Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) odmówiła rozpatrzenia wniosku Moderny o dopuszczenie do obrotu sezonowej szczepionki przeciw grypie opartej na technologii mRNA (mRNA-1010). Decyzja – formalnie w postaci tzw. Refuse to File (RTF) – wywołała istotne konsekwencje rynkowe oraz ponownie rozpaliła debatę wokół przyszłości platformy mRNA w USA. Sprawa wpisuje się w szerszy kontekst zmian regulacyjnych i politycznych dotyczących szczepień oraz roli technologii mRNA w zdrowiu publicznym.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Dlaczego FDA odmówiła przeglądu szczepionki mRNA-1010 przeciw grypie i jaki argument formalny wskazała w piśmie RTF.
- Na czym polega spór dotyczący komparatora i „najlepszego dostępnego standardu opieki” (SoC) w badaniu fazy III.
- Jakie były reakcje Moderny i jej prezesa Stéphane’a Bancela oraz jakie dalsze kroki zapowiedziała firma.
- Jak decyzja FDA wpłynęła na kurs akcji i jakie może mieć konsekwencje dla przyszłości technologii mRNA w USA.
Dlaczego FDA odmówiła przeglądu wniosku?
FDA przesłała Modernie zawiadomienie o odmowie złożenia wniosku (RTF), podpisane przez dyrektora Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych (CBER), Vinaya Prasada. W piśmie wskazano na brak „odpowiedniego i dobrze kontrolowanego” badania w ramach wniosku o licencję biologiczną (BLA) dla mRNA-1010.
Kluczowym elementem sporu okazał się wybór komparatora w badaniu fazy III (NCT05415462). Moderna wykorzystała jako szczepionkę porównawczą czterowalentną szczepionkę GSK – Fluarix Tetra (Fluarix Quadrivalent), zatwierdzoną przez FDA i powszechnie stosowaną w USA.
FDA uznała jednak, że zastosowana grupa kontrolna „nie odzwierciedla najlepszego dostępnego standardu opieki” (SoC) w momencie prowadzenia badania. To właśnie ten argument stał się podstawą odmowy przeglądu wniosku.
Stanowisko Moderny: sprzeczność z wcześniejszymi ustaleniami
Moderna zdecydowanie zakwestionowała stanowisko agencji. W oświadczeniu z 10 lutego firma podkreśliła:
Ani stosowne przepisy, 21 CFR § 314.126, dotyczące odpowiednich i dobrze kontrolowanych badań, ani wytyczne FDA dla branży dotyczące szczepionek przeciwko grypie sezonowej nie zawierają żadnego odniesienia do stosowania komparatora odzwierciedlającego najlepszy dostępny SoC.
Spółka wskazała również, że stanowisko FDA jest „sprzeczne” z wcześniejszymi komunikatami agencji z kwietnia 2024 r. i sierpnia 2025 r., kiedy to nie zgłoszono zastrzeżeń do konstrukcji badania fazy III. Prezes Moderny, Stéphane Bancel, skomentował sytuację w sposób jednoznaczny:
Nie powinno budzić kontrowersji przeprowadzenie kompleksowej analizy wniosku dotyczącego szczepionki przeciw grypie, w którym jako porównawczej wykorzystano szczepionkę zatwierdzoną przez FDA, w badaniu, które zostało omówione i uzgodnione z CBER przed jego rozpoczęciem.
Firma zwróciła się do FDA o spotkanie typu A w celu wyjaśnienia dalszych kroków regulacyjnych.
Skutki rynkowe i presja polityczna
Decyzja FDA wywołała natychmiastową reakcję rynku. Kurs akcji Moderny spadł o 10,5% – z 41,99 USD na zamknięciu 10 lutego do 37,60 USD na otwarciu 11 lutego. Kapitalizacja spółki wynosi obecnie około 14,7 mld USD. Analitycy Citi ocenili, że zmiana podejścia regulatora „nie jest nieoczekiwana” w świetle zmieniających się regulacji i klimatu politycznego. William Blair wskazał, że RTF stanowi:
Znaczne uderzenie w prawdopodobieństwo powodzenia szczepionki mRNA-1010, a co za tym idzie, w możliwość zatwierdzenia w USA szczepionki mRNA-1083 (szczepionki przeciwko grypie i COVID-19).
