Instytut Matki i Dziecka poinformował dziś o wydaniu pierwszego w Polsce rysdyplamu w formie tabletek w ramach programu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. To decyzja, która zmienia organizację terapii, odciąża szpitale i realnie poprawia codzienne funkcjonowanie pacjentów. Nowa forma leku jest biorównoważna wobec stosowanego dotąd płynu i – od 1 stycznia 2026 r. – objęta refundacją w programie B.102.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak IMiD jako pierwszy w Polsce wprowadził rysdyplam w tabletkach do terapii SMA.
- Którzy pacjenci mogą otrzymać nową postać leku i jakie warunki muszą spełnić.
- Jakie praktyczne korzyści daje forma tabletkowa dla ośrodków i pacjentów.
- Dlaczego refundacja od 1 stycznia 2026 r. jest kluczowa dla dostępności terapii.
Pierwszy ośrodek w kraju wydaje rysdyplam w tabletkach
Klinika Neurologii Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka przekazała, że jako pierwszy ośrodek w Polsce wydała pacjentowi rysdyplam w postaci tabletek dopuszczonych na rynek UE. Lek charakteryzuje się identyczną skutecznością i bezpieczeństwem jak rysdyplam w płynie, ale umożliwia znacznie prostsze prowadzenie terapii na poziomie ośrodków oraz gospodarstw domowych.
Placówka zwraca uwagę, że dla systemu ochrony zdrowia oznacza to brak konieczności przygotowywania leku w aptece szpitalnej oraz dłuższą trwałość magazynową. W praktyce może to ograniczyć liczbę wizyt wyłącznie po odbiór rysdyplamu, co w ośrodkach o dużej liczbie pacjentów ma znaczenie organizacyjne.
Refundacja od stycznia 2026 r. i efekt działań Fundacji SMA
Nowa postać leku została objęta refundacją w programie lekowym B.102 od 1 stycznia 2026 r. To wynik wielomiesięcznych zabiegów środowisk pacjenckich. Fundacja SMA już we wrześniu 2025 r. informowała, że pozostaje „w stałym kontakcie z instytucjami odpowiedzialnymi za ocenę i refundację terapii” i wyrażała nadzieję, że tabletki znajdą się na liście refundacyjnej od początku 2026 r. Ostateczna decyzja Ministerstwa Zdrowia umożliwiła realizację tego celu.
Kto może otrzymać rysdyplam w tabletkach?
Tabletki przeznaczone są dla pacjentów z rozpoznaniem SMA typu 1, 2 lub 3 oraz osób przedobjawowych z 1–4 kopiami genu SMN2, pod warunkiem spełnienia trzech wymagań: ukończonych 2 lat życia, masy ciała minimum 20 kg i zachowanej zdolności połykania. To ta sama substancja czynna, którą stosowano w płynie – jedna tabletka zawiera 5 mg rysdyplamu, czyli maksymalną dawkę stosowaną w terapii.
Nie ma potrzeby modyfikacji dawki u pacjentów starszych ani osób z chorobami wątroby lub nerek.
Zasady przyjmowania i ograniczenia
Tabletki można przyjmować na dwa sposoby: połknąć w całości lub rozpuścić w niewielkiej ilości wody. Lek rozpuszcza się w ciągu 3 minut, a roztwór należy wypić w ciągu 10 minut, unikając ekspozycji na światło słoneczne.
W programie lekowym zapisano jednak istotne ograniczenia. Tabletki nie mogą być stosowane u pacjentów karmionych przez sondę lub PEG – nawet wtedy, gdy są rozpuszczane. Stosowanie wymaga więc potwierdzonej możliwości połykania.
Jakie korzyści przynoszą tabletki?
Forma tabletkowa eliminuje konieczność chłodniczego przechowywania rysdyplamu i transportu w kontrolowanej temperaturze. Co ważne, nie ma 2-miesięcznego limitu przydatności, który obowiązywał w przypadku płynu. Brak konieczności przygotowania przez aptekę szpitalną oraz dłuższa trwałość pozwalają na wydawanie leku raz na 6 miesięcy – zwykle przy okazji planowych wizyt kontrolnych.
Dla pacjentów oznacza to większą mobilność, łatwiejsze podróżowanie i mniejsze obciążenie organizacyjne. Jak podkreślają ośrodki, zmiana ma szczególne znaczenie dla nastolatków oraz dorosłych, którzy łączą terapię z aktywnością zawodową.
Główne wnioski
- IMiD jako pierwszy ośrodek w Polsce wydał pacjentowi rysdyplam w tabletkach, co rozpoczyna nowy sposób prowadzenia terapii SMA.
- Nowa postać leku jest biorównoważna z płynem i od 1 stycznia 2026 r. objęta refundacją w programie B.102.
- Tabletki przynoszą znaczące korzyści organizacyjne: brak konieczności przygotowania przez aptekę szpitalną, dłuższa trwałość i możliwość wydawania co 6 miesięcy.
- Wprowadzenie tabletek to również efekt działań Fundacji SMA, która zabiegała o ich refundację.
Źródło:
- IMiD / Facebook
- https://www.fsma.pl/2026/01/tabletki-praktyczne-aspekty-terapii-doustnej-w-leczeniu-sma/
