Jazz Pharmaceuticals zawarł umowę przejęcia Actio Biosciences. Wartość płatności z góry wyniesie 820 mln dolarów, a dodatkowe wynagrodzenie warunkowe może sięgnąć 500 mln dolarów. Kluczowym aktywem transakcji jest ABS-1230 – eksperymentalny lek rozwijany z myślą o pacjentach z rzadką padaczką związaną z KCNT1.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na jakich warunkach Jazz Pharmaceuticals przejmuje Actio Biosciences i dlaczego transakcja może osiągnąć wartość nawet 1,32 mld dolarów.
- Poznasz ABS-1230 – eksperymentalny, precyzyjny inhibitor KCNT1 rozwijany w leczeniu rzadkiej padaczki związanej z KCNT1.
- Czym charakteryzuje się padaczka KCNT1+, ilu pacjentów dotyczy w Stanach Zjednoczonych oraz dlaczego istnieje duże zapotrzebowanie na nowe terapie.
- Na jakim etapie badań klinicznych znajduje się ABS-1230 i jakie znaczenie dla jego dalszego rozwoju mają badanie KYRON oraz program FDA Rare Disease Evidence Principles (RDEP).
Jazz Pharmaceuticals przejmuje Actio Biosciences
Jazz Pharmaceuticals i Actio Biosciences poinformowały 10 sierpnia 2026 roku o zawarciu ostatecznej umowy dotyczącej przejęcia prywatnej spółki biotechnologicznej. Jazz zapłaci akcjonariuszom Actio 820 mln dolarów z góry. Umowa przewiduje również do 500 mln dolarów dodatkowych płatności związanych z osiągnięciem określonych kamieni milowych dotyczących zatwierdzeń i sprzedaży.
Transakcja została jednogłośnie zatwierdzona przez zarządy obu firm, a jej finalizacja jest oczekiwana do czwartego kwartału 2026 roku, po spełnieniu standardowych warunków zamknięcia. Jazz zamierza sfinansować przejęcie z posiadanej gotówki oraz istniejących linii kredytowych. Przejęcie ma przede wszystkim rozszerzyć portfolio Jazz w obszarze rzadkich i ciężkich postaci padaczki. Firma ma już doświadczenie na tym rynku, m.in. dzięki Epidiolexowi.
ABS-1230 – potencjalnie pierwsza terapia ukierunkowana na KCNT1
Najważniejszym aktywem Actio Biosciences jest ABS-1230. To doustny, małocząsteczkowy, selektywny inhibitor kanału jonowego KCNT1, opracowywany jako precyzyjna terapia padaczki związanej z KCNT1. W badaniach przedklinicznych ABS-1230 hamował KCNT1 we wszystkich ocenianych mutacjach patogennych. Natomiast we wczesnym klinicznym badaniu typu proof-of-concept u dzieci z padaczką związaną z KCNT1 odnotowano znaczącą redukcję liczby napadów.
Obecnie trwa badanie fazy 1b/2a KYRON. Ma ono służyć jako badanie rejestracyjne wspierające złożenie wniosku o dopuszczenie nowego leku do obrotu w Stanach Zjednoczonych. ABS-1230 uzyskał od FDA oznaczenia Fast Track, Rare Pediatric Disease i Orphan Drug Product. Został również zaakceptowany w programie Rare Disease Evidence Principles (RDEP), którego celem jest usprawnienie rozwoju terapii przeznaczonych dla chorób ultrarzadkich.
Padaczka KCNT1+ – rzadka choroba bez zatwierdzonej terapii
Padaczka związana z KCNT1 jest rzadką genetyczną encefalopatią rozwojową i padaczkową. Według danych przedstawionych przez firmy w Stanach Zjednoczonych dotyczy około 2500 pacjentów. Choroba wiąże się z bardzo dużym obciążeniem napadami. U części chorych dochodzi do dziesiątek, a nawet setek epizodów dziennie, które pozostają wysoce oporne na dostępne leki przeciwpadaczkowe. Około 80 proc. pacjentów doświadcza początku choroby już w okresie niemowlęcym.
