Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nową terapię raka pęcherza moczowego – system dopęcherzowy z gemcytabiną Inlexzo™ opracowany przez Johnson & Johnson. To pierwszy tego rodzaju lek, który może stanowić przełom dla pacjentów z rakiem pęcherza o wysokim ryzyku, nienaciekającym mięśniówki, niewrażliwym na standardową terapię BCG.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa nowa terapia Inlexzo™ i komu jest dedykowana.
- Dlaczego zatwierdzenie przez FDA jest tak istotne dla pacjentów z rakiem pęcherza.
- Jakie są wyniki skuteczności terapii w badaniu SunRISe-1.
- W jaki sposób Inlexzo™ może być alternatywą dla radykalnej cystektomii.
Innowacyjna alternatywa dla radykalnej cystektomii
Zatwierdzenie Inlexzo™ przez FDA stanowi istotny krok naprzód w leczeniu raka pęcherza moczowego. Terapia adresowana jest do dorosłych pacjentów z nowotworem in situ (CIS), z guzami brodawkowatymi lub bez nich, u których terapia Bacillus Calmette-Guérin (BCG) nie przyniosła efektów, a którzy nie kwalifikują się do operacyjnego usunięcia pęcherza (radykalnej cystektomii) lub nie chcą się jej poddać.
Preparat Inlexzo™ (wcześniej TAR-200) jest systemem dopęcherzowym zapewniającym przedłużone, miejscowe dostarczanie gemcytabiny – chemioterapeutyku o udowodnionej skuteczności przeciwnowotworowej. Lek uwalnia substancję czynną przez okres trzech tygodni w ramach każdego z maksymalnie 14 cykli terapeutycznych.
Skuteczność potwierdzona w badaniu SunRISe-1
Decyzja FDA oparta została na wynikach badania klinicznego fazy 2b SunRISe-1 (NCT04640623), w którym udział wzięli pacjenci z NMIBC nieodpowiadający na terapię BCG. W badaniu:
- u 82% pacjentów uzyskano całkowitą odpowiedź (CR) po trzech miesiącach od leczenia,
- u 51% badanych całkowita odpowiedź utrzymała się przez co najmniej rok.
Wyniki te są szczególnie istotne, biorąc pod uwagę brak znaczących innowacji w leczeniu NMIBC w ciągu ostatnich 40 lat.
Ten lek, podawany w bardzo niskich dawkach przez długi czas… działa w sposób, który nie tylko wprowadza chorobę w stan remisji, ale także utrzymuje ją dzięki pewnej pamięci immunologicznej – podkreślił Christopher Cutie, wiceprezes i kierownik działu chorób pęcherza moczowego w firmie J&J.
Nowy standard opieki dla pacjentów niekwalifikujących się do operacji
Nowatorski charakter terapii polega nie tylko na jej skuteczności, ale również na sposobie podania. Inlexzo™ wprowadzany jest do pęcherza moczowego w warunkach ambulatoryjnych, bez konieczności znieczulenia ogólnego, a sama procedura trwa zaledwie kilka minut. System można zaaplikować w gabinecie lekarza, co ogranicza obciążenie szpitalne i poprawia komfort pacjenta.
Z mojego doświadczenia wynika, że INLEXZO jest dobrze tolerowane i daje klinicznie istotne rezultaty. To zmieni sposób, w jaki leczymy pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na tradycyjną terapię – powiedziała dr n. med. Sia Daneshmand, główna badaczka SunRISe-1.
Efekty uboczne i profil bezpieczeństwa
Najczęściej zgłaszane działania niepożądane (≥15%) obejmowały:
- częste oddawanie moczu, parcie i ból przy oddawaniu moczu,
- zakażenia dróg moczowych,
- zmiany w wynikach badań laboratoryjnych: m.in. podwyższone stężenie kreatyniny, ALT, AST, lipazy oraz obniżenie poziomu hemoglobiny i limfocytów.
Mimo tych efektów, preparat został uznany przez FDA za terapię o korzystnym profilu korzyści do ryzyka.
Reakcje ekspertów i środowiska pacjenckiego
Zarówno przedstawiciele firmy Johnson & Johnson, jak i organizacji pacjenckich, nie kryją entuzjazmu wobec decyzji FDA.
Kiedy w 2019 roku nabyliśmy tę nowatorską terapię, naszym celem było dać pacjentom z rakiem pęcherza moczowego nowe poczucie nadziei i wiary – powiedziała Jennifer Taubert, wiceprezes wykonawczy i prezes globalny ds. innowacyjnych leków w J&J.
Natomiast Meri-Margaret Deoudes, dyrektor generalna Bladder Cancer Advocacy Network (BCAN) skomentowała:
Ta decyzja stanowi postęp, który otwiera nowe możliwości dla społeczności, która ich pilnie potrzebuje – skomentowała Meri-Margaret Deoudes, dyrektor generalna Bladder Cancer Advocacy Network (BCAN).
Inlexzo™ z oznaczeniami FDA: status terapii przełomowej i ocena priorytetowa
FDA przyznała Inlexzo™:
- status terapii przełomowej (Breakthrough Therapy Designation – BTD),
- ocenę onkologiczną w czasie rzeczywistym (RTOR),
- oraz ocenę priorytetową (Priority Review).
Dzięki temu preparat został zatwierdzony szybciej niż w standardowym trybie, co przyspieszyło jego dostępność dla pacjentów.
Innowacja wspierana przez program J&J withMe
Pacjenci zakwalifikowani do leczenia Inlexzo™ mogą skorzystać z programu J&J withMe, który zapewnia:
- indywidualne wsparcie opiekuna pacjenta,
- pomoc finansową,
- dostęp do materiałów edukacyjnych,
- całkowicie bezpłatnie dla pacjenta.
Inlexzo™ może stać się punktem zwrotnym w leczeniu NMIBC opornego na terapię BCG. Wysoka skuteczność, możliwość zachowania pęcherza oraz uproszczony schemat podania stanowią realną alternatywę dla radykalnej cystektomii – jednej z najbardziej inwazyjnych operacji w onkologii urologicznej.
INLEXZO to nowatorska terapia o wysokiej skuteczności i udowodnionym profilu bezpieczeństwa – podsumował dr n. med. John Reed, wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju w J&J.
Główne wnioski
- Inlexzo™ to innowacyjna terapia dopęcherzowa na bazie gemcytabiny, zatwierdzona przez FDA dla pacjentów z NMIBC opornym na leczenie BCG.
- W badaniu SunRISe-1 aż 82% pacjentów osiągnęło całkowitą odpowiedź po 3 miesiącach, a u 51% utrzymała się ona przez minimum rok.
- Lek może być alternatywą dla radykalnej cystektomii, oferując mniej inwazyjne, skuteczne leczenie przy zachowaniu pęcherza.
- FDA przyznała terapii status terapii przełomowej, ocenę priorytetową i RTOR, co znacząco przyspieszyło jej zatwierdzenie.
Źródło:
- Johnson & Johnson
