Lekarze Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu dokonali przełomowego osiągnięcia w medycynie. Po raz pierwszy w Polsce przeprowadzono terapię genową u dziecka z ultrarzadką chorobą genetyczną. Mały Olaf, urodzony w maju, stał się czwartym na świecie niemowlęciem, któremu podano zmodyfikowane komórki macierzyste. Procedura ta otwiera nowe możliwości leczenia dla pacjentów z genetycznymi schorzeniami i potwierdza wysokie kompetencje polskich lekarzy.
Przełomowa procedura we Wrocławiu
Terapia została wykonana w Klinice Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Zabieg był wynikiem współpracy polskiego ośrodka z Leiden University Medical Center w Holandii. Pobranie komórek macierzystych od Olafa przeprowadzono we Wrocławiu, a następnie wyizolowany gen został zmodyfikowany w Holandii. To właśnie tam do genomu wyizolowanych komórek macierzystych chorego wprowadza się gen kodujący (RAG1) do tego genu działającego niewłaściwie.
Prof. Krzysztof Kałwak, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu, podkreśla rolę międzynarodowej współpracy:
Dzięki naszej dobrej współpracy nasz mały pacjent mógł skorzystać z tej metody jako pierwszy w Polsce, a czwarty na świecie. Dwa tygodnie temu piątemu niemowlakowi podano zmodyfikowane, naprawione komórki w Turcji.
Wyzwaniem było pobranie komórek macierzystych
Pobranie komórek macierzystych od niemowlęcia było skomplikowanym procesem, co wyjaśnia transplantolog i pediatra dr Monika Mielcarek-Siedziuk:
Dziecko ważyło około siedmiu kilogramów, ma zaledwie pół litra krwi. Udało nam się pobrać 50 mln komórek macierzystych na kilogram, co wystarcza na około 13 przeszczepień. Na szczęście mały Olaf nam pomagał, bo dwukrotnie zasnął w trakcie pobrania.
Po zakończeniu procesu modyfikacji genetycznej w Holandii, zmodyfikowany materiał powrócił do Wrocławia. 15 października, wraz z zastosowaniem chemioterapii, podano go Olafowi.
Sukces terapii genowej
Dwa miesiące po podaniu zmodyfikowanych komórek lekarze zaobserwowali pozytywną reakcję na leczenie. W piątek 20 grudnia mały Olaf opuścił szpital w dobrym stanie zdrowia. Prof. Kałwak zaznacza, jak ważne było szybkie działanie:
W tej ultrarzadkiej chorobie niezwykle ważne jest, by rozpocząć leczenie jeszcze przed pierwszą dużą infekcją. W przypadku Olafa to się udało.
Znaczenie terapii genowych dla przyszłości medycyny
Rektor Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, prof. Piotr Ponikowski, podkreśla, że terapie genowe są przyszłością hematologii, zwłaszcza dziecięcej:
To jest właśnie ten sposób, gdy lekarz może zastosować celowaną dla danego pacjenta terapię. Bardzo gratuluję zespołowi naszej kliniki, że reprezentuje taki poziom kompetencji.
Procedura była możliwa dzięki europejskiemu grantowi, co oznacza, że koszty leczenia nie obciążyły ani szpitala, ani NFZ. Lekarze mają nadzieję, że sukces ten otworzy drogę do szerszego stosowania terapii genowych w Polsce.
Pierwsza w Polsce terapia genowa wykonana u dziecka to dowód na dynamiczny rozwój polskiej medycyny i zdolność do wdrażania innowacyjnych metod leczenia. Sukces Olafa daje nadzieję na skuteczne leczenie kolejnych pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi.
Źródło:
- PAP
