Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) to jedno z największych wyzwań w polskim systemie ochrony zdrowia. Od stycznia do października br. państwo przeznaczyło na terapie SMA imponującą kwotę 475 mln złotych, co potwierdził w Sejmie wiceminister zdrowia Marek Kos.
Trzy refundowane terapie dla SMA
W Polsce refundacją objęto trzy kluczowe leki stosowane w leczeniu SMA:
- Spinraza (nusinersen) – pierwsza refundowana terapia, wprowadzona w 2019 roku.
- Evrysdi (risdiplam, rysdyplam) – lek doustny stosowany jako alternatywa dla iniekcji.
- Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) – przełomowa terapia genowa, wprowadzona do refundacji w 2022 roku.
Pacjenci są zabezpieczeni we wszystkie terapie, które są dedykowane na tę jednostkę chorobową
– podkreślił Marek Kos, dodając, że Polska znajduje się w czołówce Europy pod względem dostępnych terapii.
Terapia genowa Zolgensma – kosztowne, ale skuteczne rozwiązanie
Refundacja terapii genowej Zolgensma była jednym z najważniejszych kroków w leczeniu SMA. Ten jednorazowy lek kosztuje ok. 9 mln złotych na pacjenta. Od wiosny 2023 roku rozszerzono wskazania do stosowania tego preparatu, co umożliwia jego podanie pacjentom, którzy wcześniej byli leczeni innymi terapiami, takimi jak nusinersen czy risdiplam.
To bardzo drogie leczenie, ale jednorazowe. Mały pacjent dostaje tę terapię i jego choroba jest opanowana
– zaznaczył wiceminister zdrowia.
Statystyki programu lekowego
Programem lekowym SMA objęto już około tysiąca pacjentów. W poprzednich latach leczeniem obejmowano około 50 nowych pacjentów rocznie, jednak ze względu na spadek liczby urodzeń w ostatnim czasie liczba ta zmniejszyła się do 35. Obecny program leczenia jest zgodny z wytycznymi dotyczącymi terapii SMA, a Ministerstwo Zdrowia nie planuje nowych postępowań refundacyjnych w tym zakresie.
- Zobacz również: Nowe refundacje leków na 2025 rok – co zmienia się dla pacjentów i systemu opieki zdrowotnej?
Polska na tle Europy
Według Marka Kosa, Polska wyróżnia się na tle innych krajów europejskich pod względem dostępności terapii dla pacjentów z SMA. Finansowanie trzech refundowanych leków pozwala na kompleksowe zabezpieczenie pacjentów w terapie, które skutecznie spowalniają lub zatrzymują postęp choroby.
Program refundacji leków dla pacjentów z SMA to jeden z największych sukcesów polskiego systemu ochrony zdrowia w ostatnich latach. Znaczne środki przeznaczone na terapię, w tym refundacja przełomowej terapii genowej, pozwalają na efektywne leczenie tej rzadkiej, ale poważnej choroby. Polska pozostaje liderem w dziedzinie diagnostyki i terapii SMA, co daje nadzieję na lepszą jakość życia dla wielu pacjentów.
Źródła:
- PAP
