Europejska Agencja Leków (EMA) opublikowała swoje roczne sprawozdanie za 2024 rok, w którym podsumowuje działania i priorytety związane z ochroną zdrowia publicznego w Unii Europejskiej. Rok ten przyniósł rekordową liczbę rekomendacji dla nowych leków, w tym terapii opartych na przełomowych technologiach. EMA postawiła także na rozwój cyfryzacji i ścisłą współpracę międzynarodową.
Z tego artykułu dowiesz się…
- Jakie leki zostały zarekomendowane przez EMA do dopuszczenia do obrotu w 2024 roku.
- Które substancje czynne zostały zatwierdzone po raz pierwszy w UE i w jakich obszarach terapeutycznych.
- Jakie inicjatywy EMA wspierały rozwój cyfryzacji, AI i szybszy dostęp do leków.
- Jakie działania EMA podejmowała w odpowiedzi na zagrożenia zdrowia publicznego i niedobory leków.
114 rekomendacji i 46 nowych substancji czynnych
W 2024 roku EMA wydała rekomendacje dla 114 leków dopuszczonych do obrotu w Unii Europejskiej. Spośród nich aż 46 zawierało nową substancję czynną – niewystępującą wcześniej na europejskim rynku. Wśród wyróżniających się przykładów znalazły się m.in.:
- Beqvez – terapia genowa dla pacjentów z hemofilią B,
- Fabhalta – pierwsze doustne leczenie nocnej napadowej hemoglobinurii,
- Ixchiq – pierwsza szczepionka przeciwko wirusowi Chikungunya,
- Leqembi – nowa opcja terapeutyczna dla pacjentów z wczesnym stadium choroby Alzheimera.
EMA podkreśliła, że część zatwierdzonych terapii odpowiada na niezaspokojone dotąd potrzeby kliniczne, m.in. w obszarze chorób rzadkich i genetycznych.
Szybszy dostęp do terapii dzięki przyspieszonej ocenie
Trzy leki uzyskały dopuszczenie do obrotu w ramach przyspieszonej procedury: Emblaveo, Ixchiq i Kavigale. Procedura ta została zarezerwowana dla leków odpowiadających na pilne potrzeby medyczne. Ocena trwała maksymalnie 150 dni, czyli o 60 dni krócej niż w standardowym procesie. Skrócenie ścieżki rejestracyjnej dla wybranych produktów ma bezpośredni wpływ na dostępność terapii dla pacjentów w całej Unii Europejskiej.
Rozszerzenia wskazań i leczenie pediatryczne
W 2024 roku Agencja wydała również 90 rekomendacji dotyczących rozszerzenia wskazań dla już zarejestrowanych leków, z czego 40 dotyczyło populacji pediatrycznej. Dzięki temu nowe grupy pacjentów zyskały dostęp do istniejących terapii, często bez konieczności czekania na nowe rejestracje.
To również element strategii racjonalizacji zasobów i wykorzystania już dostępnych molekuł w szerszym zakresie terapeutycznym.
Współpraca, cyfryzacja i walka z niedoborami
EMA rozwijała w 2024 roku szereg inicjatyw wspierających cyfryzację procesów regulacyjnych i wdrażanie nowych narzędzi analitycznych, w tym opartych na sztucznej inteligencji. Inicjatywy ACT EU i DARWIN EU miały fundamentalne znaczenie w usprawnieniu analiz danych z badań klinicznych oraz tzw. real-world evidence.
Agencja wzmacniała także działania międzynarodowe, m.in. w ramach projektu OPEN, który pozwalał na szersze konsultacje naukowe przy ocenach niektórych leków, takich jak szczepionka Ixchiq.
Nie zabrakło również działań, które zapobiegałyby niedoborom leków – temat ten nadal pozostaje jednym z głównych wyzwań dla europejskich regulatorów.
Stały nadzór po rejestracji i bezpieczeństwo pacjentów
EMA oraz państwa członkowskie UE kontynuowały bieżący monitoring jakości, bezpieczeństwa i stosunku korzyści do ryzyka dla wszystkich zatwierdzonych leków. W razie potrzeby podejmowano decyzje o modyfikacji informacji o produkcie, czasowym zawieszeniu obrotu lub wycofaniu wybranych serii.
W ocenie EMA, wykorzystywanie danych z codziennej praktyki klinicznej i rozwój narzędzi cyfrowych, w tym sztucznej inteligencji, przyczyniły się do skuteczniejszego i bezpieczniejszego nadzoru nad produktami leczniczymi.
2024 rok był czasem dynamicznych zmian
EMA podkreśliła również, że rok 2024 upłynął pod znakiem dynamicznego rozwoju technologii oraz zmieniających się potrzeb zdrowotnych społeczeństwa. Wyzwania takie jak rosnąca oporność na środki przeciwdrobnoustrojowe, nowe warianty chorób wirusowych (w tym COVID-19 i mpox) czy gwałtowny postęp w dziedzinie sztucznej inteligencji miały istotny wpływ na krajobraz regulacyjny. W obliczu tych zmian agencja zaznaczyła kluczowe znaczenie współpracy – zarówno w ramach Unii Europejskiej, jak i na arenie międzynarodowej – jako fundamentu skutecznej regulacji leków i ochrony zdrowia publicznego.
Pełne podsumowanie EMA za 2024 rok dostępne jest: https://www.ema.europa.eu/en/documents/annual-report/2024-annual-report-european-medicines-agency_en.pdf
Główne wnioski
- EMA zarekomendowała w 2024 roku 114 leków, z czego 46 zawierało nowe substancje czynne dotąd niedopuszczone w UE.
- Trzy terapie – Emblaveo, Ixchiq i Kavigale – zostały ocenione w trybie przyspieszonym, co skróciło proces dopuszczenia do 150 dni.
- Wydano 90 decyzji o rozszerzeniu wskazań leków, w tym 40 dla populacji pediatrycznej, co zwiększyło dostępność terapii.
- EMA rozwijała zastosowanie sztucznej inteligencji i analiz danych, odpowiadając na wyzwania takie jak oporność na antybiotyki, nowe warianty wirusów i potrzeby innowacji terapeutycznych.
Źródło:
- EMA
