Od 1 lipca 2026 roku obowiązuje nowe obwieszczenie refundacyjne Ministerstwa Zdrowia, które przyniosło istotne zmiany dla pacjentów z zespołem Alagille’a. Rozszerzenie programu lekowego B.175 oznacza dostęp do pełnego zakresu terapii zarejestrowanych w leczeniu świądu cholestatycznego – jednego z najbardziej uciążliwych objawów tej rzadkiej choroby. Zdaniem ekspertów nowe przepisy mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów oraz zwiększyć możliwości indywidualnego doboru leczenia.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie zmiany w programie lekowym B.175 obowiązują od 1 lipca 2026 roku dla pacjentów z zespołem Alagille’a,
- Dlaczego refundacja pełnego zakresu nowoczesnych terapii świądu cholestatycznego ma tak duże znaczenie dla chorych i lekarzy,
- Czym jest zespół Alagille’a, jak często występuje oraz z jakimi powikłaniami może się wiązać,
- W jaki sposób nowe decyzje Ministerstwa Zdrowia przybliżają polskie leczenie do europejskich standardów rekomendowanych przez EASL.
Od 1 lipca obowiązują nowe zasady refundacji
Ministerstwo Zdrowia opublikowało nowe obwieszczenie refundacyjne obowiązujące od 1 lipca 2026 roku. W wykazie znalazło się 25 nowych cząsteczko-wskazań, z czego aż osiem dotyczy chorób rzadkich.
Jedną z najważniejszych zmian jest rozszerzenie programu lekowego B.175 Leczenie chorych z zespołem Alagille’a, dzięki któremu pacjenci cierpiący na uporczywy świąd skóry związany z cholestazą uzyskali dostęp do wszystkich terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu. To oznacza, że lekarze będą mogli dobierać leczenie w większym stopniu do indywidualnych potrzeb chorego, a pacjenci otrzymają szerszy dostęp do nowoczesnych metod terapii.
Co zmieniło się w programie lekowym B.175?
Najważniejszą zmianą jest objęcie refundacją pełnego wachlarza terapii dopuszczonych do leczenia świądu cholestatycznego u osób z zespołem Alagille’a. Rozszerzenie programu ma kilka kluczowych konsekwencji:
- zwiększa dostępność nowoczesnego leczenia,
- umożliwia lekarzom wybór najbardziej odpowiedniej terapii dla konkretnego pacjenta,
- obejmuje również osoby, które wcześniej nie mogły skorzystać z części dostępnych metod leczenia,
- dostosowuje polski program lekowy do aktualnych europejskich standardów postępowania.
Eksperci podkreślają, że świąd cholestatyczny jest objawem, który w ogromnym stopniu wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjentów oraz ich rodzin, dlatego zwiększenie dostępności terapii ma znaczenie wykraczające poza samo łagodzenie objawów.
Eksperci: to ważny krok dla pacjentów i lekarzy
Rozszerzenie programu refundacyjnego pozytywnie ocenili specjaliści zajmujący się leczeniem rzadkich chorób wątroby u dzieci. Prof. dr hab. n. med. Piotr Czubkowski z Kliniki Gastroenterologii, Hepatologii i Zaburzeń Odżywiania i Pediatrii Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” podkreśla:
To bardzo ważne zmiany zarówno dla pacjentów z zespołem Alagille’a cierpiących na uporczywy świąd skóry, jak i ich bliskich. Instytut „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” jako członek ERN-RARE LIVER jest wiodącym ośrodkiem w Polsce, specjalizującym się w diagnostyce i leczeniu rzadkich chorób wątroby u dzieci, mając obecnie pod opieką najwięcej pacjentów z zespołem Alagille’a w kraju. Dlatego jako klinicyści z dużą satysfakcją przyjęliśmy informację, że nowe możliwości nowoczesnego leczenia świądu w przebiegu zespołu Alagille’a stały się dostępne od 1 lipca 2026 roku. Rozszerzenie programu lekowego B.175 stanowi istotny krok w kierunku poprawy jakości życia tej grupy chorych. Ekspert dodaje również: bardzo nas cieszy, że polscy pacjenci z zespołem Alagille’a i świądem cholestatycznym mogą być dzisiaj leczeni zgodnie z Wytycznymi Praktyki Klinicznej Europejskiego Towarzystwa Badań nad Wątrobą (EASL).
