Europejska Agencja Leków (EMA) zrobiła kolejny krok w kierunku rozszerzenia możliwości terapeutycznych dla pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi skóry. Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) wydał pozytywne opinie rekomendujące rozszerzenie wskazań dla upadacytynibu o leczenie ciężkiego łysienia plackowatego oraz bielactwa niesegmentalnego u dorosłych i młodzieży. Ostateczna decyzja należy jednak do Komisji Europejskiej, która ma ją podjąć w najbliższych miesiącach.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego Europejska Agencja Leków (EMA) wydała pozytywną opinię dotyczącą rozszerzenia wskazań dla upadacytynibu w ciężkim łysieniu plackowatym i bielactwie niesegmentalnym,
- Jakie wyniki badań klinicznych fazy 3 potwierdziły skuteczność i bezpieczeństwo terapii w obu chorobach autoimmunologicznych,
- Co oznacza pozytywna opinia CHMP i dlaczego nie jest jeszcze równoznaczna z dopuszczeniem terapii do stosowania w Unii Europejskiej,
- Jakie znaczenie nowe wskazania mogą mieć dla pacjentów z ciężkim łysieniem plackowatym i bielactwem niesegmentalnym, którzy obecnie mają ograniczone możliwości leczenia.
EMA rekomenduje rozszerzenie wskazań dla upadacytynibu
Firma AbbVie poinformowała o pozytywnych opiniach Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków dotyczących rozszerzenia wskazań dla upadacytynibu – inhibitora kinaz janusowych (JAK). Rekomendacje obejmują dwie przewlekłe choroby autoimmunologiczne o istotnym wpływie na jakość życia pacjentów:
- ciężkie łysienie plackowate u dorosłych i młodzieży,
- bielactwo niesegmentalne u dorosłych i młodzieży.
Pozytywna opinia CHMP stanowi ważny etap procedury rejestracyjnej, jednak nie oznacza jeszcze dopuszczenia nowych wskazań do stosowania w Unii Europejskiej. Zastosowanie upadacytynibu w obu tych schorzeniach nadal oczekuje na decyzję Komisji Europejskiej.
Czym jest upadacytynib?
Upadacytynib jest selektywnym inhibitorem kinaz janusowych opracowanym przez AbbVie. Lek jest już zarejestrowany w Unii Europejskiej w leczeniu wielu chorób zapalnych i autoimmunologicznych, w tym atopowego zapalenia skóry, wybranych chorób reumatologicznych oraz gastroenterologicznych. Jednocześnie trwają badania nad kolejnymi wskazaniami, obejmującymi m.in. łysienie plackowate, bielactwo, toczeń rumieniowaty układowy czy zapalenie tętnic Takayasu.
Łysienie plackowate to znacznie więcej niż problem estetyczny
Łysienie plackowate jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje mieszki włosowe. Choroba może przebiegać bardzo różnie – od niewielkich ognisk utraty włosów aż po całkowite wyłysienie skóry głowy oraz utratę owłosienia całego ciała, w tym brwi i rzęs.
Choć zmiany mają charakter dermatologiczny, konsekwencje choroby wykraczają daleko poza wygląd zewnętrzny. Pacjenci często doświadczają stygmatyzacji, obniżonej samooceny oraz pogorszenia jakości życia, a schorzenie nadal bywa błędnie postrzegane jako problem wyłącznie kosmetyczny.
Wyniki badań fazy 3 w ciężkim łysieniu plackowatym
Pozytywna opinia EMA została oparta na wynikach programu klinicznego fazy 3 UP-AA, obejmującego dwa randomizowane badania kontrolowane placebo prowadzone u dorosłych i młodzieży z ciężkim łysieniem plackowatym. Badania obejmowały ocenę dwóch dawek upadacytynibu – 15 mg oraz 30 mg podawanych raz na dobę. Analiza wykazała, że:
- obie dawki osiągnęły główny punkt końcowy badania (SALT ≤20 po 24 tygodniach),
- istotnie większy odsetek pacjentów uzyskał co najmniej 80% pokrycia owłosieniem skóry głowy niż w grupie placebo,
- część pacjentów osiągnęła całkowity odrost włosów (SALT = 0),
- profil bezpieczeństwa pozostawał zgodny z wcześniej zatwierdzonymi wskazaniami.
Program UP-AA objął łącznie 1399 uczestników w wieku od 12 do 64 lat, leczonych w 248 ośrodkach badawczych na całym świecie.
Cytat: nowa opcja leczenia dla pacjentów z ciężkim łysieniem plackowatym
Znaczenie pozytywnej opinii EMA podkreślił Roopal Thakkar, wiceprezes wykonawczy ds. badań i rozwoju oraz dyrektor naukowy AbbVie.
Łysienie plackowate jest nieprzewidywalną chorobą autoimmunologiczną, której obciążenie dla pacjentów bywa niedostatecznie rozpoznawane. Pozytywna opinia EMA dla upadacytynibu przybliża możliwość udostępnienia nowej opcji leczenia pacjentom żyjącym z ciężką postacią tej choroby.
Pozytywna opinia EMA także dla leczenia bielactwa niesegmentalnego
Drugie wskazanie objęte pozytywną rekomendacją dotyczy bielactwa niesegmentalnego – najczęstszej postaci bielactwa, stanowiącej około 84% wszystkich przypadków choroby. Bielactwo jest przewlekłą chorobą autoimmunologiczną prowadzącą do utraty melanocytów, czyli komórek odpowiedzialnych za produkcję barwnika skóry. W efekcie pojawiają się charakterystyczne odbarwione plamy, które mogą występować praktycznie na każdej części ciała.
