Firma Novartis poinformowała o pozytywnych wynikach dwóch globalnych badań klinicznych fazy III – NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2 – oceniających skuteczność ianalumabu u dorosłych pacjentów z aktywną postacią zespołu Sjögrena. Oba badania osiągnęły główny punkt końcowy, wykazując statystycznie istotną poprawę aktywności choroby w porównaniu z placebo. To ważny krok w kierunku opracowania pierwszego zatwierdzonego leczenia ukierunkowanego na tę przewlekłą, wyniszczającą chorobę autoimmunologiczną.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jak działa ianalumab i na czym polega jego innowacyjność w terapii zespołu Sjögrena.
- Jakie wyniki uzyskano w badaniach fazy III NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2.
- Jak ianalumab wpływa na objawy i aktywność choroby u pacjentów.
- Jakie mogą być kolejne kroki Novartis w procesie rejestracji leku.
Wyniki badań NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2
NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2 to pierwsze w skali globalnej badania fazy III, które wykazały skuteczność ianalumabu w redukcji aktywności zespołu Sjögrena mierzonej wskaźnikiem ESSDAI (EULAR Sjögren’s Syndrome Disease Activity Index). W obu badaniach uzyskano istotną statystycznie poprawę w porównaniu z placebo.
Jak podkreślił dr Shreeram Aradhye, prezes ds. rozwoju i dyrektor medyczny w Novartis:
Zespół Sjögrena to poważna, postępująca, ogólnoustrojowa choroba autoimmunologiczna, często nierozpoznawana lub błędnie diagnozowana, która ma znaczący negatywny wpływ na jakość życia, bardzo ograniczone możliwości leczenia i ugruntowane, niezaspokojone potrzeby. Oba badania fazy III dowodzą, że ianalumab poprawia aktywność choroby u pacjentów z chorobą Sjögrena.
Ianalumab – mechanizm działania i profil bezpieczeństwa
Ianalumab (VAY736) to w pełni ludzkie przeciwciało monoklonalne o podwójnym mechanizmie działania. Z jednej strony powoduje deplecję limfocytów B poprzez toksyczność komórkową zależną od przeciwciał (ADCC), z drugiej – blokuje sygnały przekazywane przez receptor BAFF-R, które odpowiadają za funkcję i przeżycie limfocytów B.
W badaniach klinicznych lek wykazał korzystny profil bezpieczeństwa i dobrą tolerancję. Oprócz zespołu Sjögrena jest badany także w innych chorobach autoimmunologicznych, takich jak toczeń rumieniowaty układowy, toczeń nerkowy, małopłytkowość immunologiczna czy autoimmunologiczna niedokrwistość hemolityczna.
Projekt i przebieg badań:
- NEPTUNUS-1 – badanie randomizowane, podwójnie zaślepione, z udziałem 275 pacjentów, oceniające skuteczność ianalumabu 300 mg podawanego podskórnie co miesiąc przez 52 tygodnie.
- NEPTUNUS-2 – badanie randomizowane, podwójnie zaślepione, obejmujące 504 pacjentów, w którym oceniano dawki 300 mg podawane co miesiąc lub co 3 miesiące przez okres do 52 tygodni.
W obu badaniach pacjenci z aktywną chorobą pozagruczołową wykazywali istotną poprawę aktywności choroby w porównaniu z grupą placebo. Uczestnikom umożliwiono kontynuację leczenia w badaniach przedłużonych, co pozwoli na ocenę długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa terapii.
Zespół Sjögrena – wyzwanie terapeutyczne
Zespół Sjögrena to przewlekła, ogólnoustrojowa choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje własne gruczoły wydzielania zewnętrznego. Skutkuje to przede wszystkim suchością oczu i jamy ustnej, ale u 30–40% pacjentów występują również powikłania narządowe, obejmujące m.in. skórę, płuca, nerki czy układ nerwowy. Choroba dotyka około 0,25% populacji, przy czym aż połowa przypadków pozostaje niezdiagnozowana.
Obecnie nie ma zatwierdzonych terapii systemowych dla tej choroby, a leczenie skupia się głównie na łagodzeniu objawów. To powoduje, że skuteczne leczenie celowane, takie jak ianalumab, może stanowić przełom w praktyce klinicznej.
Kolejne kroki Novartis
Firma Novartis planuje zaprezentować szczegółowe wyniki badań NEPTUNUS na nadchodzącym kongresie medycznym oraz złożyć dokumentację rejestracyjną do organów ochrony zdrowia na całym świecie, w tym do FDA, która już przyznała ianalumabowi oznaczenie Fast Track.
O firmie Novartis
Novartis to globalna firma farmaceutyczna specjalizująca się w innowacyjnych terapiach, której misją jest poprawa i wydłużanie życia pacjentów. Koncentruje się na rozwoju przełomowych leków w obszarach o dużych, niezaspokojonych potrzebach medycznych. Jej produkty docierają do niemal 300 milionów osób rocznie.
Główne wnioski
- Ianalumab to innowacyjny lek opracowany przez Novartis, który w badaniach fazy III wykazał znaczące zmniejszenie aktywności zespołu Sjögrena.
- W badaniach NEPTUNUS-1 i NEPTUNUS-2 odnotowano poprawę zarówno w parametrach klinicznych, jak i jakości życia pacjentów.
- Mechanizm działania leku opiera się na blokowaniu receptora BAFF-R, co wpływa na redukcję aktywności patologicznych limfocytów B.
- Novartis planuje kontynuować proces rejestracyjny, co może oznaczać wprowadzenie pierwszej celowanej terapii dla chorych na pierwotny zespół Sjögrena.
Źródło:
- Novartis