Konsekwencje mogą obejmować głębokie zaburzenia rozwoju. Wiele dzieci nie osiąga podstawowych kamieni milowych, takich jak chodzenie czy mówienie, a niektórzy pacjenci nie dożywają dorosłości. Przy późniejszym początku choroby charakterystyczne mogą być uciążliwe napady nocne oraz współistniejące zaburzenia poznawcze i psychiatryczne. Obecnie FDA nie zatwierdziła terapii przeznaczonej specyficznie do leczenia padaczki KCNT1+.
Jazz wzmacnia portfolio leków na rzadkie padaczki
Jak powiedziała Renee Gala, prezes i dyrektor generalna Jazz Pharmaceuticals:
Przejęcie ABS-1230 stanowi wysoce strategiczną ekspansję naszego portfolio leków na rzadką padaczkę, bazując na globalnym sukcesie Epidiolexu i umacniając naszą pozycję lidera w dziedzinie rzadkich i ciężkich padaczek.
ABS-1230 może mieć przy tym potencjał wykraczający poza jedno wskazanie. Firmy wskazują na możliwość dalszego rozwoju cząsteczki w innych genetycznych postaciach padaczki.
Co stanie się z pozostałymi programami Actio Biosciences?
Wraz z zamknięciem transakcji Actio ma wydzielić nową, niezależną prywatną spółkę, do której trafią określone aktywa, pracownicy i programy. ABS-1230 pozostanie jednak w przejmowanym przez Jazz Actio Biosciences.
Nowy podmiot będzie koncentrował się na rzadkich genetycznych chorobach neurologicznych. Wśród jego aktywów znajdzie się m.in. ABS-0871 – małocząsteczkowy inhibitor TRPV4 rozwijany w leczeniu choroby Charcota-Mariego-Tootha typu 2C. Jazz otrzyma mniejszościowy pakiet udziałów w nowej spółce oraz określone prawa.
O Jazz Pharmaceuticals
Jazz Pharmaceuticals to globalna firma biofarmaceutyczna z siedzibą w Dublinie, specjalizująca się w opracowywaniu terapii dla pacjentów z poważnymi i rzadkimi chorobami. Jej portfolio obejmuje m.in. leki stosowane w leczeniu padaczki, chorób nowotworowych i zaburzeń snu. W obszarze neurologii jednym z kluczowych produktów firmy jest Epidiolex, a przejęcie Actio Biosciences ma dodatkowo wzmocnić pozycję Jazz w leczeniu rzadkich i ciężkich postaci padaczki.
O Actio Biosciences
Actio Biosciences to firma biotechnologiczna na etapie badań klinicznych, która wykorzystuje genetykę i wiedzę o biologicznych mechanizmach chorób do opracowywania precyzyjnych leków małocząsteczkowych. Jednym z jej najważniejszych programów jest ABS-1230, rozwijany w leczeniu padaczki związanej z KCNT1. Firma prowadziła również rozwój ABS-0871, inhibitora TRPV4 badanego w chorobie Charcota-Mariego-Tootha typu 2C i innych zaburzeniach nerwowo-mięśniowych związanych z TRPV4.
Główne wnioski
- Jazz Pharmaceuticals przejmie Actio Biosciences za 820 mln dolarów z góry, a dodatkowe płatności związane z osiągnięciem określonych kamieni milowych mogą wynieść do 500 mln dolarów.
- Najważniejszym aktywem transakcji jest ABS-1230 – doustny, małocząsteczkowy i selektywny inhibitor KCNT1, który we wczesnym badaniu klinicznym wykazał znaczącą redukcję napadów u dzieci z padaczką związaną z KCNT1.
- Padaczka KCNT1+ dotyczy około 2500 pacjentów w USA, a około 80 proc. chorych doświadcza początku choroby już w okresie niemowlęcym. Obecnie nie ma terapii zatwierdzonej przez FDA specyficznie dla tej choroby.
- ABS-1230 jest obecnie oceniany w badaniu fazy 1b/2a KYRON i posiada oznaczenia FDA Fast Track, Rare Pediatric Disease oraz Orphan Drug Product. Został również przyjęty do programu Rare Disease Evidence Principles (RDEP).
Źródło:
- https://actiobiosciences.com/jazz-pharmaceuticals-to-acquire-actio-biosciences-expanding-rare-epilepsy-portfolio/
