Polscy naukowcy dokonali czegoś, co jeszcze niedawno wydawało się niemożliwe. Zespół badaczy z Uniwersytetu Warszawskiego jako pierwszy na świecie stworzył chemicznie koliste mRNA z tzw. „kapem”, czyli strukturą kluczową dla produkcji białek. To otwiera zupełnie nowe perspektywy w leczeniu chorób genetycznych i metabolicznych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie ograniczenia ma klasyczne mRNA i jak naukowcy próbują je przezwyciężyć.
- Na czym polega technologia chemicznej cyrkularyzacji RNA opracowana w Polsce.
- Dlaczego koliste mRNA może zwiększyć skuteczność terapii genowych.
- Kto stoi za przełomowym odkryciem opublikowanym w Nature Communications.
Co udało się osiągnąć badaczom z UW?
Zespół naukowców pod kierownictwem prof. Jacka Jemielitego i dr hab. Joannę Kowalską z Uniwersytetu Warszawskiego zaprezentował technologię, która pozwala na chemiczne cyrkularyzowanie mRNA – czyli zamykanie jego struktury w formie pierścienia – przy jednoczesnym zachowaniu kluczowej dla translacji struktury „kapu” (czapeczki 5’).
To pierwsze tego typu osiągnięcie na świecie, a wyniki badań zostały opublikowane 12 lipca 2025 roku w prestiżowym czasopiśmie Nature Communications.
Dlaczego forma kolista ma znaczenie?
Klasyczne mRNA to cząsteczka liniowa, której końce – 5’ i 3’ – są szczególnie podatne na degradację enzymatyczną. To ogranicza jej czas działania w organizmie i możliwość długotrwałego wytwarzania białka terapeutycznego.
Zamknięcie mRNA w kółko chroni ją przed degradacją i – jak pokazały badania – znacznie wydłuża czas translacji. Jednocześnie zastosowanie chemii pozwoliło na dodanie struktury kapu, niezbędnej do efektywnej syntezy białek.
Dzięki temu mRNA może działać nawet kilkaset razy wydajniej niż jego liniowa forma. W niektórych przypadkach translacja była do 370 razy bardziej efektywna.
Technologia o ogromnym potencjale klinicznym
Według prof. Jemielitego, długotrwałe działanie kolistego mRNA może znaleźć zastosowanie m.in. w leczeniu chorób genetycznych i metabolicznych, gdzie organizm nie produkuje potrzebnych białek lub produkuje je w formie wadliwej.
Obecnie klasyczne mRNA wykorzystywane jest głównie w szczepionkach – tam krótki czas działania jest wystarczający. Jednak w terapiach wymagających stałego poziomu danego białka, niezbędne jest wydłużenie czasu ekspresji genów – i tutaj właśnie technologia kolistego mRNA daje ogromną nadzieję.
Chemiczna precyzja i skuteczność
Samo mRNA to cząsteczka duża, złożona i podatna na zniszczenie. Naukowców zaskoczyło, że udało się skutecznie przeprowadzić reakcję cyrkularyzacji nawet na bardzo długich fragmentach RNA – np. tych kodujących szczepionkę przeciw COVID-19 (ok. 4000 nukleotydów).
Mimo że zamykanie końców RNA w kółko wydawało się mało prawdopodobne przy takich rozmiarach, chemiczna reakcja zadziałała z dużą skutecznością. To duży krok także w kontekście skalowania technologii i ewentualnych zastosowań przemysłowych.
Od badań do potencjalnych terapii
Eksperymenty z kolistym mRNA przeprowadzono zarówno in vitro, jak i w żywych komórkach oraz organizmach myszy. W każdej z tych sytuacji potwierdzono jego długotrwałe działanie i wysoką efektywność translacji.
Choć przed zespołem jeszcze wiele etapów – optymalizacja sekwencji, oddzielanie cząsteczek kolistych od liniowych, walidacja działania w warunkach klinicznych – to już dziś wiadomo, że opracowana metoda może stać się bazą dla nowej generacji terapii RNA.
Kto stoi za odkryciem?
Wśród autorów pracy są m.in. Małgorzata Wąsińska-Kałwa, Adam Mamot, Joanna Kowalska, Adam Ado Rajkiewicz, Tomasz Śpiewa, Marcin Warmiński, Marta Szulc-Gąsiorowska, Zofia Pilch, Kacper Siekan, Andrzej Dziembowski, Dominika Nowis i Jakub Gołąb. Badania realizowano we współpracy m.in. z Centrum Nowych Technologii UW, Uniwersytetem Medycznym w Warszawie oraz Międzynarodowym Instytutem Biologii Molekularnej i Komórkowej.
Główne wnioski
- Zespół badawczy z Uniwersytetu Warszawskiego jako pierwszy na świecie stworzył chemicznie cyrkularne mRNA z przyłączoną strukturą kapu.
- Nowa forma RNA działa nawet do 370 razy wydajniej niż jego klasyczna, liniowa wersja – potwierdzono to w komórkach i organizmach myszy.
- Technologia może znaleźć zastosowanie w leczeniu chorób genetycznych i metabolicznych, wymagających długotrwałej ekspresji terapeutycznych białek.
- Odkrycie zostało opublikowane 12 lipca 2025 roku w czasopiśmie *Nature Communications* i otwiera nowe możliwości dla rozwoju terapii RNA nowej generacji.
Źródło:
- https://serwisnaukowy.uw.edu.pl/mrna-zamkniete-w-kolko-polscy-naukowcy-zrobili-to-pierwsi-na-swiecie/