Większa elastyczność w doborze terapii
Korzyści wynikające z rozszerzenia programu wskazuje także prof. dr hab. n. med. Anna Liberek, Kierownik Oddziału Pediatrycznego Szpitala św. Wojciecha – Copernicus w Gdańsku.
Z perspektywy lekarza zajmującego się na co dzień pacjentami z rzadkimi chorobami wątroby, do których należy m.in. zespół Alagille’a, bardzo pozytywnie oceniam rozszerzenie programu lekowego B.175 o nowe możliwości leczenia tej grupy chorych, zmagających się z uporczywym świądem skóry. Są to niezwykle ważne zmiany, bardzo oczekiwane nie tylko przez pacjentów i ich rodziców, ale również przez środowisko klinicystów. Objęcie refundacją wszystkich nowoczesnych terapii zarejestrowanych do tej pory przez Europejską Agencję Leków (EMA) w tym wskazaniu zwiększa kompleksowość programu B.175, stwarza szansę dostępu do tych nowoczesnych terapii także chorym, którzy na podstawie poprzednich zapisów programu pozbawieni byli tej możliwości, a także pozwala lekarzowi na dokonanie wyboru optymalnej strategii terapeutycznej dla danego pacjenta, odpowiadającej zróżnicowanym potrzebom medycznym.
Zmiany docenia także środowisko producentów innowacyjnych terapii
Do nowych decyzji refundacyjnych odniósł się także Gábor Sztaniszláv, Dyrektor Generalny Ipsen Poland.
Z entuzjazmem przyjęliśmy informację, że od lipca 2026 roku polscy pacjenci zyskali dostęp do wielu nowych terapii w różnych wskazaniach. Bardzo nas cieszy, że Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z chorobami rzadkimi i ultra-rzadkimi, sukcesywnie zwiększając dostęp do nowoczesnych metod leczenia w schorzeniach, w których dotąd były one ograniczone. Dzięki pozytywnym decyzjom Ministerstwa udostępnione zostały m.in. nowe możliwości terapeutyczne dla pacjentów z zespołem Alagille’a zmagających się z uporczywym świądem skóry – objawem dramatycznie wpływającym na pogorszenie jakości życia i codziennego funkcjonowania chorych oraz ich rodzin. To bardzo ważna zmiana, dzięki której pacjenci zyskali dostęp do pełnego zakresu nowoczesnych terapii zarejestrowanych w tym wskazaniu.
Jak również dodaje Gábor Sztaniszláv:
Jako innowacyjna firma farmaceutyczna naszą ambicją jest poprawa wyników leczenia i jakości życia pacjentów z rzadkimi chorobami wątroby. Konsekwentnie dążymy do rozwoju nowoczesnych terapii, które mogą realnie zmieniać rzeczywistość chorych i ich bliskich.
Czym jest zespół Alagille’a?
Zespół Alagille’a to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba wielonarządowa. Najczęściej objawia się cholestazą wewnątrzwątrobową, której najbardziej dokuczliwym objawem jest przewlekły świąd skóry. Choroba występuje z częstością około 1 przypadku na 30–70 tysięcy żywo urodzonych dzieci. Szacuje się, że w Polsce każdego roku rodzi się około 3–8 dzieci z zespołem Alagille’a, a u około 2–5 z nich rozwija się świąd cholestatyczny.
