Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) działający przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) na nadzwyczajnym posiedzeniu w marcu 2026 roku wydał pozytywne rekomendacje dotyczące dopuszczenia do obrotu pięciu nowych produktów leczniczych. Decyzje te obejmują zarówno innowacyjne terapie onkologiczne, jak i leki przeznaczone do leczenia chorób rzadkich czy schorzeń pediatrycznych. Rekomendacje CHMP stanowią ważny etap w procesie dopuszczania leków do stosowania w Unii Europejskiej, poprzedzający formalną decyzję Komisji Europejskiej.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie pięć nowych leków rekomendował do zatwierdzenia Komitet ds. Produktów Leczniczych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków podczas posiedzenia w marcu 2026 roku.
- W jakich wskazaniach klinicznych mogą być stosowane nowe terapie, w tym w raku pęcherza moczowego, drobnokomórkowym raku płuca oraz rzadkiej chorobie immunologicznej APDS.
- Dlaczego część leków uzyskała warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu lub pozwolenie w wyjątkowych okolicznościach.
- Jakie inne decyzje podjął CHMP, w tym rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla 13 leków oraz aktualizacje dotyczące bezpieczeństwa terapii.
Adstiladrin – nowa opcja terapeutyczna w raku pęcherza moczowego
Jednym z najważniejszych zaleceń CHMP jest udzielenie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Adstiladrin (nadofaragenu firadenovec). Preparat przeznaczony jest do leczenia dorosłych pacjentów z nieinwazyjnym rakiem pęcherza moczowego niewnikającym w mięśniówkę, który nie odpowiada na terapię Bacillus Calmette-Guérin (BCG). Terapia ma zastosowanie w przypadku pacjentów z rakiem carcinoma in situ, zarówno z guzami brodawkowatymi, jak i bez nich.
Ta grupa chorych należy do szczególnie trudnych klinicznie, ponieważ brak odpowiedzi na leczenie BCG oznacza ograniczone możliwości terapeutyczne oraz zwiększone ryzyko progresji choroby.
Imdylltry – nowa terapia w drobnokomórkowym raku płuca
Drugim lekiem, który uzyskał pozytywną opinię CHMP, jest Imdylltry (tarlatamab). Preparat został opracowany z myślą o leczeniu nawrotowego, rozległego raka drobnokomórkowego płuca (SCLC). Drobnokomórkowy rak płuca pozostaje jednym z najbardziej agresywnych nowotworów, a możliwości terapeutyczne dla pacjentów z nawrotem choroby są bardzo ograniczone. Właśnie dlatego nowe terapie w tym obszarze są szczególnie oczekiwane.
Rekomendacja CHMP wskazuje, że lek może wypełnić istotną niezaspokojoną potrzebę medyczną u pacjentów z niekorzystnym rokowaniem.
Joenja – terapia dla pacjentów z rzadką chorobą immunologiczną
Pozytywną opinię w sprawie dopuszczenia do obrotu w wyjątkowych okolicznościach otrzymał również lek Joenja (leniolisib). Preparat przeznaczony jest do leczenia zespołu aktywowanej kinazy fosfoinozytydu 3-delta (APDS) u dorosłych i młodzieży w wieku powyżej 12 lat o masie ciała co najmniej 45 kg.
APDS jest rzadką, dziedziczną chorobą układu odpornościowego o postępującym przebiegu, która może prowadzić do poważnych powikłań zdrowotnych. Szacuje się, że jej częstość występowania wynosi od 1 do 2 przypadków na milion osób na świecie.
W związku z niewielką liczbą pacjentów i ograniczoną dostępnością danych klinicznych, lek uzyskał rekomendację w tzw. wyjątkowych okolicznościach, co jest stosowane w przypadku terapii dla bardzo rzadkich chorób.
Zepzelca – leczenie podtrzymujące w raku płuca
Kolejną terapią, która uzyskała pozytywną opinię CHMP, jest Zepzelca (lubinektedyna). Lek rekomendowano do stosowania w leczeniu podtrzymującym pacjentów z rozległym rakiem drobnokomórkowym płuca, u których nie zaobserwowano progresji choroby po pierwszej linii leczenia indukcyjnego.
Strategia leczenia podtrzymującego ma na celu wydłużenie czasu kontroli choroby oraz poprawę rokowania u pacjentów z zaawansowanym nowotworem.
