Tarsus Pharmaceuticals rozszerza swoją obecność na rynku terapii okulistycznych. Amerykańska firma zawarła ostateczną umowę przejęcia Alkeus Pharmaceuticals, prywatnej spółki biotechnologicznej rozwijającej gildeuretinol (ALK-001) – eksperymentalną doustną terapię choroby Stargardta. Wartość transakcji może sięgnąć 800 mln dolarów, jeśli zostaną osiągnięte określone kamienie milowe. Najważniejszym aktywem przejmowanej firmy jest program kliniczny fazy 3, który może w przyszłości umożliwić Tarsus wejście na rynek leczenia jednej z najczęstszych dziedzicznych chorób siatkówki, dla której obecnie nie ma terapii zatwierdzonej przez FDA.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dowiesz się, dlaczego Tarsus Pharmaceuticals przejmuje Alkeus Pharmaceuticals i jakie znaczenie ma transakcja o potencjalnej wartości do 800 mln dolarów dla rozwoju portfolio okulistycznego firmy.
- Jak działa gildeuretinol (ALK-001) – eksperymentalna doustna terapia fazy 3 rozwijana z myślą o leczeniu choroby Stargardta.
- Jakie wyniki uzyskano dotychczas w badaniach klinicznych ALK-001 oraz dlaczego kluczowe będą dane z badania NORTHSTAR spodziewane w drugiej połowie 2029 roku.
- W jaki sposób przejęcie Alkeus wzmacnia pozycję Tarsus w obszarze chorób siatkówki i uzupełnia rozwijane przez firmę portfolio terapii okulistycznych.
Tarsus przejmuje Alkeus. Wartość transakcji może sięgnąć 800 mln dolarów
Zgodnie z warunkami porozumienia Tarsus zapłaci akcjonariuszom Alkeus około 450 mln dolarów na początku transakcji. Kwota obejmuje 270 mln dolarów w gotówce oraz 180 mln dolarów w akcjach zwykłych Tarsus. Dodatkowe płatności mogą wynieść maksymalnie 350 mln dolarów i będą uzależnione od potencjalnego uzyskania zgody regulacyjnej dla gildeuretinolu oraz osiągnięcia pierwszego kamienia milowego związanego ze sprzedażą komercyjną. Umowa przewiduje ponadto malejące tantiemy w niskim jednocyfrowym przedziale procentowym od sprzedaży netto leku.
Łączna potencjalna wartość przejęcia może więc osiągnąć 800 mln dolarów. Transakcja została zatwierdzona przez rady dyrektorów obu przedsiębiorstw oraz akcjonariuszy Alkeus. Jej finalizacja spodziewana jest jeszcze w 2026 roku, pod warunkiem spełnienia wymaganych warunków, w tym związanych z amerykańskimi przepisami antymonopolowymi.
Gildeuretinol najważniejszym aktywem przejmowanej spółki
Kluczowym elementem transakcji jest gildeuretinol, znany również jako ALK-001. To eksperymentalna mała cząsteczka podawana doustnie raz dziennie, opracowywana z myślą o leczeniu choroby Stargardta. Mechanizm działania terapii jest ukierunkowany na jeden z procesów biologicznych związanych z rozwojem tej choroby. ALK-001 ma ograniczać powstawanie toksycznych dimerów witaminy A w siatkówce, jednocześnie zachowując prawidłowy cykl widzenia. Nagromadzenie tych szkodliwych produktów może przyczyniać się do uszkadzania komórek siatkówki.
W założeniu terapia ma więc działać na mechanizm związany z progresją choroby, a nie wyłącznie na jej następstwa. Gildeuretinol znajduje się obecnie w fazie 3 badań klinicznych. Program otrzymał od FDA status terapii przełomowej, leku sierocego oraz terapii przeznaczonej do leczenia rzadkiej choroby pediatrycznej. Główne dane z badania NORTHSTAR spodziewane są w drugiej połowie 2029 roku.
Choroba Stargardta nadal bez zatwierdzonej terapii w USA
Choroba Stargardta jest rzadką, dziedziczną i postępującą chorobą siatkówki. Jej pierwsze objawy często pojawiają się już w dzieciństwie, okresie dojrzewania lub wczesnej dorosłości. Schorzenie prowadzi do uszkodzenia plamki żółtej, czyli centralnej części siatkówki odpowiadającej za precyzyjne widzenie. Postępująca utrata widzenia centralnego może utrudniać pacjentom czytanie, rozpoznawanie twarzy, prowadzenie pojazdów oraz samodzielne funkcjonowanie.
Według danych przedstawionych przez Tarsus chorobę Stargardta zdiagnozowano klinicznie u ponad 36 tys. osób w Stanach Zjednoczonych. Obecnie FDA nie zatwierdziła żadnej terapii przeznaczonej do jej leczenia. To właśnie wysoki poziom niezaspokojonej potrzeby medycznej sprawia, że skuteczna terapia modyfikująca przebieg choroby mogłaby mieć istotne znaczenie zarówno kliniczne, jak i komercyjne.
