Rynek terapii genowych pozostaje jednym z najbardziej dynamicznych segmentów biotechnologii, mimo rosnących kosztów i wyzwań regulacyjnych. Eli Lilly wzmacnia swoją pozycję w tym obszarze, ogłaszając strategiczne partnerstwo z niemiecką firmą biotechnologiczną Seamless Therapeutics, którego celem jest rozwój innowacyjnych terapii genowych w leczeniu genetycznej utraty słuchu.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego Eli Lilly inwestuje 1,12 mld USD w terapię genową ukierunkowaną na utratę słuchu,
- Na czym polega technologia programowalnych rekombinaz rozwijana przez Seamless Therapeutics,
- Jak ta współpraca wpisuje się w długoterminową strategię Lilly w obszarze CGT,
- Jakie znaczenie kliniczne i rynkowe może mieć ta inwestycja dla leczenia genetycznego niedosłuchu.
Partnerstwo Lilly i Seamless Therapeutics – zakres i wartość umowy
Eli Lilly podpisała globalną umowę o współpracy badawczej i licencjonowaniu z Seamless Therapeutics, koncentrującą się na rozwoju programowalnych terapii opartych na rekombinazie. W ramach porozumienia Lilly zapłaci ponad 1,12 mld dolarów w formie płatności z góry oraz finansowania prac badawczo-rozwojowych. Szczegóły dotyczące kamieni milowych oraz potencjalnych opłat licencyjnych od zatwierdzonych leków nie zostały ujawnione.
Celem współpracy jest opracowanie i komercjalizacja terapii genowych ukierunkowanych na leczenie niedosłuchu o podłożu genetycznym – obszaru o dużych niezaspokojonych potrzebach medycznych i ograniczonych obecnie opcjach terapeutycznych.
Rekombinazy – nowa generacja narzędzi edycji genów
Seamless Therapeutics, założona w 2023 roku, rozwija technologię programowalnych rekombinaz – wyspecjalizowanych enzymów zdolnych do precyzyjnych rearanżacji DNA, takich jak wycinanie, insercja czy translokacja fragmentów genomu. Choć rekombinazy są znane nauce od dekad, dopiero teraz zaczynają być wykorzystywane w sposób komercyjny w terapiach genowych.
Firma deklaruje, że jej platforma umożliwia wykonywanie dużych, ale bardzo precyzyjnych edycji DNA w całym genomie, bez wprowadzania dodatkowych mutacji. Takie podejście może istotnie poszerzyć zakres chorób możliwych do leczenia metodami genetycznymi, w tym zaburzeń słuchu wynikających z konkretnych mutacji genowych.
Podział ról w projekcie
Zgodnie z warunkami umowy, Seamless Therapeutics odpowiada za zaprojektowanie i zaprogramowanie rekombinaz specyficznych dla wybranych genów związanych z utratą słuchu. Eli Lilly otrzyma wyłączną licencję na opracowane narzędzia, co umożliwi jej przeprowadzenie badań przedklinicznych, klinicznych oraz późniejszą komercjalizację potencjalnych terapii. Albert Seymour, dyrektor generalny Seamless Therapeutics, podkreśla znaczenie tej współpracy słowami:
Z niecierpliwością czekamy na współpracę z naszymi partnerami z Lilly, aby wspólnie dążyć do poprawy wyników leczenia pacjentów z genetyczną utratą słuchu. To ekscytująca okazja, aby zastosować naszą technologię w leczeniu pacjentów z utratą słuchu i nadal zwiększać potencjał terapeutyczny programowalnych rekombinaz dzięki naszemu opatentowanemu programowi.
Konsekwentna strategia Lilly w obszarze terapii genowej
Partnerstwo z Seamless wpisuje się w szerszą strategię Eli Lilly, która w ostatnich latach wyraźnie zwiększyła swoje zaangażowanie w terapie genowe i molekularne. W maju 2025 roku firma przeznaczyła 1,3 mld dolarów na przejęcie południowokoreańskiej spółki Rznomics, rozwijającej terapie RNA w leczeniu ubytku słuchu. Miesiąc później Lilly nabyła Verve Therapeutics – partnera w dziedzinie edycji genów – również za 1,3 mld dolarów.
Wcześniej, w październiku 2025 roku, firma przejęła Adverum, a następnie podpisała umowę licencyjną z MeiraGTx o wartości 475 mln dolarów, koncentrującą się na terapii genowej w okulistyce. Lilly rozwija także własne projekty – jednym z nich jest kandydat AK-OTOF, który w badaniu fazy I/II (NCT05572073) opublikowanym w 2024 roku przywrócił słuch u dziecka z wrodzonym ubytkiem słuchu.
Główne wnioski
- Eli Lilly zawarła globalną umowę badawczo-licencyjną z Seamless Therapeutics, przeznaczając ponad 1,12 mld USD na rozwój terapii genowych utraty słuchu.
- Partnerstwo koncentruje się na programowalnych rekombinazach, które umożliwiają duże, a jednocześnie precyzyjne edycje DNA bez wprowadzania dodatkowych mutacji.
- Seamless odpowiada za projektowanie rekombinaz, natomiast Lilly uzyskała wyłączną licencję na rozwój przedkliniczny, kliniczny i komercjalizację terapii.
- Umowa wzmacnia pozycję Lilly w segmencie terapii komórkowych i genowych (CGT), obok wcześniejszych przejęć i projektów związanych z leczeniem ubytku słuchu.
Źródło:
- Seamless Therapeutics
- Eli Lilly