Bopediat – lek pediatryczny dla dzieci z chorobami nerek i serca
Piątym preparatem rekomendowanym przez CHMP jest Bopediat (furosemid). Lek otrzymał rekomendację w ramach procedury PUMA (Paediatric Use Marketing Authorisation). Preparat przeznaczony jest do leczenia:
- obrzęków pochodzenia sercowego,
- obrzęków związanych z chorobami nerek,
- obrzęków pochodzenia wątrobowego,
- nadciśnienia tętniczego u dzieci z przewlekłą chorobą nerek.
Lek może być stosowany u pacjentów pediatrycznych od urodzenia do 18. roku życia. Wniosek o dopuszczenie został złożony w ramach procedury hybrydowej, która łączy dane z badań klinicznych wcześniej zatwierdzonego produktu referencyjnego z nowymi danymi klinicznymi.
Rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla 13 leków
Oprócz rekomendacji dla nowych terapii CHMP zalecił również rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla 13 leków już dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej. Lista ta obejmuje między innymi preparaty:
- Besponsa
- Capvaxive
- Feraccru
- Hympavzi
- Imcivree
- Lojuxta
- Namuscla
- Retsevmo
- Sotyktu
oraz kilka leków onkologicznych i immunologicznych, dla których zatwierdzono dodatkowe zastosowania kliniczne. Rozszerzanie wskazań terapeutycznych stanowi istotny element rozwoju farmakoterapii, ponieważ pozwala wykorzystywać już dostępne leki w nowych populacjach pacjentów lub wskazaniach.
Odmowa rozszerzenia wskazań dla leku Hetlioz
CHMP potwierdził także wcześniejszą decyzję dotyczącą odmowy zmiany pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Hetlioz (tasimelteon). Zmiana dotyczyła rozszerzenia wskazań o leczenie nocnych zaburzeń snu związanych z zespołem Smitha-Magenisa – rzadkim schorzeniem genetycznym charakteryzującym się opóźnieniem rozwoju, zaburzeniami zachowania i problemami ze snem.
Po ponownym rozpatrzeniu sprawy komitet utrzymał decyzję o odmowie rozszerzenia wskazań.
Wycofanie wniosku dla leku na chorobę Alzheimera
Podczas posiedzenia odnotowano również wycofanie wniosku o dopuszczenie do obrotu dla preparatu Blarcamesine Anavex (blarcamesyna). Lek był opracowywany jako potencjalna terapia w chorobie Alzheimera i demencji, jednak wniosek o rejestrację został wycofany przez producenta na etapie procedury oceny.
Aktualizacja zaleceń dla leku Tecovirimat
CHMP zakończył także przegląd bezpieczeństwa leku Tecovirimat SIGA (tecovirimat). Preparat jest przeciwwirusowym lekiem stosowanym w leczeniu zakażeń wywołanych przez ortopokswirusy, w tym:
- ospę prawdziwą,
- mpox,
- ospę krowią.
Po analizie dostępnych danych komitet zalecił zaprzestanie stosowania tego leku w leczeniu mpox.
Nowe podejście do rozwoju leków biopodobnych
Podczas marcowego posiedzenia CHMP przyjął również dokument refleksyjny dotyczący zindywidualizowanego podejścia klinicznego w rozwoju leków biopodobnych. Celem tego podejścia jest ograniczenie zakresu wymaganych badań klinicznych przy zachowaniu wysokich standardów bezpieczeństwa, jakości i skuteczności. Leki biopodobne są biologicznymi odpowiednikami wcześniej zatwierdzonych preparatów biologicznych i stanowią ważny element zwiększania dostępności nowoczesnych terapii w Europie
Główne wnioski
- Komitet CHMP Europejskiej Agencji Leków w marcu 2026 r. zarekomendował zatwierdzenie pięciu nowych leków: Adstiladrin (nadofaragenu firadenovec), Imdylltry (tarlatamab), Joenja (leniolisib), Zepzelca (lubinektedyna) oraz Bopediat (furosemid).
- Nowe terapie obejmują leczenie chorób nowotworowych, rzadkich chorób immunologicznych oraz schorzeń pediatrycznych, w tym raka pęcherza, drobnokomórkowego raka płuca oraz zespołu APDS.
- CHMP zalecił również rozszerzenie wskazań terapeutycznych dla 13 leków już dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej, co może zwiększyć dostępność nowych opcji terapeutycznych.
- Podczas posiedzenia potwierdzono także odmowę rozszerzenia wskazań dla leku Hetlioz, wycofanie wniosku dla terapii blarcamesine w chorobie Alzheimera oraz rekomendację zaprzestania stosowania Tecovirimat SIGA w leczeniu mpox.
Źródło:
- https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-23-26-march-2026
