Komisja Europejska podjęła decyzję o warunkowym zatwierdzeniu leku Welireg (belzutifan), który stanowi nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z chorobą von Hippel-Lindaua (VHL). To pierwsza systemowa terapia skierowana do osób cierpiących na nieoperacyjne nowotwory związane z tym rzadkim schorzeniem.
Nowy lek został opracowany przez firmę Merck (MSD) i jest pierwszym oraz jedynym inhibitorem HIF-2α dostępnym w Unii Europejskiej. Wstępna zgoda KE oznacza, że terapia może być stosowana we wszystkich państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. Zgoda jest ważna przez rok, z możliwością corocznego odnawiania.
Choroba von Hippel-Lindaua – wysokie ryzyko nowotworów
Choroba von Hippel-Lindaua to rzadka, uwarunkowana genetycznie choroba, w której dochodzi do rozwoju wielu guzów, zarówno łagodnych, jak i złośliwych. Najczęściej dotyczą one nerek, ośrodkowego układu nerwowego oraz trzustki.
Jednym z najpoważniejszych nowotworów związanych z VHL jest rak nerkowokomórkowy (RCC), który diagnozuje się aż u 70% pacjentów z tym schorzeniem. W całej Europie każdego roku rozpoznaje się ponad 130 tys. nowych przypadków RCC, a w momencie diagnozy około 30% pacjentów z rakiem nerki ma już zaawansowane stadium choroby.
Dla kogo przeznaczona jest terapia Welireg w UE?
Lek Welireg (belzutifan) jest pierwszym doustnym inhibitorem HIF-2α dopuszczonym do stosowania w Unii Europejskiej. Komisja Europejska warunkowo zatwierdziła go jako nową opcję terapeutyczną dla dwóch grup pacjentów:
- Osób dorosłych z chorobą von Hippel-Lindaua (VHL), które wymagają leczenia nowotworów rozwijających się w wyniku tej genetycznej choroby, w tym:
- raka nerkowokomórkowego (RCC),
- naczyniaków zarodkowych ośrodkowego układu nerwowego (OUN),
- guzów neuroendokrynnych trzustki (pNET).
Terapia jest przeznaczona dla pacjentów, u których metody leczenia miejscowego nie są skuteczne lub niewskazane.
- Dorosłych pacjentów z zaawansowanym jasnokomórkowym rakiem nerkowokomórkowym (ccRCC), u których choroba postępowała mimo wcześniejszego leczenia. Dotyczy to chorych, którzy:
- byli już poddani co najmniej dwóm liniom terapii,
- otrzymali leczenie oparte na inhibitorach PD-1 lub PD-L1,
- stosowali minimum dwie terapie ukierunkowane na VEGF.
Welireg – skuteczność potwierdzona badaniami klinicznymi
Decyzja KE została podjęta na podstawie wyników badań LITESPARK-004 i LITESPARK-005, które wykazały wysoką skuteczność terapii w leczeniu pacjentów z VHL. W badaniach klinicznych osiągnięto następujące wyniki:
- 49% wskaźnik odpowiedzi (ORR) u pacjentów z rakiem nerkowokomórkowym związanym z VHL
- 63% ORR u pacjentów z naczyniakami zarodkowymi OUN
- 83% ORR w przypadku guzów neuroendokrynnych trzustki (pNET)
Co istotne, Welireg wykazał także korzyści u pacjentów z zaawansowanym jasnokomórkowym rakiem nerkowokomórkowym, u których choroba postępowała pomimo wcześniejszej terapii.
Warunkowe zatwierdzenie – co to oznacza?
Decyzja KE oznacza, że lek może być stosowany w krajach UE, jednak jego pełna rejestracja zależy od dostarczenia dodatkowych danych klinicznych. W kolejnych latach skuteczność i bezpieczeństwo Welireg będą weryfikowane na podstawie wyników dalszych badań.
Źródło:
- PAP
