Firma Captor Therapeutics ogłosiła rozpoczęcie pierwszej fazy badania klinicznego innowacyjnego kandydata na lek CT-01, który wykorzystuje przełomową technologię celowanej degradacji białek (TPD). Nowy lek ma potencjał zrewolucjonizowania terapii zaawansowanego raka wątrobowokomórkowego (HCC) – jednego z najczęstszych i najbardziej śmiertelnych nowotworów na świecie.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Na czym polega mechanizm działania leku CT-01 oraz czym różni się od tradycyjnych terapii onkologicznych.
- Jakie białka są celem terapeutycznym CT-01 i jaki efekt terapeutyczny ich usunięcie może wywołać.
- Gdzie i w jaki sposób prowadzone jest badanie kliniczne pierwszej fazy leku CT-01.
- Dlaczego rak wątrobowokomórkowy stanowi jedno z największych wyzwań współczesnej onkologii i jak CT-01 może wpłynąć na rokowania pacjentów.
Przełomowa technologia TPD w walce z rakiem
CT-01 to pierwszy kandydat Captor Therapeutics oparty na mechanizmie Targeted Protein Degradation (TPD). Technologia ta polega na selektywnym usuwaniu białek krytycznych dla przeżycia komórek nowotworowych, co wyraźnie odróżnia CT-01 od tradycyjnych metod leczenia raka.
W badaniach przedklinicznych CT-01 wykazał zdolność do usuwania dwóch celów molekularnych: GSPT1 i NEK7. Degradacja GSPT1 indukuje apoptozę, czyli zaprogramowaną śmierć komórki nowotworowej. Z kolei eliminacja NEK7 ogranicza reakcje zapalne w mikrośrodowisku guza (Tumor MicroEnvironment), które sprzyjają rozrostowi raka.
CT-01 reprezentuje zupełnie inne podejście terapeutyczne od dotychczas stosowanych, oparte na terapii ukierunkowanej degradacji białek, która usuwa białka krytyczne dla przeżycia guza. Dla pacjentów z HCC może to oznaczać jedyną realną szansę na wyleczenie – powiedział Robert Dyjas, dyrektor ds. rozwoju medycznego i klinicznego w CTX.
Badanie kliniczne fazy I w Europie
Faza pierwsza badania klinicznego CT-01 została uruchomiona w 19 renomowanych ośrodkach onkologicznych w Hiszpanii, Niemczech i Francji. Captor Therapeutics prowadzi badanie we współpracy z globalnym partnerem – firmą ICON, Contract Research Organization (CRO), która specjalizuje się w prowadzeniu i monitorowaniu międzynarodowych badań klinicznych.
Pierwszemu pacjentowi podano CT-01 w renomowanej barcelońskiej klinice BCLC (Barcelona Clinic Liver Cancer), uznawanej za jedno z wiodących światowych centrów leczenia raka wątroby.
Badanie prowadzone jest w tzw. schemacie otwartym, co oznacza, że pacjenci oraz lekarze mają świadomość, że podawany jest aktywny lek, bez stosowania placebo. W pierwszej części badania zastosowano rosnące dawki leku, aby ustalić jego bezpieczeństwo, tolerancję oraz optymalną dawkę do kolejnych faz rozwoju klinicznego.
Bezpieczeństwo pacjentów jest stale monitorowane przez niezależny komitet ekspertów – Independent Data Monitoring Committee (IDMC).
Rak wątrobowokomórkowy – wyzwanie współczesnej onkologii
Rak wątrobowokomórkowy (HCC) to szósty najczęściej diagnozowany nowotwór na świecie i trzecia najczęstsza przyczyna zgonów z powodu nowotworów. Około 90% przypadków HCC stanowi pierwotny guz wątroby, najczęściej rozwijający się na podłożu marskości.
W zaawansowanym stadium choroby – a tak HCC diagnozuje się najczęściej – tylko około 20% pacjentów przeżywa pięć lat od momentu rozpoznania. Prognozy wskazują, że do 2030 roku liczba zgonów z powodu HCC wzrośnie o ponad 50% w porównaniu z rokiem 2020.
Dotychczasowe terapie często wykazują niską skuteczność, a nowe opcje leczenia są pilnie poszukiwane.
Innowacja, która daje nadzieję
CT-01 wyróżnia się nie tylko innowacyjnym mechanizmem działania, ale również potencjałem klinicznym. W modelach przedklinicznych udało się zaobserwować zarówno zahamowanie wzrostu guza, jak i jego regresję – co sugeruje znaczący potencjał terapeutyczny.
Projekt został entuzjastycznie przyjęty przez społeczność hepatologów. Lekarze leczący raka wątrobowokomórkowego mają nadzieję na pojawienie się nowej opcji terapeutycznej, która nie ma sobie równych w obecnych metodach leczenia. Dzięki swojemu unikalnemu mechanizmowi działania CT-01 może pomóc uzyskać odpowiedź na leczenie u większości pacjentów – podkreślił Robert Dyjas.
Główne wnioski
- Captor Therapeutics rozpoczął badanie kliniczne fazy I innowacyjnego leku CT-01 w 19 ośrodkach w Hiszpanii, Niemczech i Francji, przy współpracy z ICON (CRO).
- CT-01 działa na zasadzie celowanej degradacji białek (TPD), eliminując GSPT1 i NEK7, co wywołuje apoptozę komórek nowotworowych i redukcję stanu zapalnego w mikrośrodowisku guza.
- Badanie prowadzone jest w schemacie otwartym, z rosnącymi dawkami leku, aby określić jego bezpieczeństwo i optymalną dawkę dla kolejnych etapów.
- Rak wątrobowokomórkowy (HCC) to trzeci najczęstszy nowotwór zgonowy na świecie – CT-01 daje nadzieję na skuteczniejszą terapię tam, gdzie obecne metody zawodzą.
Źródło:
- Captor Therapeutics
