Rynek terapii na rzadkie choroby wątroby przyciąga coraz większe zainteresowanie firm biotechnologicznych, a jedną z najbardziej znaczących transakcji pod koniec 2025 roku jest przejęcie Bluejay Therapeutics przez Mirum Pharmaceuticals. Spółka zgodziła się zapłacić do 820 mln dolarów, aby pozyskać obiecujący lek brelovitug – w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne w fazie III badań klinicznych, które ma potencjał zrewolucjonizować leczenie przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu D (HDV). To najcięższa forma wirusowego zapalenia wątroby, a w USA nie istnieje obecnie żadna zatwierdzona przez FDA terapia.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego Mirum kupuje Bluejay za kwotę do 820 mln USD i jak transakcja wzmacnia jej pozycję w terapii rzadkich chorób wątroby.
- Czym jest brelovitug, jak działa to przeciwciało monoklonalne i dlaczego może stać się pierwszą skuteczną terapią na HDV w USA.
- Jakie są najważniejsze dane kliniczne, w tym 100% odpowiedzi wirusologicznej w II fazie badań oraz statusy Breakthrough Therapy i PRIME.
- Jak przejęcie wpisuje się w strategię Mirum, obejmującą rozwój innowacyjnych leków na rzadkie choroby i rozbudowę globalnego portfolio terapeutycznego.
Szczegóły transakcji: 820 mln USD i wzmocnienie pipeline’u
Zgodnie z umową Mirum zapłaci:
- 250 mln USD w gotówce
- 370 mln USD w akcjach własnych
- do 200 mln USD dodatkowych płatności po osiągnięciu kamieni milowych sprzedażowych
Ostateczna wartość transakcji może więc wynieść nawet 820 mln dolarów. Chris Peetz, dyrektor generalny Mirum Pharmaceuticals, podkreślił strategiczny charakter przejęcia:
To przejęcie idealnie wpisuje się w to, co robimy najlepiej – rozwijanie leków o dużym wpływie na pacjentów z chorobami rzadkimi poprzez zdyscyplinowany rozwój, innowacje regulacyjne i doskonałość komercyjną.
Mirum zabezpieczyło również dodatkowe 200 mln dolarów dzięki prywatnej ofercie akcji, co posłuży do finansowania dalszych badań i przyszłej komercjalizacji nowych terapii.
Brelovitug – kluczowy powód przejęcia
Punktem centralnym transakcji jest brelovitug, eksperymentalne przeciwciało monoklonalne (mAb) opracowane przez Bluejay. Lek ma oznaczenia Breakthrough Therapy (FDA) i PRIME (EMA), co potwierdza jego potencjał kliniczny. Główne cechy brelovitugu:
- działa poprzez blokowanie antygenu powierzchniowego wirusa HBV i HDV (HBsAg),
- neutralizuje wiriony wirusa i usuwa subwirusowe cząstki,
- aktywuje limfocyty T specyficzne dla danego antygenu.
Mechanizm ten czyni z brelovitugu jeden z najbardziej obiecujących kandydatów do leczenia HDV – choroby, która dotyka ok. 230 tys. osób w USA i Europie i w połowie przypadków prowadzi do zgonu w ciągu 10 lat od diagnozy.
Wyniki badań klinicznych: 100% odpowiedź wirusologiczna w II fazie
W listopadzie 2025 roku Bluejay opublikował wyniki fazy II badania brelovitugu. Terapia wykazała:
- 100% odpowiedź RNA HDV,
- znaczną redukcję stanu zapalnego wątroby,
- korzystny profil bezpieczeństwa (najczęściej: rumień w miejscu wstrzyknięcia).
Obecnie trwa globalne badanie III fazy AZURE, a pełne wyniki spodziewane są w drugiej połowie 2026 roku. Mirum planuje złożenie wniosku o rejestrację leku (BLA) w USA w 2027 roku i wprowadzenie produktu na rynek w tym samym roku. Keting Chu, założyciel i dyrektor generalny Bluejay Therapeutics, stwierdził:
Brelovitug ma potencjał, by zredefiniować leczenie HDV, a wiodąca pozycja firmy Mirum w dziedzinie chorób rzadkich […] sprawia, że jest to właściwa firma do kontynuowania tego programu na całym świecie.
Znaczenie transakcji dla rynku terapii chorób wątroby
HDV jest szczególnie trudną do leczenia postacią zapalenia wątroby, ponieważ:
- występuje wyłącznie u osób zakażonych HBV,
- szybko prowadzi do marskości, niewydolności wątroby i raka wątroby,
- wiąże się z wysoką śmiertelnością – ponad 50% zgonów w ciągu 10 lat,
- brak jest zatwierdzonych terapii w USA.
Jeśli brelovitug potwierdzi skuteczność w fazie III, może stać się pierwszą terapią o udowodnionej skuteczności w HDV na rynku amerykańskim.
Portfolio Mirum: wyraźna strategia w terapii chorób rzadkich
Mirum buduje pozycję jednego z globalnych liderów w leczeniu rzadkich chorób wątroby. Obecne portfolio komercyjne obejmuje:
- Livmarli (maralixibat) – zespół Alagille’a, PFIC
- Cholbam (kwas cholowy) – zaburzenia syntezy kwasów żółciowych
- Ctexli (chenodiol) – mózgowo-ścięgnista ksantomatoza
Firma rozwija także:
- woliksibat – faza IIb, dwa typy zapalenia dróg żółciowych
- MRM-3379 – inhibitor PDE4D w zespole łamliwego chromosomu X
Przejęcie Bluejay i brelovitugu wzmocni strategiczne obszary badań Mirum i zapewni czwarte potencjalne zgłoszenie rejestracyjne w ciągu najbliższych 18 miesięcy.
Znaczenie przejęcia dla Bluejay Therapeutics
Bluejay to firma biofarmaceutyczna skoncentrowana na poważnych chorobach wirusowych i wątroby. Oprócz brelovitugu rozwija:
- program funkcjonalnego leczenia HBV,
- agonistę TLR9 (kawrotolimod),
- inhibitor transkryptu HBV ukierunkowany na wątrobę (BJT-628).
Transakcja z Mirum pozwoli na finansowanie dalszych badań i przyspieszy globalną komercjalizację terapii.
Główne wnioski
- Mirum przejmie Bluejay za maksymalnie 820 mln USD, uzyskując pełne prawa do brelovitugu – wiodącego kandydata na lek w fazie III leczenia HDV, najcięższej postaci wirusowego zapalenia wątroby.
- Brelovitug wykazał 100% odpowiedź wirusologiczną w fazie II oraz oznaczenia Breakthrough Therapy (FDA) i PRIME (EMA), co potwierdza jego potencjał terapeutyczny i możliwość szybszej ścieżki regulacyjnej.
- Program AZURE fazy III trwa, a główne dane spodziewane są w drugiej połowie 2026 r. Mirum planuje złożenie wniosku rejestracyjnego (BLA) i wejście na rynek w 2027 r.
- Przejęcie wzmacnia strategię Mirum w leczeniu chorób rzadkich, dodając czwarty potencjalny wynik rejestracyjny w 18 miesięcy i uzupełniając portfolio leków Livmarli, Cholbam, Ctexli oraz kandydatów woliksibat i MRM-3379.
Źródło:
- Mirum Pharmaceuticals, Inc.
