Od 1 kwietnia 2025 r. na listę refundacyjną w Polsce trafiają dwa nowoczesne leki na mukowiscydozę – Kaftrio i Kalydeco – przeznaczone dla dzieci od 2. roku życia z co najmniej jedną mutacją w genie CFTR. To ogromny przełom dla najmłodszych pacjentów, którzy dotychczas byli wykluczeni z systemowej refundacji.
Mukowiscydoza – choroba, która nie czeka
Mukowiscydoza to jedna z najczęstszych chorób rzadkich w Polsce, dotykająca około 2 400 osób. To nieuleczalne, genetyczne schorzenie, które wyniszcza płuca, trzustkę i inne narządy, prowadząc do przedwczesnej niewydolności oddechowej i licznych powikłań. Im wcześniej rozpocznie się leczenie, tym większa szansa na spowolnienie postępu choroby i poprawę jakości życia.
Długo oczekiwana decyzja Ministerstwa Zdrowia
Dotychczas refundacją w Polsce objęci byli jedynie pacjenci powyżej 12. roku życia, co oznaczało, że rodziny najmłodszych chorych musiały pokrywać koszty terapii samodzielnie.
Jeszcze kilka tygodni temu wiceminister zdrowia Marek Kos mówił:
Procedujemy wniosek o refundację. Być może na obwieszczeniu kwietniowym będą zmiany.
Długa walka rodziców i organizacji pacjenckich
Decyzja Ministerstwa Zdrowia to efekt wieloletnich starań rodziców, lekarzy oraz organizacji pacjenckich, które alarmowały o trudnej sytuacji najmłodszych pacjentów. Argumentowano, że ograniczona refundacja prowadzi do nierówności w dostępie do leczenia i skazuje najmłodsze dzieci na cięższy przebieg choroby.
Źródło:
- https://alertmedyczny.pl/refundacja-lekow-na-mukowiscydoze-dla-dzieci-ponizej-12-roku-zycia-beda-zmiany-w-prawie/
