Nowe badania naukowców z Uniwersytetu w Exeter wskazują, że jeden z istniejących preparatów – szczepionka przeciwko półpaścowi Zostavax – może być najbardziej obiecującym kandydatem do wykorzystania w profilaktyce lub leczeniu choroby Alzheimera. Wyniki, opublikowane w czasopiśmie Alzheimer’s Research and Therapy, otwierają nowe możliwości w obszarze tzw. repurposingu leków, czyli nadawania już zatwierdzonym środkom terapeutycznym nowych wskazań. Dla pacjentów i systemów ochrony zdrowia może to oznaczać szybszą i znacznie tańszą drogę do skutecznych terapii.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego szczepionka przeciwko półpaścowi została uznana za najbardziej obiecujący istniejący lek mogący zapobiegać chorobie Alzheimera.
- Jakie trzy leki – spośród 80 przeanalizowanych – trafiły na listę priorytetowych kandydatów do dalszych badań klinicznych.
- Jakie mechanizmy biologiczne łączą Zostavax, sildenafil i riluzol z procesami neurodegeneracji.
- Dlaczego repurposing leków może znacząco przyspieszyć rozwój terapii demencji i jakie dowody przemawiają za jego skutecznością.
Repurposing leków – najszybsza ścieżka do nowych terapii demencji
Choroba Alzheimera, odpowiedzialna za ponad połowę diagnozowanych przypadków demencji, pozostaje jednym z najpoważniejszych wyzwań zdrowotnych XXI wieku. W samej Wielkiej Brytanii żyje z nią ok. miliona osób, a według szacunków „co trzecia osoba urodzona dzisiaj zachoruje na demencję w ciągu swojego życia”. Wciąż nie ma skutecznego leku, który zatrzymałby postęp tej choroby.
Opracowywanie innowacyjnych terapii od podstaw trwa od 10 do 15 lat i wymaga ogromnych nakładów finansowych, przy czym skuteczność nowych cząsteczek jest niepewna. Dlatego naukowcy zwracają uwagę na znaczenie repozycjonowanie leków (drug repurposing, drug re-tasking, drug re-profiling) – przeniesienia już istniejących i przebadanych pod względem bezpieczeństwa substancji na inne obszary terapeutyczne. Jak podkreśliła dr Anne Corbett:
Ponowne wykorzystanie leków jest kluczowym elementem tego procesu, ponieważ pomaga nam przekształcić dzisiejsze lekarstwo na jedną chorobę w jutrzejsze leczenie innej choroby.
80 leków ocenionych – trzy trafiły na listę priorytetową
W badaniu wykorzystano metodę Delphi, angażując 21 ekspertów z uczelni, szpitali, przemysłu farmaceutycznego, a także osoby z doświadczeniem życia z demencją. Panel przeanalizował 80 istniejących leków potencjalnie wpływających na mechanizmy choroby Alzheimera. Po kilku rundach konsultacji wybrano trzy najbardziej obiecujące preparaty:
Szczepionka przeciwko półpaścowi (Zostavax)
Najwyżej oceniony kandydat. Badania wskazują na związek między wirusem półpaśca, a demencją, a mechanizmy immunologiczne mogą odgrywać kluczową rolę w neurodegeneracji. Szczepionka modulująca odporność może zatem chronić przed procesami zapalnymi i immunologicznymi związanymi z Alzheimerem.
Sildenafil (Viagra)
Lek wykazuje działanie neuroprotekcyjne – pomaga chronić komórki nerwowe i zmniejszać patologiczne odkładanie białka tau. U myszy zaobserwowano poprawę funkcji poznawczych, prawdopodobnie w wyniku zwiększenia przepływu krwi w mózgu.
Riluzol
Stosowany obecnie w leczeniu chorób neuronu ruchowego. Wyniki badań na zwierzętach wskazują na redukcję poziomu białka tau i poprawę funkcji poznawczych.
Każdy z tych leków działa na kluczowe mechanizmy biorące udział w patogenezie choroby Alzheimera, a jednocześnie ma udokumentowane bezpieczeństwo stosowania u osób starszych.
