Komisja Europejska zatwierdziła 15 kwietnia 2025 r. dopuszczenie do obrotu pierwszego w Unii Europejskiej leku modyfikującego przebieg choroby Alzheimera – lecanemabu, sprzedawanego pod nazwą handlową Leqembi®. Tym samym pacjenci z wczesną postacią tej choroby zyskali dostęp do innowacyjnej terapii, która nie tylko łagodzi objawy, lecz wpływa na przyczynę neurodegeneracji. Dla środowiska medycznego to ważny krok naprzód po dwóch dekadach bez przełomów w leczeniu tej postępującej choroby.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Czym jest i jak działa lecanemab – pierwszy lek spowalniający postęp choroby Alzheimera w UE
- Kto może skorzystać z terapii i dlaczego tylko wybrani pacjenci się kwalifikują
- Jakie dane potwierdzają skuteczność leku w badaniach klinicznych
- Dlaczego decyzja Komisji Europejskiej stanowi przełom w leczeniu Alzheimera
Czym jest lecanemab i jak działa?
Lecanemab to przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko amyloidowi beta (Aβ) – toksycznemu białku, które tworzy złogi w mózgu osób z chorobą Alzheimera. Jako pierwszy lek dopuszczony w UE, lecanemab nie tylko łagodzi objawy, ale celuje w biologiczną przyczynę choroby, spowalniając jej rozwój na wczesnym etapie.
Cząsteczka działa poprzez wiązywanie i usuwanie toksycznych protofibryli amyloidu beta – najbardziej szkodliwych form Aβ – oraz redukcję nierozpuszczalnych blaszek amyloidowych. Protofibryle te odpowiadają za uszkodzenia neuronów i upośledzenie funkcji poznawczych.
Efekty kliniczne potwierdzone w badaniu Clarity AD
Decyzja Komisji Europejskiej opiera się na wynikach międzynarodowego badania fazy 3 – Clarity AD, które objęło pacjentów z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi (MCI) lub łagodną demencją spowodowaną chorobą Alzheimera. Po 18 miesiącach leczenia lecanemabem pacjenci wykazali wolniejszy postęp choroby w porównaniu z grupą placebo.
Zgodnie z danymi Europejskiej Agencji Leków:
Pacjenci leczeni lecanemabem wykazali mniejszy wzrost punktacji w skali demencji (1,22 punktu w porównaniu do 1,75 w grupie placebo), co wskazuje na spowolnienie pogorszenia.
Dla kogo przeznaczony jest lecanemab?
Lek nie jest przeznaczony dla wszystkich pacjentów z chorobą Alzheimera. Europejska autoryzacja dotyczy dorosłych osób z klinicznym rozpoznaniem wczesnej postaci choroby, u których potwierdzono obecność patologii amyloidu, a które:
- nie są nosicielami dwóch kopii genu ApoE ε4 (związanych z ryzykiem działań niepożądanych),
- są heterozygotami lub nie mają żadnej kopii genu ApoE ε4,
- znajdują się we wczesnym stadium choroby (MCI lub łagodna demencja).
To ograniczenie wynika z ryzyka poważnych działań niepożądanych – takich jak obrzęki i krwawienia w mózgu (ARIA), które częściej występują u osób homozygotycznych dla ApoE ε4.
Z tego względu – jak podają eksperci z Niemieckiego Centrum Chorób Neurodegeneracyjnych (DZNE) – jedynie niewielka część pacjentów z około 1,2 mln chorych w Niemczech kwalifikuje się do terapii lecanemabem.
Przełom dla pacjentów i systemu ochrony zdrowia
Choroba Alzheimera dotyka obecnie miliony osób w Europie, a liczba ta będzie rosnąć wraz ze starzeniem się społeczeństw. Tylko w Europie szacuje się, że 15,2 mln osób cierpi na MCI spowodowane przez Alzheimera, a 6,9 mln ma rozpoznaną demencję w przebiegu tej choroby.
Decyzja o dopuszczeniu leku do obrotu obejmuje wszystkie 27 państw członkowskich UE oraz Islandię, Liechtenstein i Norwegię.
Haruo Naito, CEO firmy Eisai, podkreśla:
Dzisiejsza decyzja czyni lecanemab pierwszą terapią w UE, która może spowolnić postęp wczesnej choroby Alzheimera. Jesteśmy dumni, że 40-letnie doświadczenie firmy w obszarze demencji doprowadziło do tego ważnego kamienia milowego.
Z kolei Christopher A. Viehbacher, CEO Biogen, zaznacza:
Lecanemab to pierwszy lek, który wykazał, że redukcja blaszek amyloidowych w mózgu wiąże się ze spowolnieniem spadku funkcji poznawczych. To przełom w dziedzinie, która przez dekady nie widziała większych innowacji.
Wyzwania związane z wdrożeniem terapii
Pomimo przełomowego charakteru terapii, dostęp do niej będzie początkowo ograniczony. Wymagane są:
- potwierdzenie obecności amyloidu w mózgu,
- genetyczna kwalifikacja pacjenta,
- monitorowanie ryzyka ARIA,
- wyspecjalizowane ośrodki prowadzące diagnostykę i leczenie wczesnej postaci Alzheimera.
Firmy Eisai i Biogen prowadzą rozmowy z narodowymi instytucjami refundacyjnymi, aby zapewnić dostępność leczenia dla pacjentów w całej UE tak szybko, jak to możliwe.
Główne wnioski
- Lecanemab (Leqembi®) to pierwszy w UE lek, który spowalnia postęp wczesnej choroby Alzheimera, celując w toksyczny amyloid beta.
- Decyzja KE z 15 kwietnia 2025 r. opiera się na wynikach badania Clarity AD, które wykazało wolniejsze pogarszanie funkcji poznawczych po 18 miesiącach terapii.
- Lecanemab jest przeznaczony dla wybranej grupy pacjentów: z MCI lub łagodną demencją i określonym genotypem ApoE ε4, co ogranicza grupę kwalifikujących się chorych.
- UE dołączyła do USA, Japonii i Wielkiej Brytanii jako region stosujący terapię modyfikującą przebieg choroby Alzheimera.
Źródła:
- ec.europa.eu
- biospace.com
- Informacje prasowe
