Od 1 października 2026 r. pacjenci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) będą mogli otrzymywać nusinersen w wyższych dawkach w ramach programu lekowego B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Nowy schemat obejmuje dawkę nasycającą 50 mg i dawkę podtrzymującą 28 mg. Zmiana znalazła się na październikowej liście refundacyjnej Ministerstwa Zdrowia. O rozszerzenie dostępnych możliwości leczenia zabiegały środowisko pacjentów, Fundacja SMA oraz lekarze zajmujący się terapią tej choroby.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak zmieni się dawkowanie nusinersenu w programie lekowym B.102 od 1 października 2026 r.
- Jakie wyniki dotyczące funkcji ruchowych uzyskano w badaniu DEVOTE.
- Jak długo nusinersen jest stosowany w leczeniu SMA w Polsce.
- Ilu pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje w Polsce.
Wyższe dawki nusinersenu w programie lekowym B.102
Nowy schemat terapii nusinersenem zostanie objęty finansowaniem w programie lekowym B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”. Pacjenci będą mogli korzystać z niego od 1 października 2026 r.
Schemat przewiduje dawkę nasycającą 50 mg oraz dawkę podtrzymującą 28 mg. To ważna zmiana wobec stosowanej dotychczas standardowej dawki nusinersenu wynoszącej 12 mg.
Wyższe dawkowanie zostało zatwierdzone przez Komisję Europejską 12 stycznia 2026 r., co otworzyło możliwość jego stosowania w państwach Unii Europejskiej. W Polsce wniosek refundacyjny dotyczący nowego schematu został złożony w lutym 2026 r.
– To bardzo ważna decyzja dla całej naszej społeczności SMA, na którą czekaliśmy od momentu złożenia wniosku refundacyjnego przez podmiot odpowiedzialny w lutym tego roku – mówi Dorota Raczek z Fundacji SMA.
Jak wskazuje, skuteczne leczenie może przekładać się nie tylko na odzyskiwanie funkcji ruchowych, ale również zdobywanie nowych umiejętności, a w konsekwencji na większą samodzielność osób z SMA i mniejsze obciążenie ich opiekunów.
Nusinersen jest stosowany w leczeniu SMA w Polsce od ponad ośmiu lat
Nusinersen należy do terapii, które zmieniły przebieg rdzeniowego zaniku mięśni. Standardowa dawka 12 mg została zarejestrowana przez amerykańską FDA w 2016 r. Leczenie umożliwiło nie tylko zahamowanie postępu choroby u części pacjentów, ale także uzyskiwanie poprawy funkcji ruchowych.
W Polsce nusinersen jest od ponad ośmiu lat jednym z podstawowych leków stosowanych w SMA. Od października do programu lekowego dołączy schemat wykorzystujący ponad dwukrotnie wyższą dawkę podtrzymującą.
SMA jest genetycznie uwarunkowaną chorobą nerwowo-mięśniową, w której dochodzi do obumierania neuronów ruchowych rdzenia kręgowego. Prowadzi to do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Obraz kliniczny i tempo progresji choroby mogą znacznie różnić się pomiędzy pacjentami.
Badanie DEVOTE: dodatkowa poprawa funkcji ruchowych
Skuteczność i bezpieczeństwo wyższego dawkowania nusinersenu oceniano m.in. w badaniu klinicznym DEVOTE. Według danych przywoływanych przez Fundację SMA zastosowanie nowego schematu wiązało się z dodatkową poprawą funkcji ruchowych, ocenianą za pomocą skali Hammersmith stosowanej u osób z SMA.
Średnia dodatkowa poprawa wyniosła 1,8 punktu. Wyniki poszczególnych pacjentów były jednak zróżnicowane – u części poprawa sięgała 1-2 punktów, a u niektórych nawet 11 punktów.
W chorobie nerwowo-mięśniowej nawet stosunkowo niewielka zmiana wyniku skali motorycznej może wiązać się ze zmianą możliwości funkcjonalnych pacjenta. Może dotyczyć m.in. wykonywania ruchów, jedzenia, mówienia czy czynności wymagających siły mięśniowej.
– Dzięki wyższej dawce leku będzie wyższy poziom jego stężenia i będzie lepszy efekt leczenia. Wielu pacjentów na to czekało – mówi dr Anna Łusakowska z Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
W Polsce z SMA żyje ponad 1600 osób
Według danych Fundacji SMA w Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje ponad 1600 osób. Szacuje się, że każdego roku rodzi się około 30-50 dzieci z SMA, a nosicielem mutacji genetycznej związanej z chorobą jest około co 35. osoba.
SMA występuje średnio u jednej na 5-8 tys. osób. Choroba często ujawnia się już w okresie niemowlęcym, choć jej początek może przypadać również na późniejsze etapy życia.
Istotnym elementem systemu opieki nad SMA w Polsce są badania przesiewowe noworodków. Pozwalają one wykryć chorobę przed pojawieniem się objawów klinicznych i odpowiednio wcześnie rozpocząć leczenie.
Nowy schemat leczenia dostępny od 1 października
Refundacja wyższego dawkowania nusinersenu zacznie obowiązywać 1 października 2026 r. w ramach programu lekowego B.102. Dla pacjentów już leczonych oraz zespołów prowadzących terapię oznacza to rozszerzenie dostępnych możliwości terapeutycznych w ramach finansowania publicznego.
– Wierzymy, że wprowadzenie nowej dawki do leczenia, przyniesie kolejną poprawę w jakości życia polskich chorych – podsumowuje Dorota Raczek, prezeska Fundacji SMA.
Główne wnioski
- Od 1 października 2026 r. wyższe dawkowanie nusinersenu będzie refundowane w programie lekowym B.102 „Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni”.
- Nowy schemat obejmuje dawkę nasycającą 50 mg i dawkę podtrzymującą 28 mg, wobec standardowej dawki nusinersenu wynoszącej 12 mg.
- W badaniu DEVOTE średnia dodatkowa poprawa funkcji ruchowych wyniosła 1,8 punktu w skali Hammersmith, przy zróżnicowanych wynikach poszczególnych pacjentów.
- Według Fundacji SMA w Polsce z rdzeniowym zanikiem mięśni żyje ponad 1600 osób, a każdego roku rodzi się około 30-50 dzieci z SMA.
Źródło:
- Mat. prasowy / Oprac. TK