Technologia mRNA znalazła się pod zwiększoną obserwacją regulacyjną w USA, a administracja federalna – w tym Sekretarz Zdrowia Robert F. Kennedy Jr. – sygnalizowała ograniczenie priorytetu dla tej platformy. W efekcie finansowanie badań nad szczepionkami mRNA zostało istotnie ograniczone, co wpłynęło również na nastroje inwestorów venture capital. Julien Willard z firmy inwestycyjnej BioPalace zwrócił uwagę na wymiar polityczny sprawy:
List FDA do Moderny pokazuje, dlaczego każda notatka inwestycyjna musi wyraźnie odnosić się do ryzyka politycznego, a nie tylko tego związanego z polityką; zwłaszcza gdy aktywa bazowe są wykorzystywane w politycznie wrażliwych dziedzinach, takich jak zdrowie seksualne czy szczepionki.
Co z bezpieczeństwem i skutecznością?
Według Moderny FDA nie zgłosiła żadnych zastrzeżeń dotyczących bezpieczeństwa ani skuteczności preparatu mRNA-1010. Firma informowała wcześniej, że szczepionka wykazała o 26,6% większą skuteczność w porównaniu z zatwierdzoną szczepionką GSK.
Warto podkreślić, że szczepionka wykorzystuje tę samą platformę mRNA co Spikevax – szczepionka przeciw COVID-19 zatwierdzona przez FDA w 2022 roku. Mechanizm działania polega na dostarczeniu instrukcji komórkom do produkcji określonych białek wirusowych, które następnie indukują odpowiedź immunologiczną.
Kontekst międzynarodowy
Decyzja FDA nie ma bezpośrednich konsekwencji dla Europy. mRNA-1010 jest obecnie oceniana w Unii Europejskiej, Kanadzie i Australii. Moderna spodziewa się potencjalnych decyzji regulacyjnych w tych regionach pod koniec 2026 lub na początku 2027 roku.
Sytuacja ta może doprowadzić do zróżnicowania dostępu do szczepionek mRNA przeciw grypie w zależności od jurysdykcji regulacyjnej.
Szersze implikacje dla platformy mRNA
Odmowa przeglądu wniosku nie oznacza formalnego odrzucenia szczepionki, lecz w praktyce opóźnia jej potencjalne wejście na rynek amerykański. Jednocześnie sygnalizuje bardziej restrykcyjne podejście FDA do projektów opartych na technologii mRNA.
Dla Moderny – której model biznesowy opiera się w dużej mierze na szczepionkach – zwiększa to ryzyko zmienności przychodów i presję inwestorów na dywersyfikację portfela.
Główne wnioski
- FDA wydała pismo Refuse to File (RTF), uznając, że wniosek BLA dla mRNA-1010 nie zawiera „odpowiedniego i dobrze kontrolowanego” badania, ze względu na wybór komparatora w fazie III (NCT05415462).
- Badanie obejmowało porównanie z zatwierdzoną przez FDA szczepionką Fluarix Tetra (GSK), jednak agencja uznała, że nie odzwierciedla ona najlepszego dostępnego standardu opieki (SoC) w USA.
- Akcje Moderny spadły o 10,5% – z 41,99 USD do 37,60 USD – a kapitalizacja spółki wynosi około 14,7 mld USD, co pokazuje skalę reakcji rynku.
- Decyzja zwiększa niepewność wokół platformy mRNA w USA i może wpłynąć także na perspektywy szczepionki mRNA-1083 (grypa + COVID-19) oraz dalsze inwestycje w tę technologię.
Źródło:
- https://feeds.issuerdirect.com/news-release.html?newsid=7346090610333866
- Pharmazeutische Zeitung
- Pharmaceutical Technology
