W dniu 5 maja 2025 r. spółka biotechnologiczna PolTREG S.A. poinformowała o otrzymaniu pozytywnej opinii od Komitetu Pediatrycznego Europejskiej Agencji Leków (PDCO) w sprawie Planu Badań Pediatrycznych (PIP) dla produktu PTG-007 – terapii komórkowej opartej na poliklonalnych limfocytach Tregs. Chodzi o zapobieganie wystąpieniu objawowej cukrzycy typu 1 u dzieci w stadium przedobjawowym choroby (stadium 1).
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie stanowisko wydał Komitet Pediatryczny Europejskiej Agencji Leków (PDCO) w sprawie terapii PolTREG
- Czym jest terapia PTG-007 oparta na poliklonalnych limfocytach Tregs i jakie ma zastosowanie
- Co oznacza pozytywna opinia PDCO dla procesu rejestracji leku w Unii Europejskiej
Poszerzenie grupy wiekowej – decyzja o dużym znaczeniu klinicznym
Opinia została oparta na danych z rozpoczętego w październiku 2024 r. badania klinicznego preTreg, obejmującego pacjentów pediatrycznych leczonych Tregs przed wystąpieniem objawów cukrzycy typu 1.
Jedną z kluczowych zmian zarekomendowanych przez PDCO jest rozszerzenie grupy wiekowej objętej badaniem. W pierwotnym protokole uwzględniano dzieci w wieku od 6 do 16 lat. Po pozytywnej opinii Komitetu badania będą mogły obejmować pacjentów w wieku od 3 do 18 lat.
Znaczenie opinii PDCO w dalszym procesie dopuszczenia do obrotu
Pozytywna ocena Planu Badań Pediatrycznych oznacza, że po zakończeniu badania i osiągnięciu zakładanych punktów końcowych, PolTREG będzie mógł ubiegać się o dopuszczenie terapii PTG-007 do obrotu na terenie całej Unii Europejskiej oraz Europejskiego Obszaru Gospodarczego.
Główne wnioski
- PolTREG otrzymał pozytywną opinię PDCO w sprawie Planu Badań Pediatrycznych (PIP) dla terapii PTG-007 stosowanej w przedobjawowej cukrzycy typu 1 u dzieci.
- Badanie preTreg prowadzone od października 2024 r. obejmuje terapię komórkową z użyciem poliklonalnych limfocytów Tregs u pacjentów pediatrycznych w stadium 1 cukrzycy typu 1.
- PDCO zalecił rozszerzenie grupy wiekowej z pierwotnego przedziału 6–16 lat do 3–18 lat, co zwiększa liczbę potencjalnych beneficjentów terapii.
- Pozytywna opinia może umożliwić rejestrację terapii PTG-007 na terenie UE i EOG, jeśli badanie spełni założone punkty końcowe.
Źródło:
- Komunikat prasowy