Ponad 400 pacjentów otrzymało dotychczas ALK-001
Program kliniczny gildeuretinolu dostarczył już danych obejmujących różne stadia choroby Stargardta. W badaniu TEASE-1 oceniono 50 pacjentów z zaawansowaną chorobą i dobrze odgraniczonymi zmianami zanikowymi. Według przedstawionych wyników roczne tempo wzrostu zmian zanikowych było o 29,5% wolniejsze w porównaniu z grupą nieleczoną obejmującą placebo i dane dotyczące naturalnego przebiegu choroby. Różnica była istotna statystycznie – p < 0,001. Z kolei u pacjentów otrzymujących ALK-001 prawdopodobieństwo istotnego pogorszenia ostrości widzenia w słabym oświetleniu, definiowanego jako utrata dwóch linii, było o 87% mniejsze w porównaniu z placebo.
Badanie TEASE-2 objęło natomiast 79 pacjentów, którzy mieli zmniejszoną wrażliwość siatkówki, ale na początku obserwacji nie występowały u nich zmiany zanikowe. Łącznie gildeuretinol oceniano już u ponad 400 osób, przy czym część pacjentów otrzymywała terapię przez ponad siedem lat. Według informacji przedstawionych przez firmę dotychczas nie zaobserwowano związanych z leczeniem zaburzeń widzenia nocnego, adaptacji do ciemności ani widzenia barw. Są to jednak nadal dane dotyczące eksperymentalnej terapii, która nie została zatwierdzona do stosowania w chorobie Stargardta.
Badanie NORTHSTAR ma dostarczyć kluczowych danych
Dotychczasowe wyniki stały się podstawą do zaprojektowania NORTHSTAR, trwającego badania klinicznego fazy 3. Planowane jest włączenie około 230 pacjentów. Pierwszorzędowym punktem końcowym będzie tempo wzrostu zmian zanikowych siatkówki w okresie 24 miesięcy. Drugorzędowy punkt końcowy obejmie zmianę ostrości wzroku w warunkach słabego oświetlenia.
Projekt badania został uzgodniony z FDA i Europejską Agencją Leków, natomiast pierwsze kluczowe wyniki spodziewane są w drugiej połowie 2029 roku. Oznacza to, że mimo zaawansowanego etapu rozwoju programu na ocenę skuteczności ALK-001 w badaniu fazy 3 trzeba będzie jeszcze poczekać.
Tarsus widzi w gildeuretinolu potencjał sprzedażowy przekraczający miliard dolarów
Przejęcie ma nie tylko znaczenie dla rozwoju portfolio klinicznego Tarsus. Firma dostrzega również duży potencjał komercyjny przyszłej terapii. Jeff Farrow, dyrektor finansowy i strategii Tarsus, powiedział:
Przeprowadziliśmy badania rynku… wykazujące korzyści strukturalne, korzyści funkcjonalne… naprawdę dobry profil bezpieczeństwa. Przeprowadziliśmy ankietę wśród około 100 lekarzy specjalizujących się w leczeniu siatkówki… naprawdę uważamy, że to szansa warta ponad miliard dolarów.
Z kolei tymczasowa dyrektor handlowa Neera Clase wskazała:
Przedział cenowy, który byśmy rozważyli… (określa się) jako około 350 000 dolarów.
Deklaracje te wskazują, że Tarsus postrzega ALK-001 jako potencjalnie istotny przyszły produkt, choć jego rzeczywista wartość będzie zależała przede wszystkim od wyników fazy 3, procesu regulacyjnego oraz ewentualnego wprowadzenia terapii na rynek.
Przejęcie Alkeus wzmacnia strategię Tarsus w obszarze siatkówki
Akwizycja Alkeus jest kolejnym elementem strategii Tarsus zakładającej budowę silnej pozycji w okulistyce. Firma rozwija już portfolio obejmujące kilka obszarów chorób oczu. Jej produkt XDEMVY został zatwierdzony przez FDA w Stanach Zjednoczonych do leczenia zapalenia brzegów powiek wywołanego przez nużeńce. W pipeline znajdują się także TP-04 rozwijany w kierunku leczenia trądziku różowatego oka oraz IRX-101.
IRX-101 to eksperymentalny antyseptyczny preparat okulistyczny na bazie stabilnego wodnego roztworu dwutlenku chloru. Jest rozwijany z myślą o potencjalnym ograniczeniu bólu po zabiegach oraz toksyczności dla rogówki u pacjentów poddawanych terapiom doszklistkowym. Tarsus pozyskał ten program dzięki wcześniejszemu przejęciu iRenix Medical. Dodanie Alkeus i gildeuretinolu ma dalej rozszerzyć obecność firmy w obszarze chorób siatkówki.
