Uniwersytet Jagielloński zakończył II fazę badań klinicznych nowatorskiej terapii leczenia choroby zwyrodnieniowej stawów (osteoartrozy). Oparta na komórkach macierzystych MSCs metoda MesoCellA-Ortho nie tylko znacząco zmniejsza ból, lecz także wspiera regenerację uszkodzonych tkanek chrzęstnych i kostnych. Opracowana technologia – rozwijana od kilkunastu lat w środowisku akademickim – ma szansę zostać pierwszym w Polsce lekiem personalizowanym tego typu, dopuszczonym do obrotu po zakończeniu III fazy badań.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa nowatorska terapia osteoartrozy opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim.
- Czym są komórki macierzyste MSCs i w jaki sposób wspierają regenerację stawów.
- Jakie efekty przyniosły dotychczasowe badania kliniczne terapii MesoCellA-Ortho.
- Na jakim etapie rozwoju jest produkt i jakie są dalsze kroki do jego komercjalizacji.
Komórki MSCs – fundament terapii biologicznej
Podstawą terapii MesoCellA-Ortho są mezenchymalne komórki macierzyste (MSCs), które izoluje się z tkanki tłuszczowej chorego pacjenta, a następnie namnaża i przetwarza w warunkach farmaceutycznych. Jak tłumaczy prof. Ewa Zuba-Surma, liderka projektu z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ:
W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie zgodnie z opracowaną przez nas metodą są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę.
Ostateczny preparat trafia do chorego stawu – zwykle kolanowego – gdzie wspomaga odbudowę chrząstki i ogranicza stan zapalny.
MesoCellA-Ortho – jak działa innowacyjny lek?
Komórki MSCs wykazują zdolność różnicowania się do komórek chrząstki oraz kości, a także silne właściwości przeciwzapalne i regeneracyjne. Terapia opracowana przez krakowski zespół jest całkowicie spersonalizowana – preparat wytwarzany jest indywidualnie z komórek pacjenta, co zwiększa jego skuteczność i znacząco redukuje ryzyko działań niepożądanych.
Opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości nasz nowy lek uzyska od agencji certyfikujących – takich jak EMA czy FDA – zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek – zaznacza dr Anna Łabędź-Masłowska.
Wyniki II fazy badań: mniej bólu, lepsza ruchomość, regeneracja tkanek
W II fazie badań klinicznych, prowadzonych wspólnie z firmą Galen-Ortopedia, wzięło udział blisko 200 pacjentów z osteoartrozą (OA). W badaniach wykazano nie tylko poprawę komfortu życia i zmniejszenie bólu, ale także pozytywne zmiany strukturalne w obrębie stawu oceniane za pomocą rezonansu magnetycznego.
Pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania – mówi prof. Krzysztof Ficek, główny badacz i prezes Galen-Ortopedia.
Dodatkowo potwierdzono poprawę jakości chrząstki oraz zmiany w strukturze kości gąbczastej, co może oznaczać, że lek działa nie tylko objawowo, ale również przyczynowo – regenerując uszkodzone tkanki.
Badania na zwierzętach: całkowite wygojenie zmian zwyrodnieniowych
Zanim rozpoczęto testy kliniczne u ludzi, lek testowano w modelu zwierzęcym na świniach. Wyniki okazały się imponujące – po sześciu miesiącach od podania leku stawy wykazywały pełną odbudowę chrząstki i odzyskiwały pełną funkcjonalność.
Po upływie pół roku od podania leku w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone – podkreśla dr Łabędź-Masłowska.
Komercjalizacja terapii i poszukiwanie partnera
UJ planuje rozpocząć III fazę badań klinicznych i jednocześnie poszukuje partnera z sektora MedTech do komercjalizacji terapii. Jak informuje dyrektorka Centrum Transferu Technologii CITTRU:
Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków – mówi dr inż. Gabriela Konopka-Cupiał.
Terapia MesoCellA-Ortho jest już chroniona patentem i została wyróżniona m.in. Nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP oraz tytułem „Polski Produkt Przyszłości” przyznawanym przez PARP.
Główne wnioski
- MesoCellA-Ortho to innowacyjna terapia opracowana na UJ, która wykorzystuje komórki macierzyste MSCs izolowane z tkanki tłuszczowej pacjenta.
- W II fazie badań klinicznych wykazano redukcję bólu, poprawę ruchomości stawu i regenerację chrząstki u pacjentów z osteoartrozą.
- Testy w modelu zwierzęcym potwierdziły całkowite wygojenie uszkodzonych stawów i odbudowę chrząstki szklistej po podaniu leku.
- UJ planuje III fazę badań klinicznych oraz komercjalizację terapii we współpracy z partnerem z sektora MedTech – celem jest wprowadzenie leku na rynek UE i USA.
Źródło:
- Uniwersytet Jagielloński
