Hemofilia A to choroba genetyczna, która na co dzień stawia pacjentów i ich rodziny przed ogromnymi wyzwaniami. Tradycyjne leczenie polega na dożylnym podawaniu koncentratów czynnika krzepnięcia, co jest procesem wymagającym, uciążliwym i często bolesnym. Alternatywą, która może zrewolucjonizować jakość życia chorych, jest terapia podskórna, niestety wciąż niedostępna dla większości pacjentów w Polsce. Lekarze, organizacje pacjenckie i sami chorzy apelują o szerszą refundację tej metody leczenia, wskazując na jej skuteczność, wygodę i pozytywny wpływ na system opieki zdrowotnej.
Hemofilia A – wyzwania w leczeniu i codziennym życiu
Hemofilia A to choroba wynikająca z niedoboru białka, zwanego czynnikiem VIII, niezbędnego do prawidłowego krzepnięcia krwi. U osób zmagających się z tą dolegliwością dochodzi do samoistnych krwawień, najczęściej w obrębie stawów, co prowadzi do bólu, uszkodzeń oraz trudności w poruszaniu się. Pacjenci z ciężką postacią choroby muszą przyjmować koncentraty czynnika krzepnięcia kilka razy w tygodniu. Brak regularnych iniekcji oznacza ryzyko krwotoków zagrażających życiu.
Terapia podskórna – nowa jakość leczenia
Alternatywą dla tradycyjnego leczenia jest terapia podskórna z wykorzystaniem leku emicizumab. Jak podkreśla dr Ewa Stefańska-Windyga z Instytutu Hematologii i Transfuzjologii, jest to rozwiązanie skuteczne, które zmniejsza liczbę samoistnych krwawień i znacząco poprawia komfort życia pacjentów.
Emicizumab to lek bardzo skuteczny, chroni pacjentów przed samoistnymi krwawieniami. A jednocześnie istotnie poprawia jakość życia, gdyż jest podawany podskórnie i nie codziennie, tylko co jeden-, dwa- lub cztery tygodnie
– wyjaśnia ekspertka.
W praktyce klinicznej potwierdzono, że pacjenci stosujący tę metodę leczenia nie doświadczają krwawień i nie muszą wykonywać częstych, trudnych iniekcji dożylnych.
Apel o szerszy dostęp do terapii
Obecnie w Polsce terapia podskórna dostępna jest tylko dla niewielkiej grupy chorych z hemofilią A powikłaną inhibitorem oraz od lipca 2024 roku dla wybranych pacjentów pediatrycznych. Jednak zarówno lekarze, jak i pacjenci wskazują, że leczenie powinno być dostępne także dla dorosłych.
Mamy młodych dwudziesto- i trzydziestoletnich pacjentów, którzy są aktywni, chcą uczestniczyć w normalnym życiu społecznym, zawodowym, rozwijać się, realizować swoje marzenia. Niestety, są mocno ograniczeni podawaniem dożylnie koncentratu czynnika krzepnięcia.
– mówi dr Stefańska-Windyga.
Według niej nowoczesne terapie powinny być standardem, aby lekarze mogli indywidualnie dopasować leczenie do potrzeb pacjentów.
Głos pacjentów – codzienne życie z terapią podskórną
O korzyściach płynących z zastosowania terapii podskórnej przekonuje także Paulina Szykuła-Woźniak z Fundacji „Sanguis Hemofilia i pokrewne skazy krwotoczne.”
Odkąd mój dziesięcioletni syn dostaje ten lek, zmieniło nam się całe życie. Odpada kłucie, a podawanie leku mamy tylko raz na dwa tygodnie. Syn określił, że jest to >>ugryzienie komara<<”
– podkreśla.
Zwraca również uwagę na doświadczenia dorosłych członków rodziny:
Na hemofilię choruje też mój ojciec. Przez całe życie musiał wkłuwać się w żyły, które widać u niego przez skórę. Wyglądał jak osoba nadużywająca narkotyków. Teraz jest na leku podskórnym i wszystko wraca do normy. Niebo a ziemia.
Korzyści systemowe terapii podskórnej
Oprócz poprawy jakości życia pacjentów terapia podskórna przynosi korzyści również z punktu widzenia systemu ochrony zdrowia. Mniej hospitalizacji i wizyt lekarskich to odciążenie dla szpitali i redukcja kosztów.
Podpisuję się pod apelem o dostęp do nowych terapii, zarówno dla szerszej grupy pacjentów pediatrycznych, jak też dorosłych chorych na hemofilię.
– podkreśla Paulina Szykuła-Woźniak.
Leczenie hemofilii wymaga nowoczesnego podejścia i dostosowania terapii do potrzeb pacjentów. Terapia podskórna, dzięki swojej skuteczności i wygodzie, ma potencjał, aby zrewolucjonizować życie osób z hemofilią. Apel lekarzy i pacjentów o szerszy dostęp do tego leczenia jest krokiem w stronę lepszego zdrowia i codziennego funkcjonowania chorych.
Źródło:
- https://pap-mediaroom.pl/zdrowie-i-styl-zycia/lekarze-i-pacjenci-apeluja-o-szersze-udostepnienie-terapii-podskornej-w-0