Gildeuretinol ma być ważnym elementem dalszej ekspansji
Bobby Azamian, dyrektor generalny i prezes Tarsus, podkreślił, że przejęcie jest zgodne z długoterminową strategią firmy:
Od samego początku naszą strategią było zbudowanie wiodącej firmy okulistycznej poprzez identyfikację poważnych chorób, w przypadku których pacjenci potrzebują innowacji, i wprowadzanie leków mających potencjał zmiany standardów opieki” – powiedział dr Bobby Azamian, dyrektor generalny i prezes Tarsus. „Wierzymy, że gildeuretinol ma potencjał, by stać się przełomowym lekiem w leczeniu choroby Stargardta i uzupełnia możliwości leczenia siatkówki, które już budujemy dzięki IRX-101. Mamy również ogromny szacunek dla zespołu Alkeus i wyjątkowej pracy, jaką wykonali, aby zidentyfikować i opracować optymalny środek, który potencjalnie może pomóc w leczeniu tej ślepej choroby.
Z perspektywy Tarsus istotne jest również to, że ALK-001 nie jest programem na wczesnym etapie rozwoju. Terapia znajduje się już w fazie 3, ma wieloletnie dane dotyczące tolerancji i uzyskała kilka ważnych statusów regulacyjnych w USA.
Alkeus: terapia została zaprojektowana z myślą o biologii choroby Stargardta
Michel Dahan, prezes i dyrektor generalny Alkeus, zwrócił uwagę przede wszystkim na mechanizm działania eksperymentalnej terapii:
Choroba Stargardta często rozpoczyna się w dzieciństwie lub okresie dojrzewania i stopniowo pozbawia pacjentów centralnego widzenia, od którego zależą przez całe życie. Gildeuretinol to nowatorskie, ukierunkowane podejście, które zostało opracowane w celu rozwiązania problemu biologicznego leżącego u podstaw choroby poprzez ograniczenie tworzenia toksycznych dimerów witaminy A przy jednoczesnym zachowaniu cyklu wzrokowego. Cieszymy się, że firma Tarsus dostrzega potencjał gildeuretinolu dla osób dotkniętych chorobą Stargardta, a także jego profil długoterminowej tolerancji – co jest szczególnie ważne w przypadku terapii, która może być stosowana przez wiele lat – powiedział Michel Dahan, prezes i dyrektor generalny firmy Alkeus. Jesteśmy pod wrażeniem zespołu firmy Tarsus i ich zaangażowania w innowacje, które znacząco poprawiają życie pacjentów. Dzięki udowodnionej wiodącej pozycji firmy Tarsus w opiece okulistycznej, jesteśmy przekonani o ich zaangażowaniu w tę ważną terapię i cieszymy się, że gildeuretinol będzie pionierem ekspansji firmy Tarsus na rynek terapii siatkówki.
Tarsus rośnie również dzięki obecnej sprzedaży
Ogłoszeniu przejęcia towarzyszyły nowe dane finansowe Tarsus. W drugim kwartale 2026 roku spółka osiągnęła 173,9 mln dolarów sprzedaży, przekraczając konsensus Wall Street na poziomie 169,7 mln dolarów. Po informacji o planowanej transakcji akcje Tarsus wzrosły na początku sesji o około 2%.
Przejęcie Alkeus pokazuje jednak, że firma nie zamierza opierać dalszego rozwoju wyłącznie na obecnym portfolio. Coraz większe znaczenie w strategii mają aktywa dotyczące chorób siatkówki oraz terapii odpowiadających na wysokie niezaspokojone potrzeby medyczne.
Główne wnioski
- Tarsus Pharmaceuticals przejmuje Alkeus Pharmaceuticals w transakcji o potencjalnej wartości do 800 mln dolarów. Początkowe wynagrodzenie wyniesie około 450 mln dolarów, a kolejne maksymalnie 350 mln dolarów będzie uzależnione od osiągnięcia określonych kamieni milowych regulacyjnych i komercyjnych.
- Najważniejszym aktywem Alkeus jest gildeuretinol (ALK-001) – doustna terapia podawana raz dziennie, której mechanizm ma ograniczać tworzenie toksycznych dimerów witaminy A w siatkówce przy jednoczesnym zachowaniu prawidłowego cyklu widzenia. Lek jest rozwijany w chorobie Stargardta, dla której obecnie nie ma terapii zatwierdzonej przez FDA.
- ALK-001 oceniano dotychczas u ponad 400 osób, a część pacjentów otrzymywała terapię przez ponad siedem lat. W badaniu TEASE-1 roczne tempo wzrostu zmian zanikowych było o 29,5% wolniejsze w porównaniu z grupą nieleczoną, natomiast prawdopodobieństwo istotnego pogorszenia ostrości widzenia w słabym oświetleniu było o 87% mniejsze niż w grupie placebo.
- Kluczowe dane z badania fazy 3 NORTHSTAR spodziewane są w drugiej połowie 2029 roku. Badanie ma objąć około 230 pacjentów i ocenić m.in. tempo wzrostu zmian zanikowych siatkówki w ciągu 24 miesięcy. Wyniki będą miały zasadnicze znaczenie dla dalszego rozwoju gildeuretinolu i potencjalnej ekspansji Tarsus w obszarze terapii chorób siatkówki.
Źródło:
- https://ir.tarsusrx.com/news-releases/news-release-details/tarsus-pharmaceuticals-acquire-alkeus-pharmaceuticals-and
