W Stanach Zjednoczonych doszło do przełomowego momentu w rozwoju ksenotransplantacji. 53-letnia Towana Looney, cierpiąca na niewydolność nerek, przez 130 dni żyła z nerką pochodzącą od genetycznie zmodyfikowanej świni. To najdłuższy znany przypadek przeżycia pacjenta z narządem zwierzęcym. Choć przeszczep zakończył się usunięciem organu, eksperyment dostarczył bezcennych danych i może otworzyć drogę do pierwszych badań klinicznych z udziałem pacjentów z krańcową niewydolnością nerek.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak długo funkcjonowała przeszczepiona nerka od genetycznie zmodyfikowanej świni i dlaczego to ważny przełom.
- Dlaczego ksenotransplantacja może w przyszłości stać się realną alternatywą wobec braku ludzkich dawców.
- Jakie są potencjalne ryzyka i ograniczenia związane z przeszczepami odzwierzęcymi.
- Kiedy planowane są pierwsze badania kliniczne z wykorzystaniem świńskich nerek w USA.
Przełom w historii ksenotransplantacji
Towana Looney była pierwszą osobą, która otrzymała świńską nerkę z aż 10 modyfikacjami genetycznymi. Operację przeprowadzono pod koniec listopada 2024 r. w Instytucie Transplantacji NYU Langone. Doświadczenie Looney znacząco różni się od poprzednich przypadków – wcześniejsze ksenoprzeszczepy (dwa serca, dwie nerki) funkcjonowały maksymalnie dwa miesiące.
Pacjentka została wypisana ze szpitala 11 dni po operacji i przez kolejne miesiące pozostawała pod ścisłą kontrolą specjalistów. Narząd działał bez konieczności dializy – aż do początku kwietnia 2025 r., gdy wystąpiły objawy ostrego odrzucenia.
Powikłania i decyzja o usunięciu przeszczepu
Jak poinformował dr Robert Montgomery, dyrektor Instytutu Transplantacji NYU Langone, do odrzutu mogło dojść wskutek obniżenia dawek leków immunosupresyjnych. Zmiana była konieczna z powodu infekcji niezwiązanej bezpośrednio z przeszczepioną nerką. W obliczu ryzyka dalszych powikłań wspólnie z pacjentką podjęto decyzję o usunięciu organu i powrocie do dializoterapii. Operację przeprowadzono 4 kwietnia br.
Towana Looney dobrze zniosła operację usunięcia przeszczepu i powróciła do rodzinnego Gadsden w stanie Alabama. Mimo że przeszczep nie zakończył się sukcesem klinicznym, podkreśliła, że udział w badaniu był dla niej „możliwością, która może pomóc i zainspirować wielu innych„.
Rosnące potrzeby i ograniczone możliwości
Obecnie ponad 90 000 osób w USA oczekuje na przeszczep nerki – to ponad 80% wszystkich oczekujących na przeszczepy narządów. Średni czas oczekiwania wynosi 3–5 lat, a każdego dnia umiera około 13 osób nie doczekawszy przeszczepu. Dializa, choć ratuje życie, wykonuje zaledwie 10–15% funkcji zdrowej nerki i wiąże się z 50% ryzykiem śmierci w ciągu 5 lat od rozpoczęcia leczenia.
Genetyczna modyfikacja świń – ratunek dla pacjentów?
United Therapeutics, firma biotechnologiczna odpowiedzialna za dostarczenie modyfikowanej nerki, uzyskała zgodę FDA na rozpoczęcie badań klinicznych z udziałem ludzi. Pierwsze przeszczepy u pacjentów z krańcową niewydolnością nerek planowane są na połowę 2025 r., a do końca fazy pilotażowej badaniem ma zostać objętych łącznie 50 pacjentów.
Eksperci liczą, że sukces Looney, mimo trudnego finału, może być kamieniem milowym. Nowe strategie immunosupresji i dobór pacjentów w lepszym stanie ogólnym mają zwiększyć szanse na skuteczne wykorzystanie organów od zmodyfikowanych świń.
Główne wnioski
- Pacjentka Towana Looney żyła z nerką genetycznie zmodyfikowanej świni przez 130 dni – to najdłuższy jak dotąd udany eksperyment ksenotransplantacyjny u człowieka.
- Do odrzutu przeszczepu doszło po zmniejszeniu dawki leków immunosupresyjnych w związku z infekcją – co pokazuje kluczową rolę kontroli immunologicznej.
- United Therapeutics planuje rozpoczęcie badań klinicznych u ludzi z przeszczepami świńskich nerek w połowie 2025 roku, z udziałem nawet 50 pacjentów.
- W USA na przeszczep nerki czeka obecnie ponad 90 000 pacjentów, a średni czas oczekiwania wynosi 3–5 lat.
Źródło:
- CNN
- NBC News