Szczepionka przeciw półpaścowi najbardziej obiecującym kandydatem
Spośród trzech leków to właśnie Zostavax został uznany za najlepszy potencjalny kandydat w badaniach klinicznych. Eksperci zwrócili uwagę na jej łatwe stosowanie – wymaga maksymalnie dwóch dawek – oraz wysoką skuteczność ochronną.
Kluczowy jest także fakt, że wcześniejsze analizy populacyjne pokazały, iż osoby zaszczepione przeciw półpaścowi mogą być o 16% mniej narażone na rozwój demencji.
Wyniki te wymagają jednak potwierdzenia w badaniu klinicznym. Naukowcy planują już rozpoczęcie dużego projektu w Wielkiej Brytanii, wykorzystując bazę uczestników rejestru PROTECT – internetowego programu monitorującego zdrowie mózgu u osób starszych.
Dr Anne Corbett podkreśliła:
Należy podkreślić, że te leki wymagają dalszych badań, zanim będziemy wiedzieć, czy można je stosować w leczeniu lub zapobieganiu chorobie Alzheimera. Teraz potrzebujemy solidnych badań klinicznych, aby zrozumieć ich prawdziwą wartość.
Inne rozważane leki – dlaczego nie trafiły na listę priorytetową?
Badacze wskazali również pięć innych leków, które wykazywały pewien potencjał, ale nie spełniły wszystkich kryteriów stawianych przez panel. Były to:
- fingolimod (stwardnienie rozsiane),
- wortioksetyna (ciężka depresja),
- mikrolit (depresja),
- dasitynib (białaczka),
- cytyzyna (zastosowania anestezjologiczne).
Choć część z nich oddziałuje na szlaki biologiczne związane z neurodegeneracją, ich profil bezpieczeństwa lub dotychczasowe dowody naukowe nie były wystarczająco silne, by zakwalifikować je jako priorytetowe.
Dlaczego repurposing leków budzi tak duże nadzieje?
Repozycjonowanie środków farmaceutycznych pozwala ominąć najkosztowniejsze i najbardziej czasochłonne etapy rozwoju leków. Ponieważ wskazane preparaty są już dostępne na rynku i mają ustalony profil bezpieczeństwa, ich potencjalne wykorzystanie w leczeniu Alzheimera może okazać się szybsze i tańsze. Profesor Fiona Carragher z Alzheimer’s Society zwróciła uwagę na analogię do historii aspiryny:
Lata temu obserwowaliśmy, jak aspiryna zmieniała swoje zastosowanie – ze środka przeciwbólowego na środek pomagający ludziom zmniejszyć ryzyko zawału serca lub udaru. Właśnie tego oczekujemy w dziedzinie demencji.
Eksperci podkreślają również znaczenie połączenia wiedzy klinicznej, biomedycznej oraz perspektywy pacjentów i ich rodzin, co stało się jednym z filarów badania Delphi.
👉 Wyniki oraz opis badań znajdziesz pod tym linkiem: https://alzres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13195-025-01895-4
Główne wnioski
- Szczepionka przeciw półpaścowi (Zostavax) została uznana za najbardziej obiecujący lek potencjalnie zapobiegający chorobie Alzheimera, wspierany dowodami wskazującymi na 16% redukcję ryzyka demencji u osób zaszczepionych.
- Trzy priorytetowe leki – Zostavax, sildenafil i riluzol – wybrano spośród 80 przeanalizowanych preparatów dzięki ich wpływowi na mechanizmy choroby Alzheimera oraz potwierdzonemu bezpieczeństwu stosowania u osób starszych.
- Repurposing leków oferuje szybszą, tańszą i bezpieczniejszą ścieżkę do nowych terapii demencji w porównaniu z opracowywaniem leków od podstaw, co podkreślili badacze z Uniwersytetu w Exeter.
- Eksperci z Alzheimer’s Society wskazują, że przekształcanie istniejących leków w terapie nowych schorzeń może powtórzyć sukces podobny do zmiany zastosowania aspiryny i stać się przełomem w leczeniu choroby Alzheimera.
Źródło:
- Alzheimer’s Research & Therapy
- University of Exeter
