W odpowiedzi na kolejne medialne doniesienia o rzekomych ograniczeniach w leczeniu hemofilii, Ministerstwo Zdrowia stanowczo zapewnia, że każdy pacjent z tą chorobą ma zapewniony bezpłatny dostęp do skutecznej profilaktyki i terapii. Resort wskazuje, że Polska dysponuje jednym z najlepiej zorganizowanych systemów leczenia hemofilii w Europie, opartym m.in. na wyspecjalizowanej logistyce realizowanej przez Narodowe Centrum Krwi.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie terapie są obecnie refundowane dla pacjentów z hemofilią w Polsce.
- Dlaczego Ministerstwo Zdrowia uznaje program leczenia hemofilii za jeden z najlepszych w Europie.
- Jakie nowe leki mogą wkrótce zostać udostępnione pacjentom w ramach świadczeń gwarantowanych.
- Jakie są rzeczywiste koszty leczenia hemofilii i jakie wyzwania finansowe stoją przed systemem.
Dostępność leczenia hemofilii w Polsce
Resort zdrowia podkreśla, że leczenie hemofilii w Polsce odbywa się zgodnie z europejskimi standardami. Pacjenci mają zapewniony dostęp do leków stabilizujących chorobę i zapobiegających krwawieniom – zarówno poprzez nowoczesne czynniki krzepnięcia, jak i leki podskórne, takie jak emicizumab. Decyzje refundacyjne uwzględniają skuteczność, bezpieczeństwo, wygodę stosowania i interwały podawania.
W ostatnich miesiącach trwa procedowanie wniosku o rozszerzenie wskazań do leczenia emicizumabem oraz osobnego wniosku dotyczącego nowego czynnika krzepnięcia, podawanego raz w tygodniu. Ma to być alternatywa dla dotychczasowych terapii.
Emicizumab to nie wszystko – nowe leki i zalecenia ekspertów
Ministerstwo przypomina, że emicizumab i koncentraty czynników krzepnięcia to dwie różne strategie terapeutyczne, stosowane równolegle. Koncentraty mają natychmiastowe działanie i są niezbędne w leczeniu nagłych krwawień, także u pacjentów przyjmujących emicizumab.
Pod koniec 2024 r. EMA dopuściła do obrotu dwa nowe leki: marstacymab i koncizumab. Trwają rozmowy z producentami, by udostępnić je polskim pacjentom. Eksperci leczenia hemofilii rekomendują stosowanie emicizumabu przede wszystkim u dzieci i osób z trudnym dostępem dożylnym, natomiast pozostałym pacjentom zalecają długodziałające czynniki krzepnięcia – podawane co 7–10 dni – które lepiej zabezpieczają przed krwawieniami wynikającymi z aktywności fizycznej.
Jakie są koszty leczenia hemofilii w Polsce?
Ministerstwo zwraca uwagę na koszty ponoszone przez system ochrony zdrowia. Roczna profilaktyka pacjenta z hemofilią to wydatek od 400 do 900 tys. zł, a przy powikłaniach lub dodatkowych krwawieniach całkowity koszt może sięgnąć nawet 2 mln zł rocznie. Leczenie jednego z pacjentów pochłonęło w ciągu 5 lat aż 43 mln zł. Pojedynczy dzień terapii w przypadku wystąpienia inhibitora może kosztować nawet 200 tys. zł.
Z tego powodu refundacja nie może być decyzją jednostronną – każda umowa refundacyjna to długoterminowe zobowiązanie budżetu państwa wobec chorego.
Krytyka działań lobbingowych
W stanowisku ministerstwa znalazła się również krytyka działań części firm farmaceutycznych i wspierających je fundacji. Resort zwraca uwagę, że niektóre przekazy medialne celowo pomijają kluczowe dane finansowe, tworząc presję na resort zdrowia w celu promowania wybranego leku. Tego typu działania mogą prowadzić do zawierania niekorzystnych umów refundacyjnych i zaburzają debatę publiczną na temat leczenia chorób rzadkich.
Skuteczne i bezpieczne leczenie hemofilii
Ministerstwo Zdrowia deklaruje, że jego priorytetem pozostaje zapewnienie wszystkim pacjentom z hemofilią dostępu do skutecznych terapii w ramach systemu publicznego. Z tego względu resort wspiera wdrażanie nowych leków, dąży do rozwoju programu profilaktycznego dla dzieci i planuje kontynuację refundacji już dostępnych terapii przy zachowaniu równowagi finansowej.
Główne wnioski
- MZ: Każdy pacjent z hemofilią ma zapewniony dostęp do leczenia profilaktycznego i interwencyjnego, finansowanego ze środków publicznych.
- Trwają procedury refundacyjne dla nowych terapii, takich jak długodziałające czynniki krzepnięcia i leki marstacymab oraz koncizumab.
- Koszt leczenia jednego pacjenta może wynosić nawet do 2 mln zł rocznie, co wymaga odpowiedzialnych decyzji refundacyjnych.
- Ministerstwo krytykuje działania promocyjne skupione na jednym leku i deklaruje priorytet udostępnienia terapii najbardziej odpowiednich klinicznie.
Źródło:
- MZ