Rozpoznanie stawiane jest zwykle już w dzieciństwie. Wraz z postępem choroby może dochodzić do narastającego uszkodzenia wątroby prowadzącego do jej niewydolności. Według dostępnych danych:
- ponad połowa pacjentów wymaga w przyszłości przeszczepienia wątroby,
- jednym z rzadkich, lecz poważnych powikłań jest rozwój raka wątrobowokomórkowego,
- wczesna diagnostyka i skuteczne leczenie objawowe mają istotny wpływ na rokowanie oraz jakość życia chorych.
Dlaczego leczenie świądu cholestatycznego jest tak istotne?
Choć świąd skóry może wydawać się objawem mniej groźnym niż niewydolność narządowa, w przypadku zespołu Alagille’a należy do najbardziej wyniszczających elementów choroby. Silny, przewlekły świąd prowadzi do zaburzeń snu, problemów z koncentracją, przewlekłego zmęczenia oraz znacznego pogorszenia jakości życia. U dzieci wpływa także na rozwój psychoruchowy, funkcjonowanie społeczne oraz dobrostan całych rodzin.
Dlatego eksperci podkreślają, że zwiększenie dostępu do nowoczesnych terapii nie oznacza wyłącznie rozszerzenia katalogu refundowanych leków, ale daje realną szansę na poprawę codziennego funkcjonowania pacjentów.
O Ipsen
Ipsen to globalna firma biofarmaceutyczna, która koncentruje swoją działalność na opracowywaniu i dostarczaniu innowacyjnych terapii dla pacjentów w trzech kluczowych obszarach medycyny: onkologii, chorobach rzadkich oraz neurologii. Rozwój portfolio firmy opiera się zarówno na własnych badaniach naukowych, jak i współpracy z partnerami zewnętrznymi, co pozwala na szybsze wdrażanie nowoczesnych rozwiązań terapeutycznych.
Przedsiębiorstwo może pochwalić się blisko 100-letnim doświadczeniem w sektorze biofarmaceutycznym. Działalność badawczo-rozwojowa prowadzona jest w globalnych centrach zlokalizowanych w Stanach Zjednoczonych, Francji i Wielkiej Brytanii. Dzięki zespołom funkcjonującym w ponad 40 krajach oraz międzynarodowej współpracy z partnerami, produkty Ipsen są obecnie dostępne dla pacjentów w ponad 100 państwach.
Spółka jest notowana na giełdzie Euronext w Paryżu (IPN), a także na rynku amerykańskim w ramach programu Sponsored Level I American Depositary Receipt (ADR: IPSEY).
Na polskim rynku Ipsen działa od 1993 roku, angażując się w rozwój nowoczesnych metod leczenia oraz współpracę z przedstawicielami środowiska medycznego i organizacjami pacjenckimi. Firma deklaruje, że jej misją pozostaje poprawa zdrowia oraz jakości życia pacjentów, zwłaszcza osób zmagających się z chorobami rzadkimi i wymagającymi specjalistycznej opieki.
Główne wnioski
- Od 1 lipca 2026 roku program lekowy B.175 Leczenie chorych z zespołem Alagille’a został rozszerzony o pełny zakres refundowanych terapii stosowanych w leczeniu świądu cholestatycznego.
- Nowe przepisy umożliwiają lekarzom dobór optymalnej strategii terapeutycznej oraz zwiększają dostęp do leczenia również dla pacjentów, którzy wcześniej nie kwalifikowali się do części dostępnych terapii.
- W nowym obwieszczeniu refundacyjnym Ministerstwa Zdrowia znalazło się 25 nowych cząsteczko-wskazań, z czego 8 dotyczy chorób rzadkich, w tym zespołu Alagille’a.
- Zespół Alagille’a występuje z częstością około 1 na 30–70 tys. żywo urodzonych dzieci, a eksperci podkreślają, że wczesna diagnostyka i dostęp do nowoczesnych terapii mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów.
Źródło:
- Materiał prasowy
