Polskie Towarzystwo Reumatologiczne (PTR) opublikowało 17 kwietnia 2025 r. stanowisko, w którym apeluje o pilne rozszerzenie refundacji leków stosowanych poza zarejestrowanymi wskazaniami (off-label) w chorobach reumatycznych. W komunikacie podkreślono, że choć dostęp do innowacyjnych terapii w Polsce ulega stopniowej poprawie, to wielu pacjentów nadal nie ma możliwości leczenia zgodnego z aktualną wiedzą medyczną i praktyką kliniczną.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie konkretne leki klasyczne i biologiczne wymagają poszerzenia refundacji w leczeniu chorób reumatycznych w Polsce.
- Dlaczego obecny system refundacyjny nie odpowiada współczesnym potrzebom klinicznym lekarzy i pacjentów.
- Jakie są postulaty Polskiego Towarzystwa Reumatologicznego w zakresie leczenia off-label.
System refundacji nie nadąża za praktyką kliniczną
Zgodnie ze stanowiskiem PTR, system refundacyjny w Polsce opiera się głównie na wskazaniach zawartych w Charakterystykach Produktów Leczniczych (ChPL). Problem w tym, że nie wszystkie wskazania, w których stosuje się leki w reumatologii, znajdują się w dokumentacji rejestracyjnej. Efektem tego jest ograniczony dostęp pacjentów do terapii, które są powszechnie wykorzystywane przez lekarzy i poparte dowodami naukowymi oraz rekomendacjami.
Leki klasyczne – konieczność poszerzenia dostępności
PTR apeluje o rozszerzenie refundacji także dla tzw. leków klasycznych, które od lat stanowią podstawę leczenia chorób autoimmunizacyjnych. Na liście znajdują się m.in.: metotreksat, azatiopryna, chlorochina, cyklofosfamid, cyklosporyna, mycofenolan mofetilu, leflunomid i sulfasalazyna. Eksperci wskazują, że refundacja wielu z tych leków nadal nie obejmuje wszystkich zarejestrowanych i klinicznie uzasadnionych wskazań.
Przykładowo:
- Hydroksychlorochina nigdy nie była refundowana w Polsce.
- Leflunomid jest refundowany tylko w reumatoidalnym zapaleniu stawów (RZS) i częściowo w młodzieńczym idiopatycznym zapaleniu stawów (MIZS).
- Metotreksat w postaci doustnej ma refundację tylko w zarejestrowanych wskazaniach, a w innych chorobach autoimmunizacyjnych dotyczy wyłącznie postaci podskórnej.
Brak refundacji terapii w często występujących wskazaniach
PTR zaznacza, że obecny zapis „choroby autoimmunizacyjne inne niż określone w ChPL” jest zbyt ogólny i nie uwzględnia wielu stanów zapalnych stawów o innej etiologii. Dotyczy to np. reaktywnego lub niezróżnicowanego zapalenia stawów, w których często stosuje się sulfasalazynę czy leki antymalaryczne. Brak refundacji w takich przypadkach utrudnia prowadzenie leczenia zgodnego z praktyką kliniczną.
Rytuksymab i tocilizumab – apel o refundację off-label
Polskie Towarzystwo Reumatologiczne wskazuje także na potrzebę refundacji leków biologicznych stosowanych off-label, m.in. rytuksymabu i tocilizumabu. Wskazania postulowane do objęcia refundacją to m.in.:
- Toczeń rumieniowaty układowy (TRU, SLE),
- Choroba śródmiąższowa płuc (ILD) w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD),
- ILD w przebiegu innych układowych chorób tkanki łącznej (PF-ILD w UChTŁ),
- Mieszana choroba tkanki łącznej (MCTD-ILD).
Wskazano, że leki biopodobne tych substancji są już refundowane w Polsce, co powinno ułatwić formalne poszerzenie wskazań do ich stosowania w ramach programów lekowych.
Wsparcie ze strony ekspertów i instytucji
Podczas debaty zorganizowanej 9 kwietnia 2025 r. przez think tank „Medyczna Racja Stanu”, temat refundacji leków off-label był szeroko omawiany przez ekspertów PTR, przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia, NFZ i AOTMiT. Uczestnicy zgodzili się co do potrzeby dalszych działań legislacyjnych i systemowych w celu poprawy dostępności leczenia dla pacjentów reumatologicznych.
PTR, we współpracy z krajowym konsultantem w dziedzinie reumatologii, zapowiada kontynuację działań na rzecz zmian w systemie refundacyjnym – tak, by pacjenci mogli być leczeni zgodnie z aktualną wiedzą i potrzebami klinicznymi.
Główne wnioski
- PTR wskazuje na konieczność refundacji leków off-label, takich jak hydroksychlorochina, metotreksat doustny czy rytuksymab w dodatkowych wskazaniach.
- W 2025 roku nadal brakuje pełnej refundacji dla wielu terapii stosowanych w reumatologii, mimo że są one zgodne z aktualną wiedzą i praktyką kliniczną.
- Nieprecyzyjne zapisy refundacyjne utrudniają leczenie chorób autoimmunizacyjnych o nietypowej etiologii – np. zapaleń stawów niezdefiniowanych w ChPL.
- Eksperci i instytucje publiczne zgadzają się co do potrzeby zmian; trwają prace PTR i konsultanta krajowego nad poprawą dostępności leczenia.
Źródło:
- PTR
