Po trzech dekadach intensywnych badań przedklinicznych zespół naukowców z Uniwersytetu Griffitha rozpoczął pierwszą na świecie fazę badań klinicznych z udziałem ludzi, mających na celu leczenie przewlekłych urazów rdzenia kręgowego. Innowacyjna terapia oparta na przeszczepie komórek nosowych może stać się przełomem w leczeniu paraliżu – schorzenia, które przez dekady uważano za nieodwracalne.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega nowatorska terapia leczenia urazów rdzenia kręgowego opracowana na Uniwersytecie Griffitha.
- Jakie komórki i techniki są wykorzystywane w badaniu klinicznym i dlaczego są przełomowe.
- Jakie korzyści funkcjonalne mogą zyskać pacjenci z przewlekłym paraliżem.
- Kto wspiera projekt i jakie znaczenie ma długofalowe finansowanie badań translacyjnych.
Terapia oparta na komórkach węchowych
Badanie kliniczne prowadzone przez profesora Jamesa St. Johna – kierownika Centrum Neurobiologii i Badań nad Komórkami Macierzystymi im. Clema Jonesa w Griffith – wykorzystuje komórki osłonkowe nerwu węchowego, pobierane z nosa pacjenta.
Po pobraniu komórek z nosa pacjenta, wykorzystuje się je do stworzenia innowacyjnego mostu nerwowego, który ma wielkość bardzo małego robaka – wyjaśnia prof. St. John. Ten biologiczny „mostek” zostaje następnie wszczepiony do miejsca uszkodzenia w obrębie rdzenia kręgowego. Terapia łączy się z intensywnym programem rehabilitacyjnym: trzy miesiące przed i osiem miesięcy po zabiegu, aby zwiększyć potencjał regeneracyjny komórek.
Od nadziei do konkretu – co może dać terapia?
Badanie, które rozpoczęło się w Szpitalu Uniwersyteckim Gold Coast, ma charakter kontrolowany, randomizowany i podwójnie zaślepiony – spełniając najwyższe standardy naukowe. Choć głównym celem fazy I jest ocena bezpieczeństwa, zespół badawczy będzie również analizował funkcjonalne efekty leczenia.
Możliwość odzyskania pewnego poczucia funkcjonowania, czy to odzyskanie niezależnej funkcji pęcherza lub jelit, odzyskanie ruchomości palców, czy też zdolności do stania i przytulania bliskiej osoby, może poprawić jakość życia – zaznacza prof. St. John. Oczekiwania są realistyczne, ale pełne nadziei. Celem jest nie tylko poprawa parametrów neurologicznych, ale również przywrócenie elementarnej niezależności – kluczowej dla jakości życia pacjentów z przewlekłym uszkodzeniem rdzenia kręgowego.
Długoletnie wsparcie filantropów i instytucji
Projekt jest efektem wieloletniego zaangażowania społeczności naukowej, pacjentów i partnerów finansowych. Wśród głównych darczyńców znajdują się: Motor Accident Insurance Commission, The Clem Jones Foundation, Perry Cross Spinal Research Foundation, Medical Research Future Fund oraz rządy stanowy i federalny.
To, że terapia oparta na przeszczepie komórek weszła w fazę badań klinicznych po zaledwie ośmiu latach, świadczy o korzyściach, jakie przyniósł strategiczny program badań translacyjnych, z którego skorzystał zespół – mówi profesor St. John.
Peter Johnstone, dyrektor generalny Fundacji Clema Jonesa, zaznacza:
Wszyscy partnerzy finansujący zdają sobie sprawę, że wyniki badań medycznych nigdy nie pojawiają się z dnia na dzień, lecz zależą od długoterminowego finansowania, a także długoterminowego stosowania wiedzy, umiejętności i ciężkiej pracy utalentowanego zespołu badaczy z Griffith University.
Nadzieja pacjentów: „Dziś kwestionujemy tę tezę”
Jednym z liderów społecznych zaangażowanych w rozwój terapii jest Perry Cross AM, założyciel Fundacji Badań nad Kręgosłupem Perry’ego Crossa. W wieku 19 lat w wyniku wypadku sportowego został całkowicie sparaliżowany i wymaga wentylacji mechanicznej. Od lat działa na rzecz znalezienia skutecznej terapii.
To badanie kliniczne stanowi długo oczekiwany przełom, który świadczy o niezłomnej sile osób dotkniętych urazem rdzenia kręgowego i niezwykłej wierze tych, którzy nas wspierają”– powiedział Cross. Dla kogoś takiego jak ja, kto doskonale wie, jak trwałe są uszkodzenia rdzenia kręgowego, to badanie oferuje nie tylko możliwość poprawy funkcjonowania, ale także odzyskania poczucia niezależności i godności – cech, które definiują ludzkie doświadczenie.
Szansa na globalną zmianę podejścia do paraliżu
Badacze i pacjenci mają nadzieję, że pierwsza faza badania okaże się nie tylko bezpieczna, ale również funkcjonalnie skuteczna. To stworzy podstawy do kolejnych etapów i ewentualnego wdrożenia terapii do praktyki klinicznej.
Łącząc analizę naukową z ogromnym wsparciem ze strony darczyńców i zaangażowanej społeczności, chcemy zmienić trajektorię życia osób z przewlekłym urazem rdzenia kręgowego – podsumował prof. St. John.
Główne wnioski
- Przełomowa terapia – po raz pierwszy zastosowano u ludzi przeszczep komórek węchowych do leczenia uszkodzeń rdzenia kręgowego.
- Biologiczny mostek nerwowy – komórki z nosa pacjenta tworzą strukturę wspierającą regenerację rdzenia.
- Fokus na jakość życia – celem jest nie tylko bezpieczeństwo, ale też odzyskanie funkcji takich jak kontrola pęcherza, ruchomość czy samodzielność.
- Wieloletnie wsparcie – badanie możliwe dzięki partnerstwu filantropicznemu i finansowaniu instytucjonalnemu, w tym Motor Accident Insurance Commission i Fundacji Clema Jonesa.
Źródło:
- Griffith University
