najbliższych miesiącach.
– Jeżeli ten preparat zostanie zarejestrowany, to z dumą będziemy mogli udostępnić pacjentom w Europie pierwszą ukierunkowaną molekularnie terapię glejaka rozlanego z mutacją genów IDH, stanowiącą niewątpliwie przełom w leczeniu tej choroby po blisko 25 latach. Dla chorych, daje to szansę na istotny postęp w walce z tym rzadkim i nieuleczalnym rozlanym nowotworem mózgu – podkreśla Claude Bertrand, Wiceprezes ds. Badań i Rozwoju w firmie Servier.
Skuteczność potwierdzona w badaniu INDIGO
Podstawą pozytywnej rekomendacji CHMP są wyniki badania klinicznego III fazy INDIGO (NCT04164901). To randomizowane, podwójnie zaślepione badanie z udziałem pacjentów z resztkowym lub nawrotowym glejakiem rozlanym II stopnia z mutacją IDH. Wszyscy pacjenci byli wcześniej leczeni jedynie chirurgicznie.
W badaniu osiągnięto istotne statystycznie i klinicznie punkty końcowe:
- Mediana przeżycia wolnego od progresji (PFS) wyniosła 27,7 miesiąca dla worasydenibu vs 11,1 miesiąca dla placebo (ryzyko względne (HR): 0,39; przedział ufności 95%: 0,27-0,56; jednostronne p=0,000000067).
- Czas do kolejnej interwencji (TTNI) był również istotnie wydłużony – mediana TTNI nie została osiągnięta w grupie worasydenibu, wobec 17,8 miesiąca w grupie placebo.
- Tempo wzrostu guza (TGR) – zmniejszenie objętości guza o średnio 2,5% co pół roku w grupie aktywnej, wobec wzrostu o 13,9% w grupie placebo.
Gdzie już zarejestrowano worasydenib?
Terapia ta została już wcześniej dopuszczona do obrotu w kilku krajach poza Unią Europejską. Preparat uzyskał rejestrację:
- w Stanach Zjednoczonych – przez Agencję Żywności i Leków (FDA) w 2024 roku,
- w Kanadzie,
- w Australii,
- w Izraelu,
- w Zjednoczonych Emiratach Arabskich,
- w Arabii Saudyjskiej,
- oraz w Szwajcarii.
Dodatkowo, wnioski o rejestrację worasydenibu złożono w Wielkiej Brytanii, Japonii i innych krajach. Trwa obecnie ich analiza przez odpowiednie organy regulacyjne.
Nowe podejście do glejaków rozlanych IDH+
Glejaki rozlane to najczęstsze pierwotne złośliwe guzy mózgu u dorosłych. Od 2021 roku klasyfikacja WHO różnicuje podtypy glejaków na podstawie mutacji genów IDH. To właśnie obecność mutacji IDH1 lub IDH2 ma kluczowe znaczenie dla rokowania oraz doboru terapii.
Worasydenib, jako inhibitor mutacji IDH, otwiera nowy rozdział w leczeniu tej grupy pacjentów. Jest to szczególnie istotne dla osób, u których dotychczas stosowano wyłącznie metody chirurgiczne i które nie wymagają natychmiastowego leczenia uzupełniającego.
Servier: intensywny rozwój w onkologii i neurologii
Servier, niezależna firma farmaceutyczna zarządzana przez fundację non-profit, od lat inwestuje w onkologię – obecnie przeznacza na nią ok. 70% swojego budżetu R&D. Firma działa już w ponad 140 krajach i zatrudnia ponad 22 tys. pracowników. W latach 2023–2024 jej przychody wyniosły 5,9 mld EUR.
W ostatnich latach Servier poszerzył działalność także o neurologię, koncentrując się m.in. na chorobach neurodegeneracyjnych. Wprowadzenie worasydenibu do UE stanowi kolejny krok w realizacji strategii rozwoju medycyny precyzyjnej, ukierunkowanej na rzadkie i trudne w leczeniu schorzenia.
Główne wnioski
- Worasydenib otrzymał pozytywną opinię CHMP jako pierwsza terapia ukierunkowana molekularnie dla glejaków rozlanych II stopnia z mutacją IDH w UE.
- Badanie INDIGO wykazało istotne wydłużenie PFS – mediana 27,7 miesiąca vs 11,1 miesiąca dla placebo (HR: 0,39; p=0,000000067).
- Lek jest już zarejestrowany m.in. w USA, Kanadzie, Australii i Szwajcarii, a proces oceny trwa w Wielkiej Brytanii, Japonii i kolejnych krajach.
- Decyzja Komisji Europejskiej w sprawie dopuszczenia worasydenibu do obrotu w UE spodziewana jest w nadchodzących miesiącach.
Źródło:
- Servier
