W medycynie pojawiają się przełomowe technologie, które mogą zrewolucjonizować sposób leczenia chorób. Jedną z nich jest wziewne podawanie leków i szczepionek mRNA, które pozwoli ominąć konieczność wykonywania bolesnych zastrzyków. Ostatnie badania naukowców z Massachusetts Institute of Technology (MIT) wskazują, że technologia ta jest coraz bliżej praktycznego zastosowania.
Czym jest mRNA i jak działa w terapii?
Informacyjne RNA (mRNA) to rodzaj kwasu rybonukleinowego, który pełni kluczową rolę w procesie syntezy białek. Transportuje on informacje genetyczne z genów do aparatu translacyjnego komórek, gdzie wytwarzane są białka.
W przypadku leków i szczepionek mRNA koduje białka terapeutyczne lub ochronne, które mogą leczyć lub zapobiegać różnym chorobom, w tym chorobom płuc. Problemem w ich zastosowaniu jest jednak ich delikatna struktura – mRNA łatwo ulega uszkodzeniu i nie może samodzielnie przeniknąć do wnętrza komórek.
Lipidowe nanocząsteczki – klucz do sukcesu
Aby ochronić mRNA i umożliwić jego transport do komórek, naukowcy stosują lipidowe nanocząsteczki (liposomy). Te maleńkie „pojemniki” są w stanie skutecznie dostarczać mRNA do wybranych miejsc w organizmie. Jednakże tradycyjne liposomy miały ograniczenia – podczas nebulizacji, czyli procesu rozpylania cieczy w mgiełkę, nanocząsteczki zlepiały się lub zwiększały swój rozmiar, co obniżało ich skuteczność.
Polimery zwitterjonowe – przełom w dostarczaniu mRNA
Zespół naukowców z MIT, pod kierunkiem Daniela Andersona, opracował innowacyjne rozwiązanie, które może wyeliminować te problemy. Naukowcy zastosowali polimery zwitterjonowe – specjalny rodzaj polimerów z naładowanymi dodatnio i ujemnie jednostkami, które stabilizują nanocząsteczki lipidowe.
Nasza formuła z polimerami zwitterjonowymi pozwala skutecznie dostarczać mRNA do płuc w postaci aerozolu, nawet u zwierząt z modelami chorób płuc takich jak mukowiscydoza
– czytamy w badaniu opublikowanym w Journal of the American Chemical Society.
Wyniki badań na zwierzętach
Naukowcy przeprowadzili testy na myszach, stosując różne formuły lipidowych nanocząsteczek zawierających mRNA. Wyniki były obiecujące:
- Najlepsze wyniki uzyskano dzięki nanocząstkom o niższej zawartości cholesterolu, stabilizowanym polimerami zwitterjonowymi.
- U myszy, którym podano trzy dawki wziewne mRNA w ciągu dwóch tygodni, zaobserwowano stałą produkcję białka terapeutycznego bez oznak stanu zapalnego w płucach.
- Metoda działała także u zwierząt z modelami mukowiscydozy, co wskazuje na jej potencjał w leczeniu trudnych przypadków chorób płuc.
Dlaczego wziewne podawanie leków i szczepionek mRNA jest przyszłością
Wziewne metody dostarczania leków i szczepionek niosą za sobą wiele korzyści:
- Bezbolesność – eliminują konieczność stosowania zastrzyków.
- Łatwiejsze podawanie – wziewne podanie nie wymaga specjalistycznej wiedzy medycznej.
- Lepsza tolerancja przez pacjentów – metoda ta jest mniej inwazyjna i wygodniejsza.
- Skuteczność w leczeniu płuc – bezpośrednie dostarczanie mRNA do dróg oddechowych umożliwia skuteczne leczenie lokalne.
Co dalej?
Badania na myszach są dopiero pierwszym krokiem. Naukowcy z MIT planują teraz testy na większych zwierzętach, które pozwolą dokładniej ocenić bezpieczeństwo i skuteczność technologii. Jeżeli wyniki okażą się równie obiecujące, wziewne leki i szczepionki mRNA mogą w przyszłości znaleźć zastosowanie w leczeniu takich chorób jak mukowiscydoza, astma czy inne schorzenia układu oddechowego.
Źródło:
- PAP
- Journal of the American Chemical Society
