Zespół naukowców z University of Southern California (USC) dokonał przełomu w technologii CRISPR, znanej jako „nożyce genowe”. Nowa wersja narzędzia do edycji genów, aktywowana ultradźwiękami, pozwala na precyzyjne i zdalne sterowanie terapią genową w wybranych miejscach organizmu.
CRISPR, wykorzystujący enzym Cas9, od lat budzi nadzieje na leczenie wielu chorób, w tym nowotworów. Jednak problemem pozostawało niekontrolowane działanie narzędzia w organizmie. Dzięki innowacyjnemu podejściu naukowcy opracowali system, który eliminuje te ryzyka i pozwala na bezpieczne zastosowanie CRISPR w leczeniu raka.
Jak działa CRISPR sterowany ultradźwiękami?
Nowatorski system opiera się na wykorzystaniu wektorów wirusowych, które wprowadzają narzędzie CRISPR do organizmu pacjenta. Następnie celowane impulsy ultradźwiękowe kierowane na wybrany obszar ciała aktywują edycję genów w sposób kontrolowany i ograniczony do tego miejsca.
Kluczowym elementem technologii jest zdolność komórek do produkcji enzymu Cas9 w odpowiedzi na ciepło generowane przez ultradźwięki. Dzięki temu proces edycji genów można precyzyjnie „włączać” i „wyłączać” w zależności od potrzeb terapeutycznych. A po pewnym czasie molekuła CRISPR ulega degradacji, a sam proces się zatrzymuje.
CRISPR i CAR T: Zintegrowana terapia przeciwko nowotworom
Nowa technologia została zastosowana w połączeniu z terapią CAR T, wykorzystującą zmodyfikowane limfocyty T. W przypadku testów na myszach CRISPR został zaprogramowany na celowanie w telomery – struktury DNA na końcach chromosomów.
Efekt? Zniszczenie komórek rakowych oraz aktywacja układu odpornościowego, który wspierał eliminację guzów. Co więcej, naukowcy zwiększyli skuteczność terapii CAR T poprzez wykorzystanie CRISPR do wzmocnienia produkcji białka CD19 – kluczowego w walce z niektórymi rodzajami nowotworów.
Przełomowe wyniki badań na myszach
Testy nowatorskiej terapii przeprowadzone na myszach z guzami pod skórą przyniosły spektakularne rezultaty.
- W grupie poddanej terapii łączonej (CRISPR i CAR T) 100% myszy przeżyło i całkowicie pozbyło się guzów.
- Dla porównania, w grupie leczonej jedynie terapią CAR T wskaźnik przeżycia wynosił 40%.
Chociaż wyniki te są niezwykle obiecujące, terapia znajduje się na wczesnym etapie rozwoju. Jak podkreślają naukowcy, potrzebne są dalsze badania nad optymalizacją technologii i jej zastosowaniem w leczeniu ludzi.
Wyzwania i perspektywy na przyszłość
Nowa wersja technologii CRISPR otwiera drzwi do precyzyjnej terapii genowej w walce z rakiem i innymi schorzeniami. Jednak droga do klinicznego zastosowania pozostaje długa. Naukowcy muszą jeszcze dokładniej zbadać bezpieczeństwo i skuteczność tej metody u ludzi.
Terapia sterowana ultradźwiękami może również znaleźć zastosowanie poza onkologią, oferując nowe możliwości w leczeniu chorób genetycznych czy autoimmunologicznych.
Technologia CRISPR aktywowana ultradźwiękami to jedno z najbardziej obiecujących narzędzi w medycynie precyzyjnej. Wykorzystanie jej w terapii łączonej z CAR T może zrewolucjonizować leczenie nowotworów, oferując pacjentom bardziej skuteczne i bezpieczne metody terapeutyczne.
Czy przyszłość medycyny leży w zdalnie sterowanych nożycach genowych? Wyniki badań na myszach pozwalają na optymizm, ale ostateczną odpowiedź przyniosą kolejne lata badań.
Źródło:
- newatlas.com
