IO Biotech (NASDAQ: IOBT), duńska firma biofarmaceutyczna w fazie klinicznej, opublikowała wstępne wyniki kluczowego badania fazy 3 swojego kandydata na szczepionkę przeciwnowotworową Cylembio®, stosowaną w połączeniu z lekiem pembrolizumab (KEYTRUDA®) w leczeniu zaawansowanego czerniaka. Dane te zostały przedstawione podczas konferencji telefonicznej i webcastu, które odbyły się w poniedziałek o godzinie 14:30.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie były wyniki badania fazy 3 terapii Cylembio w połączeniu z pembrolizumabem u pacjentów z zaawansowanym czerniakiem.
- Dlaczego mimo braku osiągnięcia głównego celu, firma IO Biotech planuje ubiegać się o zgodę FDA.
- W których grupach pacjentów odnotowano największe korzyści terapeutyczne.
- Jakie są dalsze plany rozwoju terapii oraz sytuacja finansowa spółki.
Cel badania i schemat terapii
Badanie IOB-013/KN-D18 obejmowało ponad 400 pacjentów z nowo zdiagnozowanym, nieoperacyjnym lub przerzutowym czerniakiem. Uczestników losowo przydzielono do dwóch grup:
- Pembrolizumab w monoterapii
- Cylembio® + pembrolizumab
Głównym celem było wykazanie, że połączenie obu terapii wydłuży czas kontroli choroby w porównaniu z samym pembrolizumabem.
Wyniki badania – minimalne odchylenie od celu
Według przedstawionych danych, skojarzenie Cylembio® z pembrolizumabem zmniejszyło względne ryzyko zgonu lub progresji choroby o 23% w porównaniu do monoterapii. Jednak wynik ten nie osiągnął progu istotności statystycznej, co oznacza, że badanie formalnie uznano za niepowodzenie w realizacji głównego punktu końcowego.
Interesujące są jednak wyniki analiz podgrup:
- U pacjentów z ujemnym wynikiem testu na białko predykcyjne odpowiedzi na immunoterapię odnotowano 46% redukcję ryzyka progresji lub zgonu.
- W grupie osób wcześniej nieleczonych podobnymi lekami, ryzyko zmniejszyło się o 26% – choć ta analiza nie była pierwotnie zaplanowana, co może wpłynąć na jej interpretację przez FDA.
To była bardzo mała różnica, zaledwie o włos – powiedziała Mai-Britt Zocca, dyrektor generalna IO Biotech, komentując wynik badania.
Czym jest Cylembio®?
Cylembio® (IO102-IO103) to immunomodulująca szczepionka przeciwnowotworowa, opracowana na platformie T-win®, mająca na celu aktywację limfocytów T nie tylko przeciwko komórkom nowotworowym, ale również komórkom immunosupresyjnym w mikrośrodowisku guza. Preparat działa na dwa dobrze znane punkty kontrolne układu odpornościowego – PD-L1 i IDO1.
Jest to szczepionka „gotowa do użycia”, co odróżnia ją od spersonalizowanych rozwiązań rozwijanych przez firmy takie jak Moderna czy BioNTech.
Status regulacyjny i kolejne kroki
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) już wcześniej przyznała Cylembio® w połączeniu z pembrolizumabem oznaczenie terapii przełomowej na podstawie obiecujących wyników badań fazy 1/2.
IO Biotech planuje spotkanie z FDA w trzecim kwartale bieżącego roku, z nadzieją na uzyskanie zgody do końca roku, pomimo nieosiągnięcia głównego celu badania fazy 3. Firma podkreśla, że dane z analiz podgrup mogą stanowić podstawę pozytywnej oceny regulatora.
Wyzwania finansowe i sytuacja rynkowa
Spółka zakończyła drugi kwartał 2025 roku z 28 mln USD w gotówce, co według zarządu pozwoli na finansowanie działalności do pierwszego kwartału 2026 r. Dodatkowo, firma może odblokować transzę pożyczki z Europejskiego Banku Inwestycyjnego w wysokości 15 mln euro (ok. 17,4 mln USD), jeśli przedstawi pozytywny wniosek do FDA.
Rynek zareagował jednak sceptycznie – w dniu ogłoszenia wyników kurs akcji IO Biotech spadł o ponad 20%, co wpisuje się w długoterminowy trend spadkowy od debiutu giełdowego w 2021 r.
IO Biotech – innowacje w immunoterapii nowotworów
IO Biotech to duńska firma biofarmaceutyczna w fazie badań klinicznych, koncentrująca się na opracowywaniu nowatorskich, immunomodulujących szczepionek przeciwnowotworowych. Jej autorska platforma T-win® ma na celu aktywację limfocytów T w taki sposób, aby oddziaływały zarówno na komórki nowotworowe, jak i komórki immunosupresyjne w mikrośrodowisku guza.
Wiodący kandydat, Cylembio® (IO102-IO103), badany w połączeniu z pembrolizumabem (Keytruda®), uzyskał od FDA oznaczenie terapii przełomowej na podstawie wyników badań fazy 1/2 w zaawansowanym czerniaku. Firma prowadzi równolegle badania przedkliniczne nad kolejnymi projektami, a jej siedziba główna mieści się w Kopenhadze, z oddziałem w Nowym Jorku.
Główne wnioski
- Badanie fazy 3 objęło ponad 400 pacjentów z nieoperacyjnym lub przerzutowym czerniakiem, porównując Cylembio + pembrolizumab do samego pembrolizumabu.
- Połączenie terapii zmniejszyło ryzyko progresji lub zgonu o 23%, jednak wynik nie osiągnął istotności statystycznej.
- Największe korzyści – 46% redukcji ryzyka – odnotowano u pacjentów z ujemnym wynikiem biomarkera odpowiedzi na immunoterapię.
- Firma planuje spotkanie z FDA w III kwartale 2025 r. i dysponuje finansowaniem do I kwartału 2026 r., z opcją dodatkowych 15 mln euro po pozytywnej decyzji regulatora.
Źródło:
- opracowanie własne, IO Biotech, Globe Newswire, BioPharma Dive