Choroba wiąże się nie tylko z objawami dermatologicznymi, ale także z dużym obciążeniem psychospołecznym, wpływając na samoocenę, relacje społeczne oraz codzienne funkcjonowanie pacjentów.
Badania Viti-Up potwierdziły skuteczność terapii
Rekomendacja EMA została oparta na wynikach programu klinicznego fazy 3 Viti-Up. Badania obejmowały 614 uczestników z bielactwem niesegmentalnym leczonych w 90 ośrodkach na świecie. Analizowano skuteczność upadacytynibu w dawce 15 mg podawanej raz na dobę. W 48. tygodniu leczenia wykazano:
- co najmniej 50% poprawę repigmentacji całego ciała (T-VASI 50),
- co najmniej 75% poprawę repigmentacji twarzy (F-VASI 75),
- profil bezpieczeństwa zgodny z wcześniej zatwierdzonymi wskazaniami, bez nowych sygnałów dotyczących bezpieczeństwa.
Cytat: ważny krok dla pacjentów z bielactwem
Roopal Thakkar podkreślił również znaczenie rekomendacji dla osób chorujących na bielactwo.
Bielactwo to autoimmunologiczna choroba skóry, której wpływ na życie pacjentów często wykracza poza same widoczne objawy. Dla wielu osób wiąże się ono z istotnym obciążeniem psychospołecznym i stygmatyzacją, przy jednocześnie ograniczonych możliwościach leczenia. Opinia EMA dla upadacytynibu w bielactwie niesegmentalnym jest ważnym krokiem w procesie regulacyjnym i przybliża możliwość potencjalnego udostępnienia pacjentom systemowej opcji terapeutycznej.
Pozytywna opinia EMA to jeszcze nie decyzja o dopuszczeniu terapii
Eksperci przypominają, że rekomendacja CHMP nie oznacza jeszcze zatwierdzenia nowych wskazań terapeutycznych. Obecnie upadacytynib nie jest dopuszczony do stosowania w leczeniu ciężkiego łysienia plackowatego ani bielactwa niesegmentalnego na terenie Unii Europejskiej. Ostateczna decyzja należy do Komisji Europejskiej i jest spodziewana w nadchodzących miesiącach. Dopiero po jej wydaniu możliwe będzie formalne rozszerzenie wskazań produktu leczniczego.
Bezpieczeństwo terapii wymaga indywidualnej oceny
Jak przypomina AbbVie, upadacytynib jest przeciwwskazany m.in. u pacjentów z aktywną gruźlicą, ciężkimi zakażeniami, ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby oraz w okresie ciąży.
Do najważniejszych ostrzeżeń należą ryzyko ciężkich zakażeń, reaktywacji zakażeń wirusowych, nowotworów, zdarzeń sercowo-naczyniowych, żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej oraz innych działań niepożądanych wymagających monitorowania zgodnie z Charakterystyką Produktu Leczniczego. Najczęściej zgłaszanymi ciężkimi działaniami niepożądanymi pozostawały ciężkie zakażenia.
AbbVie rozwija innowacyjne terapie w chorobach autoimmunologicznych
AbbVie należy do czołowych globalnych firm biofarmaceutycznych prowadzących badania nad nowymi terapiami dla pacjentów z chorobami o podłożu immunologicznym. Działalność badawczo-rozwojowa spółki obejmuje m.in. dermatologię, reumatologię, gastroenterologię oraz inne obszary medycyny, w których przewlekły stan zapalny i nieprawidłowa odpowiedź układu odpornościowego odgrywają kluczową rolę.
Jednym z efektów tych prac jest upadacytynib – inhibitor kinaz janusowych (JAK), który jest obecnie stosowany w leczeniu wybranych chorób zapalnych i autoimmunologicznych, a jego potencjalne zastosowania są nadal rozszerzane. Oprócz ciężkiego łysienia plackowatego i bielactwa niesegmentalnego cząsteczka jest oceniana również w badaniach klinicznych dotyczących m.in. tocznia rumieniowatego układowego, zapalenia tętnic Takayasu oraz ropnego zapalenia apokrynowych gruczołów potowych.
Według informacji firmy, z zatwierdzonych leków immunologicznych AbbVie korzysta ponad milion pacjentów na świecie. Produkty te są zarejestrowane w ponad 175 krajach i znajdują zastosowanie w leczeniu 19 chorób o podłożu immunologicznym u pacjentów dorosłych i pediatrycznych.
Główne wnioski
- Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków wydał pozytywne opinie rekomendujące rozszerzenie wskazań dla upadacytynibu o leczenie ciężkiego łysienia plackowatego oraz bielactwa niesegmentalnego u dorosłych i młodzieży.
- Rekomendacje oparto na wynikach badań fazy 3 UP-AA (1399 uczestników) oraz Viti-Up (614 uczestników), które wykazały istotną skuteczność terapii oraz profil bezpieczeństwa zgodny z wcześniej zatwierdzonymi wskazaniami.
- W badaniach nad ciężkim łysieniem plackowatym pacjenci leczeni upadacytynibem częściej osiągali co najmniej 80% pokrycia owłosieniem skóry głowy, natomiast w bielactwie niesegmentalnym wykazano znaczącą poprawę repigmentacji skóry twarzy i całego ciała.
- Pozytywna opinia EMA nie oznacza jeszcze zatwierdzenia terapii. Zastosowanie upadacytynibu w obu nowych wskazaniach nadal oczekuje na decyzję Komisji Europejskiej, która jest spodziewana w najbliższych miesiącach.
Źródło:
- Materiał prasowy
