W Japonii przeprowadzono pierwszą operację przeszczepienia komórek pochodzących z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS) w ramach warunkowo dopuszczonej terapii choroby Parkinsona. Zabieg wykonano w październiku 2026 r. w Szpitalu Uniwersyteckim w Kioto. Pacjentka po pięćdziesiątce została już wypisana ze szpitala. Terapia Amshepri, opracowana przez Sumitomo Pharma, ma umożliwić zastępowanie utraconych neuronów produkujących dopaminę i poprawę sprawności ruchowej chorych.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega pierwsza w Japonii operacja przeszczepienia komórek pochodzących z iPS w ramach terapii Amshepri u pacjentów z chorobą Parkinsona.
- Jak komórki macierzyste mogą pomóc w zastępowaniu utraconych neuronów produkujących dopaminę.
- Jakie wyniki uzyskano w badaniu klinicznym z udziałem siedmiu pacjentów i co wiadomo o bezpieczeństwie terapii.
- Dlaczego Japonia warunkowo zatwierdziła terapię Amshepri i jakie dalsze badania planuje Sumitomo Pharma.
Pierwsza operacja z wykorzystaniem terapii Amshepri
Szpital Uniwersytecki w Kioto poinformował o rozpoczęciu stosowania terapii transplantacyjnej Amshepri (ragneprocell) u pacjentów z chorobą Parkinsona. Pierwszy zabieg przeprowadzono w październiku 2026 r. u kobiety po pięćdziesiątce. Zgodnie z komunikatem placówki pacjentka została wypisana ze szpitala, a jej stan będzie nadal monitorowany. Lekarze zamierzają oceniać zarówno bezpieczeństwo przeszczepionych komórek, jak i ich wpływ na objawy neurologiczne.
6 marca 2026 r. japońskie władze zatwierdziły Amshepri warunkowo i na ograniczony czas. Jest to pierwszy na świecie produkt medycyny regeneracyjnej tego rodzaju, który uzyskał pozwolenie na wprowadzenie do obrotu. Nie oznacza to jednak zakończenia badań nad jego skutecznością.
Jak działa terapia komórkami macierzystymi w chorobie Parkinsona?
Choroba Parkinsona wiąże się ze stopniową utratą neuronów dopaminergicznych, przede wszystkim w istocie czarnej mózgu. Niedobór dopaminy prowadzi do zaburzeń kontroli ruchów, sztywności mięśni, drżenia i spowolnienia ruchowego. Amshepri wykorzystuje neuronalne komórki progenitorowe dopaminy otrzymywane z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS). Powstają one poprzez przeprogramowanie dojrzałych komórek, dzięki czemu mogą różnicować się w inne typy komórek organizmu.
Komórki prekursorowe wszczepia się do mózgu, gdzie mają dojrzewać do neuronów produkujących dopaminę. Celem jest częściowe odtworzenie funkcji utraconych komórek nerwowych, a w konsekwencji ograniczenie objawów ruchowych choroby. Co istotne, terapia wykorzystuje komórki pochodzące od dawcy, a nie od samego pacjenta.
Badanie kliniczne wykazało obiecujące wyniki
Podstawą warunkowej zgody były wyniki badania klinicznego fazy I/II prowadzonego przez Uniwersytet w Kioto od 2018 r. W badaniu uczestniczyło siedmiu pacjentów w wieku 50–69 lat, którym wszczepiono do mózgu łącznie 5 lub 10 mln komórek. Następnie obserwowano ich przez dwa lata. Wyniki opublikowane w kwietniu 2025 r. w czasopiśmie „Nature” wykazały, że:
- Nie stwierdzono poważnych działań niepożądanych związanych z przeszczepem.
- Nie zaobserwowano powstawania guzów z przeszczepionych komórek.
- U czterech pacjentów odnotowano poprawę objawów ruchowych.
- Badania obrazowe wskazywały na aktywność dopaminergiczną przeszczepionych komórek.
Chociaż rezultaty są obiecujące, niewielka liczba uczestników nie pozwala jeszcze jednoznacznie potwierdzić skuteczności terapii w szerszej populacji.
Kolejne przeszczepy i dalsza obserwacja pacjentów
Sumitomo Pharma planuje przeprowadzenie kolejnych 20–30 przeszczepów do marca 2029 r. Pozwoli to zgromadzić dodatkowe dane dotyczące bezpieczeństwa, trwałości efektów oraz potencjalnych powikłań. Równolegle firma prowadzi badania kliniczne w Stanach Zjednoczonych.
Szczególnie istotna będzie długoterminowa ocena przeżywalności przeszczepionych komórek, ich funkcjonowania w mózgu oraz wpływu na codzienną sprawność pacjentów. Dopiero kolejne wyniki pozwolą określić rzeczywistą wartość kliniczną tej metody.
Nowa perspektywa leczenia choroby Parkinsona
Według Parkinson’s Foundation na świecie z chorobą Parkinsona żyje ponad 10 mln osób. Obecnie stosowane leczenie farmakologiczne i zabiegowe może łagodzić objawy, ale nie przywraca utraconych neuronów dopaminergicznych.
Terapia Amshepri stanowi zatem istotny krok w rozwoju medycyny regeneracyjnej. W przeciwieństwie do tradycyjnych metod leczenia jej celem jest zastępowanie komórek odpowiedzialnych za produkcję dopaminy.
Główne wnioski
- W październiku 2026 r. w Szpitalu Uniwersyteckim w Kioto przeprowadzono pierwszy przeszczep z wykorzystaniem terapii Amshepri u kobiety po pięćdziesiątce. Pacjentka została wypisana ze szpitala i pozostaje pod obserwacją lekarzy.
- Amshepri (ragneprocell) wykorzystuje komórki progenitorowe dopaminy pochodzące z indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych (iPS). Ich zadaniem jest zastępowanie utraconych neuronów dopaminergicznych i potencjalna poprawa sprawności ruchowej pacjentów z chorobą Parkinsona.
- W badaniu klinicznym fazy I/II uczestniczyło siedmiu pacjentów w wieku 50–69 lat. U czterech zaobserwowano poprawę objawów ruchowych, a podczas dwuletniej obserwacji nie stwierdzono poważnych działań niepożądanych związanych z przeszczepem.
- 6 marca 2026 r. Japonia warunkowo i czasowo zatwierdziła terapię Amshepri. Sumitomo Pharma planuje przeprowadzenie kolejnych 20–30 przeszczepów do marca 2029 r., aby uzyskać dodatkowe dane dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.
Źródła
- https://www.kuhp.kyoto-u.ac.jp/press/20250417.html
- https://www.nature.com/articles/s41586-025-08700-0
- https://www.sumitomo-pharma.co.jp/public/parkinson/
