Stwardnienie rozsiane (SM) pozostaje jednym z najpoważniejszych wyzwań współczesnej neurologii. Pomimo dostępności licznych terapii immunomodulujących, nadal brakuje skutecznych metod przywracających uszkodzenia w ośrodkowym układzie nerwowym. Nowe podejście terapeutyczne rozwijane w Gdańskim Uniwersytecie Medycznym może to zmienić. Projekt, wspierany obecnie przez fundusz LIFE bioCEEd, wchodzi w kolejny etap rozwoju – z wyraźnym ukierunkowaniem na przyszłe zastosowania kliniczne.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega nowe podejście terapeutyczne w leczeniu stwardnienia rozsianego rozwijane w GUMed
- Jak działa cząsteczka CF₃-7α,25-OHC i dlaczego łączy efekt immunomodulujący z regeneracją mieliny
- Jakie znaczenie ma zaangażowanie funduszu LIFE bioCEEd dla rozwoju projektu i przejścia do badań klinicznych
- Dlaczego regeneracja ośrodkowego układu nerwowego jest kluczowym, dotąd nierozwiązanym wyzwaniem w terapii SM
Stwardnienie rozsiane – choroba o dużym obciążeniu społecznym
Stwardnienie rozsiane to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje struktury ośrodkowego układu nerwowego, prowadząc do uszkodzenia mieliny. Konsekwencje obejmują:
- postępującą utratę sprawności ruchowej,
- zaburzenia widzenia,
- przewlekłe zmęczenie,
- problemy poznawcze i koordynacyjne.
Choroba najczęściej dotyka osoby młode, w wieku produkcyjnym, co znacząco zwiększa jej wpływ na system ochrony zdrowia i gospodarkę. Na świecie na SM choruje około 2,8 miliona osób, z czego niemal połowa w Europie – regionie o szczególnie wysokiej zapadalności.
Ograniczenia obecnych terapii
Obecnie stosowane leczenie koncentruje się głównie na:
- modulowaniu odpowiedzi immunologicznej,
- spowalnianiu progresji choroby.
Nie rozwiązuje jednak kluczowego problemu – regeneracji uszkodzonej mieliny. W efekcie:
- proces neurodegeneracyjny nie zostaje odwrócony,
- objawy neurologiczne utrzymują się i postępują,
- jakość życia pacjentów ulega pogorszeniu.
To właśnie luka terapeutyczna w zakresie regeneracji stanowi jeden z najważniejszych kierunków badań.
Nowe podejście: cząsteczka CF₃-7α,25-OHC
Projekt rozwijany w GUMed proponuje innowacyjne rozwiązanie oparte na cząsteczce CF₃-7α,25-OHC. Jej potencjał polega na jednoczesnym działaniu:
- immunomodulującym – ograniczającym patologiczny stan zapalny,
- regeneracyjnym – wspierającym odbudowę mieliny.
Podejście to stanowi istotne odejście od dotychczasowych strategii, które skupiały się wyłącznie na jednym z tych aspektów.
Wyniki badań przedklinicznych
Dotychczasowe badania eksperymentalne wskazują na obiecujące efekty:
- redukcję stanu zapalnego w ośrodkowym układzie nerwowym,
- zmiany zgodne z procesami remielinizacji,
- poprawę parametrów funkcjonalnych modeli choroby.
Sugeruje to, że terapia może nie tylko hamować progresję SM, ale potencjalnie wpływać na przebieg choroby i poprawę funkcjonowania pacjentów.
Rola zespołu badawczego GUMed
Badania prowadzi dr hab. Aleksandra Rutkowska z Zakładu Anatomii i Neurobiologii GUMed, ekspertka w dziedzinie neurobiologii i badań nad chorobami demielinizacyjnymi. Jej doświadczenie obejmuje m.in. pracę w Trinity College w Dublinie oraz udział w prestiżowym programie L’Oréal-UNESCO For Women in Science. Komentując współpracę z inwestorem, podkreśla:
Byłam pod wrażeniem tego, jak skutecznie LIFE bioCEEd radzi sobie ze złożonymi zjawiskami biologicznymi, podejmuje decyzje i napędza działania, jednocześnie naprawdę wsłuchując się w perspektywę naukową.
LIFE bioCEEd – od badań do praktyki klinicznej
Fundusz LIFE bioCEEd dołącza do projektu na etapie zaawansowanych badań przedklinicznych. Jego rola obejmuje:
- przygotowanie strategii regulacyjnej,
- rozwój procesów produkcyjnych,
- projektowanie badań klinicznych,
- koordynację etapów komercjalizacji.
Inwestycja ma charakter wieloetapowy i obejmuje środki liczone w milionach euro. Stefan Savić, dyrektor generalny LIFE bioCEEd, wskazuje:
Projekt ten może wytyczyć nowy kierunek w leczeniu stwardnienia rozsianego, skupiając się na regeneracji w ośrodkowym układzie nerwowym – dziedzinie, w której medycyna wciąż napotyka swoje granice.
Znaczenie transferu technologii
Kluczową rolę w projekcie odgrywa Centrum Transferu Technologii GUMed, które odpowiada za:
- strategię komercjalizacji,
- analizę potencjału rynkowego,
- zabezpieczenie własności intelektualnej,
- negocjacje z partnerem inwestycyjnym.
Dzięki temu możliwe było sprawne przejście projektu z etapu badań podstawowych do translacyjnych.
Główne wnioski
- Stwardnienie rozsiane dotyka ok. 2,8 mln osób na świecie, a obecne terapie nie umożliwiają regeneracji uszkodzonej mieliny.
- Cząsteczka CF₃-7α,25-OHC łączy działanie immunomodulujące i regeneracyjne, co stanowi nowe podejście w leczeniu SM.
- Badania przedkliniczne wykazały redukcję stanu zapalnego i oznaki remielinizacji, co sugeruje potencjał kliniczny terapii.
- Fundusz LIFE bioCEEd inwestuje miliony euro w rozwój projektu, wspierając przejście do fazy badań klinicznych i komercjalizacji.
Źródło:
- https://gumed.edu.pl/pl/aktualnosci/nauka/nowe-podejscie-terapeutyczne-w-leczeniu-stwardnienia-rozsianego-projekt-gumed-wchodzi-w-kolejny-etap-przy-udziale-funduszu-life-bioceed
