AOTMiT ogłosiła wykaz TLI: 6 innowacyjnych terapii z szansą na refundację

W dniu 14 marca 2025 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) przekazała do Ministerstwa Zdrowia kolejną edycję wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). To efekt rocznych prac analityczno-eksperckich, których celem jest wskazanie najbardziej obiecujących terapii do dalszych decyzji refundacyjnych.

Nowy wykaz, zawierający 6 technologii lekowych, koncentruje się przede wszystkim na obszarach onkologii i chorób rzadkich — tam, gdzie potrzeby zdrowotne są największe, a dostęp do skutecznych terapii wciąż ograniczony.

Jak powstaje wykaz TLI?

Wykaz TLI to element systemowego podejścia do oceny i wspierania innowacyjnych terapii. Tym razem oceniano produkty, które uzyskały pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej w Unii Europejskiej w okresie od 1 stycznia do 31 grudnia 2024 r. Dodatkowo uwzględniono trzy leki zarejestrowane jeszcze w 2023 r., ale z pełną dokumentacją udostępnioną przez Europejską Agencję Leków (EMA) w roku 2024.

Spośród 97 dopuszczonych do obrotu produktów, do dalszej selekcji trafiły 56 leki oryginalne — z wykluczeniem terapii opartych o dokumentację biorównoważności lub biopodobieństwa. Kryteria do oceny w ramach TLI spełniło 17 produktów, z których część została oceniona w więcej niż jednym wskazaniu terapeutycznym.

Choroby rzadkie i onkologia na pierwszym planie

Wśród 17 ocenionych leków aż 48% dotyczyło terapii stosowanych w leczeniu chorób rzadkich, a 33% łączyło wskazanie onkologiczne ze statusem leku sierocego. To wyraźny sygnał, że polityka zdrowotna państwa nadal koncentruje się na obszarach o największej niezaspokojonej potrzebie zdrowotnej i trudnych warunkach terapeutycznych.

Dla jednej z technologii ocena została wstrzymana z uwagi na wycofanie dopuszczenia do obrotu przez producenta. Z kolei 10 leków wyłączono z oceny ze względu na już złożone wnioski refundacyjne — co automatycznie uniemożliwia ich dalsze rozpatrywanie w ramach TLI.

21 technologii lekowych, 6 uznanych za przełomowe

W efekcie ocenie poddano łącznie 21 technologii lekowych (z uwagi na wielokrotne wskazania terapeutyczne dla części leków). Uwzględniono takie kryteria jak siła interwencji, jakość danych klinicznych, stopień niezaspokojonej potrzeby zdrowotnej, wielkość populacji docelowej oraz zgodność z priorytetami zdrowotnymi kraju.

Finalnie tylko 6 technologii spełniło wszystkie wymogi i trafiło do wykazu TLI. To właśnie te terapie zostaną wzięte pod uwagę w kolejnych krokach procesu refundacyjnego.

6 terapii z wykazu TLI

1. Adzynma (rADAMTS13) – stosowana w leczeniu niedoboru ADAMTS13 u dzieci i dorosłych pacjentów z wrodzoną zakrzepową plamicą małopłytkową (cTTP).

2. Elahere (mirwetuksymab sorawtanzyny) – monoterapia dla pacjentek z opornym na platynę, wysokozłośliwym rakiem jajnika, jajowodu lub otrzewnej z dodatnim receptorem FRα. Wskazanie obejmuje chore, które wcześniej były leczone przynajmniej jednym z trzech schematów terapii systemowej.

3. Loqtorzi (toripalimab) – w skojarzeniu z cisplatyną i gemcytabiną w leczeniu pierwszego rzutu u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub przerzutowym rakiem nosogardła, niekwalifikujących się do leczenia operacyjnego lub radioterapii.

4. Spexotras (trametynib) – w połączeniu z dabrafenibem, dla dzieci od 1. roku życia z glejakiem o niskim stopniu złośliwości (LGG) z mutacją BRAF V600E, wymagających leczenia systemowego.

5. Spexotras (trametynib) – także w skojarzeniu z dabrafenibem, dla dzieci i młodzieży z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (HGG) z mutacją BRAF V600E, wcześniej leczonych radioterapią i/lub chemioterapią.

6. Zynyz (retifanlimab) – monoterapia w leczeniu pierwszego rzutu u pacjentów z zaawansowanym lub nawrotowym rakiem z komórek Merkla (MCC), którzy nie kwalifikują się do leczenia operacyjnego i radioterapii.

21 ocenionych technologii

Co dalej z wykazem TLI?

Przekazanie wykazu do Ministerstwa Zdrowia nie oznacza jeszcze objęcia terapii refundacją — ale to pierwszy, ważny krok w kierunku jej uzyskania. Na podstawie rekomendacji AOTMiT oraz dostępnych danych klinicznych, resort zdrowia będzie mógł prowadzić dalsze analizy oraz negocjacje z producentami leków.

Źródło:

• AOTMiT